PROMs - was ist das?
PROMs (englisch: patient reported outcome measure = patientenberichtete Endpunkte) haben in den letzten Jahren zunehmend an Bedeutung gewonnen. Denn nicht immer erlauben die in der Klinik gewonnenen Daten eine Aussage darüber, wie es dem Patienten eigentlich wirklich geht. So kann es z.B. sein, dass man nach der Einnahme eines neuen Medikamentes eine Verbesserung in der Lungenfunktion misst, der Patient aber gar keine Verbesserung spürt. Umgekehrt kann es sein, dass der Patient sich wieder fit fühlt, viel leistungsfähiger und weniger müde ist. Die Lebensqualität hätte sich deutlich verbessert, ohne dass sich das in den klinischen Daten abbildet. Deshalb hat man Fragebögen konzipiert, in denen Patienten gezielt nach ihrem Befinden gefragt werden. Solche Fragebögen kann man z.B. in klinischen Studien einsetzen, um den Erfolg einer bestimmten Behandlung zu messen. Der Vorteil ist ein direktes Maß für den individuellen Nutzen der neuen Behandlung bei jedem einzelnen Patienten. In der Regel werden zusätzlich auch klinische Parameter erhoben, um eine Gesamteinschätzung zu erlauben. Solche Fragebögen werden inzwischen sogar von den Zulassungsbehörden empfohlen.
PROM-Fragebögen vor 20 Jahren entwickelt
PROM-Fragebögen bei Mukoviszidose wurden bereits vor 20 Jahren entwickelt. Allerdings ist die Entwicklung und Validierung ein aufwändiger Prozess, so dass diese Fragebögen eben auch 20 Jahre alt sind. Heute werden aber immer mehr Menschen mit CF erwachsen, leben mit der Erkrankung und haben oftmals über längere Zeit mildere Symptome als damals. Es stellt sich also die Frage, ob die existierenden PROM-Fragebögen die aktuelle Erkrankung CF überhaupt noch adäquat abbilden können. Deshalb wurde eine Europäische Arbeitsgruppe gebildet, die sich zum Ziel gesetzt hat, dies zu untersuchen. Beteiligt sind das Studiennetzwerk ECFS-CTN und die europäische Patientenorganisation CFE.
Patienten als Experten für ihre Lebensqualität
Besonders an diesem Projekt ist, dass nicht etwa Ärzte und Wissenschaftler die Fragebögen prüfen und überarbeiten, sondern dass ein patientenzentrierter Ansatz gewählt wurde. Denn wer könnte besser sagen, was für die Patienten wichtig ist, um ihre Lebensqualität abzubilden, als die Patienten selbst. In dem Projekt wurde eine Befragung dazu durchgeführt, welche PROM-Fragebögen in Europa im CF-Bereich verwendet werden. Weiterhin wurde der Fragebogen CFQ von Menschen mit CF und Eltern bewertet und patientenzentrierte Prioritäten bestimmt.
Regelmäßige Nutzung in Studien und in der Versorgung
Etwa die Hälfte der an der o.g. Umfrage teilnehmenden Einrichtungen nutzen PROM-Fragebögen in der täglichen Routine regelmäßig. In klinischen Studien werden die Fragebögen, insbesondere bei Modulatoren-Studien, sogar noch häufiger verwendet. Allerdings kamen die Fragebögen hauptsächlich bei erwachsenen Patienten zur Anwendung. In reinen Kinderzentren war die Verwendung signifikant seltener. Der CFQ-R Fragebogen war dabei der häufigste Fragebogen. Insgesamt wurden aber über 70 verschiedene PROM-Fragebögen zurückgemeldet, die z.T. sehr spezielle Symptome abfragen (z.B. Depression/Angst).
Neuer Fragebogen durch Patienten-Experten?
Aufgrund der Häufigkeit des CFQ-Fragebogens wurde dieser Fragebogen zur Bewertung ausgesucht und durch Menschen mit CF und Eltern bewertet. Dabei stellte sich heraus, dass die Formulierungen oft als zu negativ empfunden wurden: Es wird nicht gefragt, was der Patient tun kann, sondern nur was er nicht kann. Außerdem kam der Wunsch nach einem kürzeren Fragebogen auf. Allgemein wurden fünf Themen identifiziert, die über alle Altersgruppen hinweg als wichtig eingestuft wurden und die ein PROM-Fragebogen zur Lebensqualität abbilden sollte: Behandlungslast, Auswirkungen der Erkrankung auf das tägliche Leben, Beziehungen/Familie, Stress/Laune und Ernährung. Solche Themen wurden in den bestehenden Fragebögen oft überhaupt nicht abgebildet. Die Daten sind in einer aktuellen Veröffentlichung im Journal of Cystic Fibrosis zusammengestellt (Link s. unten). Die Autoren schlussfolgern unter anderen, dass es sinnvoll wäre, wenn die Patienten in einem patientenzentrierten Ansatz auch ihren eigenen Fragebogen entwickeln. Dies würde nicht nur den Fragebogen besser machen, sondern auch die Patienten empowern und die Adhärenz verbessern.
Ein patientenzentrierter Ansatz über europäische Grenzen hinweg ist jedoch mit Herausforderungen verbunden, die allein schon mit der Sprache beginnen. Nichtsdestotrotz wird dieses Projekt angegangen und es haben auch bereits viele Menschen mit Mukoviszidose, u.a. aus Deutschland, hierbei mitgeholfen. Unter anderem hat Diana Hofmann, bis zu ihrem viel zu frühen Versterben im August 2020 Mitglied im Bundesvorstand des Mukoviszidose e.V., hier einen großen Beitrag geleistet..
Ausblick PROMs im Deutschen Mukoviszidose-Register
Für das Jahr 2021 ist ein spannendes Pilotprojekt in Kooperation mit der AGECF im Deutschen Mukoviszidose-Register geplant. Erwachsene mit Mukoviszidose sollen die Möglichkeit erhalten, über eine Weboberfläche am heimischen PC oder auf dem Smartphone/Tablet ihre PROM’s direkt in das Register einzugeben. Die Daten sollen im Nachgang zu einem Ambulanzbesuch erhoben werden und könnten perspektivisch mit den medizinischen Daten kombiniert ausgewertet werden. Auch ist geplant, dass die teilnehmenden Patienten einen exklusiven Einblick in ihre Registerdaten erhalten. Noch befindet sich das Projekt in einer konzeptionellen Entwicklungsphase.
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
