Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) ist eine Erkrankung, die vorwiegend in der kaukasischen Bevölkerung vorkommt. Daher ist es nicht verwunderlich, dass vor allem Länder mit vorwiegend kaukasischer Bevölkerung die Diagnose und Therapie der CF-Betroffenen genauer analysieren und dokumentieren. Allerdings leiden auch Menschen in Lateinamerika, Asien und dem mittleren Osten an CF, die ökonomischen Budgets in diesen Ländern erlauben aber meist keine Erfassung in Datenregistern.
Weltweite Verbreitung der Krankheit Mukoviszidose
In einer aktuellen epidemiologischen Studie wurde jetzt die weltweite Verbreitung von CF analysiert und Daten aus 158 Ländern gesammelt. Während in 45 Ländern CF-Datenregister zur Auswertung herangezogen werden konnten, musste in den anderen Ländern auf publizierte Fachartikel und auf Befragungen von Experten und Patientenorganisationen zurückgegriffen werden. Von 64 Ländern waren keine Informationen verfügbar.
In Europa wurden in 40 Ländern 47.650 CF-Patienten gezählt, davon 37 aus nationalen Datenregistern. In Nordamerika waren in sieben Ländern 37.002 CF-Patienten registriert, vor allem in den USA und Kanada. Südamerika verzeichnete 10.034 CF-Patienten in acht Ländern, vor allem aus Datenregistern in Brasilien und Argentinien. In Australien wurden 3.652 CF-Patienten in Australien und Neuseeland und in Asien 5.349 CF-Patienten in 28 Ländern mit Registern in Israel und der Türkei erfasst. In Afrika wurden nur 1.665 CF-Patienten in neun Ländern gezählt, die vor allem in Ägypten und Südafrika erfasst waren, wobei in 40 weiteren afrikanischen Ländern keine Informationen zu CF-Betroffenen vorlagen.
Mit statistischen Methoden wurde in der vorliegenden Studie errechnet, dass die Rate an CF-Patienten um 35% höher ist, so dass weltweit geschätzt 162.000 Menschen (144.000 – 186.000) mit CF leben, die meisten Undiagnostizierten davon werden in Indien vermutet.
CF-Versorgung mit teuren Medikamenten nur in reichen Ländern
Seit 2012 wurden verschiedene Modulator-Therapien zugelassen, die das Leben der Betroffenen erheblich verlängern und die Lebensqualität verbessern können. Eine ökonomische Auswertung der Unterschiede in zwölf europäischen Ländern zeigte, dass die Therapien aufgrund des hohen Preises nicht kosteneffektiv sind und eine große Belastung für das Gesundheitswesen darstellen. In manchen Ländern wird die Therapie trotz Zulassung nicht durch die Krankenkassen bezahlt, andere können das Medikament nur aufgrund von speziell verhandelten Verträgen mit dem Hersteller zur Verfügung stellen.
Die CFTR-Modulator-Therapie Kaftrio wurde 2019 in den USA und 2020 in Europa zugelassen und kostet ebenfalls mehr, als viele Gesundheitssysteme sich leisten können (pro Patient zwischen 270.000 und 310.000 US$ jährlich, die Produktionskosten liegen bei etwa 5.600 US$ pro Jahr). Daher werden aktuell lediglich 12% der weltweit von CF betroffenen Menschen mit Kaftrio behandelt, obwohl das Medikament für etwa 80-90% der CF-Betroffenen zugelassen wäre. Daraus resultieren weltweit sehr große Unterschiede, welche Lebenserwartung und Lebensqualität Menschen mit CF haben.
Zitierte Fachartikel
Guo J, et al. Worldwide rates of diagnosis and effective treatment for cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2022 Feb 3:S1569-1993(22)00031-5
Guo J, et al. Current prices versus minimum costs of production for CFTR modulators. J Cyst Fibros. 2022 Apr 16; 16:1
Abdallah, K, et al. A Comparative Analysis of Pricing and Reimbursement of Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Modulators in Europe. Front. Pharmacol. 2021; 12:746710.
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Uta Düesberg (udueesberg(at)muko.info).
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem Arzt/ihrer Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
