Einnahme nur einmal täglich
Bei dem neuen Medikament handelt es sich um eine Weiterentwicklung der bisherigen CFTR-Modulatoren-Kombinationen. Enthalten sind die Wirkstoffe Vanzacaftor (VX-121), Tezacaftor und Deutivacaftor (VX-561). Diese neuen Wirkstoffe werden gerade in klinischen Studien in den USA und Europa auf ihre Wirksamkeit und Sicherheit geprüft. Vanzacaftor und Tezacaftor sind Korrektoren, Deutivacaftor ist eine chemisch abgewandelte Form des bekannten Potentiators Ivacaftor. Durch die Änderung ist der Wirkstoff stabiler und bleibt im Körper länger verfügbar, so dass man das Medikament nur noch einmal täglich einnehmen muss. Die bisherige Dreifachkombination Kaftrio erfordert eine Einnahme zweimal täglich. Vertex versichert übrigens, dass durch die neue Dreifachkombination keine der bisher am Markt befindlichen Modulatoren vom Markt genommen werden. Die neue Dreifachkombination soll einfach eine weitere Therapiealternative darstellen. Davon könnten auch Patienten profitieren, die den Wirkstoff Elexacaftor bisher nicht vertragen haben.
Ergebnisse der Phase-2-Studie vielversprechend
Bei Menschen mit Mukoviszidose und einer F508del-Mutation (F) in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation (MF) zeigte sich nach 29 Tagen eine Verbesserung der FEV1 um je nach Dosis bis zu 14,2% im Vergleich zu Plazebo. Bei Patienten mit zwei F508del-Mutationen (F/F) waren es 15,9% mehr im Vergleich zu der Zweifachkombination Tezacaftor/Ivacaftor.
Auch als Monotherapie konnte Deutivacaftor im Vergleich zu Ivacaftor überzeugen: Bei Patienten mit Gating-Mutationen zeigte sich – nachdem alle zunächst Ivacaftor erhalten hatten – nach zwölf Wochen eine Lungenfunktionsverbesserung von je nach Dosierung 3,1 bzw. 2,7% (-0,8% bei Plazebo) in der FEV1.
Auch in den sekundären Endpunkten wie Schweißchloridwert und Lebensqualität zeigten sich deutliche Verbesserungen. Die Nebenwirkungsprofile waren vergleichbar mit denen früherer Modulatoren.
Ausblick
Die Ergebnisse der Phase-3-Studie müssen vor einer Zulassung diese sehr positiven Ergebnisse noch bestätigen. Diese Zulassungsstudien (Phase 3) haben laut Vertex inzwischen die Rekrutierungsphase (Aufnahme von Patienten in die Studie) beendet und werden voraussichtlich bis Ende des Jahres 2023 vollständig abgeschlossen sein. Abhängig von den Ergebnissen kann der Hersteller dann Anträge auf Marktzulassung bei den zuständigen Behörden stellen. Eine Studie mit der neuen Dreifachkombination bei Kindern zwischen sechs und elf Jahren läuft im Moment an (auch in Deutschland). Weitere Informationen zu den in Deutschland laufenden Studien finden Sie auch in unserer Studienliste.
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info).
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem Arzt/ihrer Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
