Vor einem Jahr, genau am 21. August 2020 wurde Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) von der europäischen Arzneimittelbehörde EMA zugelassen. Kaftrio hatte zuvor in klinischen Studien signifikante Verbesserungen des Gesundheitszustands von Menschen mit Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) gezeigt. Vor allem Parameter wie FEV1 (Lungenfunktion) und die Häufigkeit von Lungeninfektionen (Exazerbationen) verbesserten sich deutlich. Generell gilt das Medikament aufgrund der Studiendaten als gut verträglich. Gerade wurde die Zulassung auf alle Mukoviszidose-Patienten erweitert, die zwölf Jahre alt und älter sind und mindestens eine F508del-Mutation haben. Deshalb gibt es inzwischen viele Erfahrungen, auch außerhalb von Studien.
In Frankreich hat die Arbeitsgruppe um Prof. Pierre-Régis Burgel in Paris über 100 Menschen mit Mukoviszidose gefragt, wie Kaftrio ihr Leben und ihre Krankheit verändert hat. Prof. Burgel ist u.a. Leiter des CF Center Referenz Netzwerks, das in Frankreich „real-world“ Studien mit CFTR-Modulatoren durchführt und so untersucht wie die Wirkungen und Nebenwirkungen außerhalb von Studien, bei größeren Patientenzahlen und unter Einschluss aller Patientengruppen, aussehen.
Weniger Atemwegssymptome, bessere Schlafqualität und Reduktion der Therapielast
Von 245 Patienten, die in Frankreich an einem Programm für einen frühen Zugang zu dem Medikament mit Kaftrio teilnahmen, gab es 101 Rückmeldungen. Das durchschnittliche Alter der teilnehmenden Patienten war 35 (28-41). Die Patienten hatten überwiegend schon eine fortgeschrittene Erkrankung mit schwer eingeschränkter Lungenfunktion (ppFEV1 kleiner oder gleich 40 und/oder Listung für eine Lungentransplantation). Etwa jeder Zweite der Betroffenen hatte einen Diabetes. Es wurden die ersten Monate nach der Therapie abgefragt. Die Studie misst also nur die kurzfristigen Effekte. Die meisten Teilnehmer berichteten von einem großen Unterschied zwischen ihrem Zustand vor Beginn der Therapie und danach. Viele von ihnen hatten vorher schwerwiegende Symptome, litten unter der hohen Therapielast, an Depressionen und sahen der Zukunft eher wenig positiv entgegen.). Das änderte sich für viele mit der Kaftrio-Therapie: Die Patienten berichten von neuer und unerwarteter physischer Kraft, mehr Autonomie und der Möglichkeit, Zukunftspläne zu schmieden.
Klare Verbesserungen bei Lungensymptomen – Bauchsymptome gleich oder schlechter
Chronischer Husten und Sputum (Schleim) verschwanden bei etwa der Hälfte der Betroffenen. Die meisten Patienten hatten im Untersuchungszeitraum keine Exazerbationen (akute Verschlechterungen) der Lungenerkrankung. Appetit, Schlafqualität und physisches Selbstwertgefühl waren verbessert. Im Gegensatz dazu waren jedoch GI-Symptome (GI = gastrointestinal, also den Bauch betreffend) bei einer Mehrheit unverändert und verschlechterten sich sogar in etwa 20% der Fälle. Die Autoren der Publikation führen dies auf mögliche Nebenwirkungen des Medikamentes zurück.
Die für die Therapie aufgewendete Zeit war bei 75% der Patienten kürzer. Insbesondere die Physiotherapie wurde bei etwa 40% reduziert, weitere 15% hatten die Therapie sogar ganz gestoppt. Generell sollte die Basistherapie nur in Rücksprache mit dem behandelnden Arzt verändert werden! In mehr als der Hälfte der Fälle gab es weniger Krankenhausaufenthalte und es waren fast keine iv-Antibiotika-Therapien mehr notwendig. Die Listung für eine Lungentransplantation bzw. Überlegungen dazu wurde bei einem großen Teil der Patienten (ca. 85%) gestoppt. Auch die Diabetes-Kontrolle hatte sich in vielen Fällen verbessert. Insgesamt fühlten sich die Teilnehmer mit Kaftrio autonomer, machten Pläne für die Zukunft (Beruf, Familienplanung), konnten mehr am gesellschaftlichen Leben teilnehmen und begannen neue Hobbies.
Rückmeldungen auf Facebook-Post in Deutschland ähnlich
Im Rahmen eines Facebook-Posts vom 21. Juli 2021 haben wir ebenfalls Rückmeldungen zu den Erfahrungen mit der Kaftrio-Therapie gesammelt (s. Zusammenfassung in der Tabelle). Wir hatten u.a. gefragt, ob es mit Kaftrio Unterschiede gibt, wenn es – wie jetzt im Sommer – warm ist, ob man mehr oder weniger schwitzt und was es sonst noch für Erfahrungen gibt. 43 Kommentare haben wir erhalten und die Inhalte decken sich gut mit den Ergebnissen der französischen Umfrage.
Rückmeldungen auf den Facebook-Post:
| Gute Effekte nach Kaftrio-Start | Nebenwirkungen/schlechte Auswirkungen |
|---|---|
| Kein Husten mehr | Hautunreinheiten/Ausschläge |
| Gute körperliche Entwicklung | Gewichtszunahme zu stark =>Übergewicht |
| Kein/weniger Schleim | Hormonungleichgewicht/Hormonschwankungen |
| Mehr Leistungsfähigkeit/Belastbarkeit | Stimmungsschwankungen |
| Mehr Fitness, Energie und Kraft | Tränende, empfindliche Augen |
| Zukunftsplanung möglich | Hitzewallungen/Schwitzen |
| Stabilerer Elektrolythaushalt | (dauernder) Hunger |
| Weniger KREON | Schlafprobleme |
| Keine Infekte/schnellere Infektüberwindung | Bauchprobleme |
| Weniger nasennebenhöhlenbedingte Beschwerden/bessere Nasenatmung | Psychische Probleme |
| Klinische Parameter besser: z.B. FEV1, Schweißchlorid | Schmerzen (Knochen-, Gelenk-, u.a.) |
| Mehr Motivation | |
| Geruchssinn kommt zurück | |
| Kein Engegefühl/mehr Luft |
Langzeitwirkungen noch nicht gut untersucht
In der französischen Studie wurden aber wie erwähnt nur kurzfristige Effekte untersucht. Wie man inzwischen weiß, sind viele der anfänglichen Nebenwirkungen nur vorübergehend und verschwinden wieder. Auf der anderen Seite gibt es auch Patienten, die Kaftrio wegen der unerwünschten Nebenwirkungen wieder absetzen müssen. Auch wurden in die französische Studie nur Patienten mit schwerer Lungenerkrankung einbezogen. Wie sich die Erfahrungen bei jüngeren Patienten mit milderer Erkrankung unterscheiden, wird auch noch Gegenstand von Untersuchungen sein. In unserer Facebook-Umfrage gab es auch Rückmeldungen von jungen Menschen mit Mukoviszidose, auch Kindern. Diese Berichte waren überwiegend positiv: kaum Nebenwirkungen, aber deutlich gesteigerte Leistungsfähigkeit und weniger Husten/Schleim/Infekte. Allerdings ist es noch zu früh, um hier wirklich belastbare Aussagen treffen zu können.
