Enthalten ist im Gentherapeutikum ein modifizierter Virus (Herpes-Simplex Virus, HSV-1), beladen mit dem CFTR-Gen. Modifiziert meint hier, dass der Virus molekulargenetisch so verändert wurde, dass dieser selber nicht schädlich ist, die gewünschten Zellen ansteuert und ausreichend „Laderaum“ hat. Denn der modifizierte Virus dient nur als Vektor, um das CFTR-Gen in die Zellen zu schleusen. Der hier genutzte Vektor hat ausreichend Kapazität, um das gesamte CFTR-Gen zu transportieren, integriert selbst nicht ins Genom und ist nicht immunogen (d.h. es löst keine Immunantwort im Körper aus), so die Aussage der Hersteller. Erst kürzlich erhielt die Firma eine Zulassung in den USA für eine Gentherapie zur Behandlung einer anderen seltenen Erkrankung, die ebenfalls eine wiederholte Anwendung notwendig macht – allerdings nicht inhalativ.
Die Studie ist offiziell bis März 2024 geplant und soll stufenweise 20 Personen mit Mukoviszidose einschließen. Geprüft werden soll hauptsächlich die Sicherheit und Verträglichkeit dieser inhalativen Therapie, aber auch Untersuchungen zur Wirksamkeit sind vorgesehen.
Das gleiche Präparat wird ebenfalls in einer Studie in Australien untersucht, darüber hatten wir in 2022 schon einmal berichtet.
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