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ECFC 2021: Kaftrio – Erfahrungen aus der Praxis 

Die Ergebnisse aus klinischen Studien sind nicht immer mit den späteren Erfahrungen im Alltag identisch. Denn für Studien werden die Patienten sehr genau ausgesucht. Bestimmte Patientengruppen wie Transplantierte oder Patienten mit besonders schlechter Lungenfunktion werden in Studien oft gar nicht einbezogen. Auch über seltene Nebenwirkungen oder Langzeitwirkungen von Medikamenten weiß man oft erst Jahre nach der Zulassung mehr. Auf der ECFS-Konferenz wurden verschiedene solche „Real World Data“ vorgestellt, z.T. als Registerauswertungen, z.T. als Erfahrungsberichte aus den Zentren. Auch Daten zu Schwangerschaften und Kaftrio kann man nur in der Praxis sammeln.
Die Dreifachtherapie kombiniert die Wirkstoffe Tezacaftor, Elexacaftor und Ivacaftor. Foto: Mukoviszidose e.V.

Hodenschmerzen nach Kaftrio-Einnahme: in den meisten Fällen nur vorübergehend

Ein Thema waren die Nebenwirkungen: So sind nach Start einer Kaftrio-Therapie beispielsweise Hodenschmerzen aufgetreten, die sich so in Studien nicht gezeigt hatten. Im Zentrum in Manchester hat man dies näher untersucht. Dort sind mehr männliche Patienten in Behandlung mit Kaftrio (188) als in den Zulassungsstudien untersucht wurden (129). Sechs dieser Patienten klagten über Hodenschmerzen/-schwellungen. Einer der Patienten hatte vorher Kalydeco genommen und keinerlei Probleme gehabt. Die Symptome traten erst mit dem Start der Kaftrio-Therapie auf. In den meisten Fällen waren die Symptome nur vorübergehend und hörten nach zwei bis zehn Wochen spontan wieder auf. Aber es wurde auch festgestellt, dass es oft zu einer Zystenbildung in den Nebenhoden kam. Der zugrundeliegende Mechanismus ist nicht klar, aber durch Kaftrio kommt es wahrscheinlich zu einer Veränderung des Wasserhaushalts in den Hoden. Dies könnte wiederum zu einer Zystenbildung führen oder bestehende Zysten vergrößern. Die Häufigkeit lag bei etwa 3%, ist aber real wahrscheinlich noch höher. 

Schwangerschaft und Kaftrio: absetzen oder nicht?

Auch andere Nebenwirkungen sind in der Praxis immer wieder aufgetreten, die in den Studien zuvor keine oder eine untergeordnete Rolle gespielt hatten: Ausschläge, Stimmungsschwankungen oder auch Verstopfung/Durchfälle. Weiterhin ist die Anzahl der Schwangerschaften nach Kaftrio deutlich erhöht. Aufgrund der noch wenigen Daten ist es dabei immer noch schwierig zu entscheiden, ob Kaftrio während der Schwangerschaft besser abgesetzt werden sollte. Immerhin gibt es inzwischen 69 dokumentierte Schwangerschaften/Stillperioden unter Kaftrio-Therapie. Auffällig war, dass es im Vergleich zur Situation ohne Modulatoren nun auch Schwangerschaften bei deutlich höherem Alter (höchstes Alter im Datensatz 41) und schlechterer Lungenfunktion (niedrigste Lungenfunktion ppFEV1=28) gab. In 41 der Schwangerschaften wurde Kaftrio während der gesamten Schwangerschaft genommen. Die Fehlgeburtenrate lag bei 7,2% (5), was unter der Fehlgeburtenrate in der gesunden Bevölkerung liegt. Auch traten zwei Fehlgeburten nach Absetzen der Kaftrio-Therapie auf. Inzwischen sind 51 Kinder geboren und es sind lediglich zwei Komplikationen bei den Müttern dokumentiert (Transaminasenanstieg und Gallenblasenentzündung). Bei den Kindern war keine Komplikation klar der Kaftrio-Therapie zuzuordnen. 5 von 13 Frauen, die Kaftrio absetzten, hatten eine Verschlechterung des Gesundheitszustands. Bei Kindern, die von Müttern gestillt wurden, die Kaftrio einnahmen, wurden keine Auffälligkeiten festgestellt (insbesondere keine Katarakte, das ist eine Trübung der Augenlinse).

MAYFLOWERS: Große Studie startet im Juli

Die MAYFLOWERS-Studie (Maternal and Fetal outcomes in the era of modulators) soll im Juli beginnen und wird in einem größeren Umfang weitere Daten erheben zu Frauen mit CF, Schwangerschaften und Kaftrio-Therapie. Es sollen 485 Frauen an 40 CF-Zentren in den USA während ihrer Schwangerschaft begleitet werden. 

Dieser Bericht ist Teil unserer Serie über die europäische CF-Konferenz, die vom 9. bis 12. Juni 2021 digital stattfand. 

Weitere Informationen zu Kaftrio


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