Die Forschungsförderung des Mukoviszidose e.V. soll etwas anstoßen, bewirken und ermöglichen. Das ist uns durch die AG von Professor Klymiuk (Zentrum für innovative medizinische Modelle der LMU München) gelungen, da diese Gruppe ein CF-Modell entwickelt hat, in welchem sehr unterschiedliche Fragestellungen beantwortet werden können. Mehr als zehn Jahre nach unserer Projektförderung sind Mitte Januar 2025 in der angesehenen Fachzeitschrift Science Translational Medicine spannende, neue Erkenntnisse zu den Krankheitsmechanismen der Mukoviszidose publiziert worden (zu der Publikation).
Durch Untersuchungen von Immunzellen von jungen Kindern mit Mukoviszidose und aus dem von der Gruppe entwickelten CF-Modell konnte gezeigt werden, dass Abwehrzellen der angeborenen Immunantwort bei Mukoviszidose unreif sind und nicht effektiv arbeiten. Warum das so ist, können die Forscher noch nicht sagen. Sie vermuten einen indirekten, d. h. nicht direkt vom CFTR-Protein vermittelten Effekt, denn in den Immunzellen ist nur wenig CFTR-Protein nachweisbar.
Zusammenfassungen der Publikationen sind im Ärzteblatt und dem Informationsdienst Wissenschaft erschienen, was noch einmal bestätigt, dass die Arbeit der Forscher aus München wichtig ist und gesehen wird:
Artikel im Deutschen Ärzteblatt
Pressemeldung im Informationsdienst Wissenschaft (IDW)
Veränderungen bei der Geruchswahrnehmung: Untersuchungen an einem CF-Model bringen neue Erkenntnisse
Aber auch andere Fragestellungen können an dem CF-Modell untersucht werden, wie eine noch neuere Publikation von Ende Februar 2025 zeigt. Es ist bekannt, dass Menschen mit Mukoviszidose Gerüche oft nicht gut wahrnehmen können. Warum das so ist, ist nicht bekannt, aber Entzündungsgeschehen und Verengungen in den oberen Atemwege galten bislang als plausible Erklärungen. Mit der Untersuchung von Epithelien der oberen Atemwege des CF-Modells wurde nun eine mögliche Ursache gefunden: Das Fehlen des CFTR-Proteins scheint sich auf die Ausbildung des Nasenepithels auszuwirken und die „Ausstattung mit Geruchs-Rezeptoren“ zu verändern – was eine ursächliche Erklärung für die für Mukoviszidose typische verminderte Geruchswahrnehmung sein könnte. An der Arbeit waren Forscher aus Frankreich, Deutschland und Spanien beteiligt. Sie betonen in ihrer Arbeit, dass für diese Untersuchung das CF-Modell sehr wertvoll war, da eine solche „Ursachenforschung der Krankheits- und Symptomentstehung“ nur möglich ist, wenn andere Einflussfaktoren (z. B. Infektionen) ausgeschlossen werden können.
Original-Publikation zur Geruchswahrnehmung
Rund 20 Publikationen in Kooperation mit verschiedenen internationalen Arbeitsgruppen sind inzwischen unter Verwendung des CF-Modells und Autorenschaft von Prof. Klymiuk zu verschiedenen Themen (Entzündung, Schleimbeschaffenheit, Knochenarchitektur ) erschienen. Meistens geht es dabei um die Frage, inwieweit das Fehlen des CFTR-Kanals intrinsisch (eigenständig) zu Veränderungen im Körper führt. Diese Untersuchungen sind so nur an einem guten CF-Modell möglich und sehr wichtig, um neue Angriffspunkte zu finden zur ursächlichen Behandlung der Mukoviszidose.
Der Mukoviszidose e. V. freut sich, dass die finanzielle Unterstützung vor vielen Jahren auf so fruchtbaren Boden gefallen ist und dankt allen beteiligten Arbeitsgruppen für das damit generierte, neue Wissen – eine wichtige Voraussetzung für zielgenaue und ursächliche Therapien.