07 Juli 2020

Mehr Studien zu mutationsunabhängigen Therapien - OligoGpivotalCF-Studie in den Startlöchern

Nachdem der CFTR-Modulator Kaftrio in Europa vor der Zulassung steht und voraussichtlich eine größere Patienten-Gruppe von diesem neuen, wirkungsvollen Medikament profitieren wird, rücken in der Forschung offenbar wieder mehr mutationsunabhängige Therapiemöglichkeiten in den Fokus: Therapien, die auf den Salz-Wasser-Haushalt wirken wie ENaC-Hemmer oder das OligoG, das schleimlösend und zusammen mit Antibiotika gegen Lungeninfektionen wirken soll. Diese mutationsunabhängigen Therapien können bei allen Patienten zum Einsatz kommen - welche CFTR-Mutation jemand hat, spielt keine Rolle. So können z.B. auch Patienten mit seltenen Mutationen, für die es bislang keine CFTR-Modulatoren gibt, von diesen Therapien profitieren. Der Mukoviszidose e.V. unterstützt die Durchführung von klinischen Studien in Deutschland über das deutsche Studiennetzwerk CF-CTN.

OligoG: Schleimlöser aus Meeresalgen

OligoG ist eine Substanz, die aus norwegischen Meeresalgen extrahiert wird. Sie wird inhaliert und soll schleimlösend wirken. Darüber hinaus soll es in Kombination mit Antibiotika Lungeninfekte besser bekämpfen. In mehreren europäischen Ländern, läuft jetzt eine Phase 2b-Studie an, in der die Dosierung für die beste Wirksamkeit mit möglichst wenig Nebenwirkungen gefunden werden soll. 45 Kliniken, 18 davon allein in Deutschland und Österreich, und etwa 120 Patienten sollen an dem Projekt teilnehmen. Das Projekt wird von der EU im Horizon2020 Programm gefördert. Damit auch deutsche Patienten an dem Projekt teilnehmen können, hat der Mukoviszidose e.V. die Vorbereitungen für den Studienstart personell unterstützt. Informationen zu den teilnehmenden Zentren sind in unserer Studienliste unter zusammengestellt.

Zur Studienliste

Hemmung des Natriumkanals ENaC wirkt auf Salz-Wasser-Haushalt

Neben der OligoG-Studie finden sich derzeit noch zwei weitere Studien in der deutschen Studienliste, die Therapiemöglichkeiten untersuchen, ohne Vorgaben für die vorliegenden CFTR-Mutationen zu machen. Bis vor kurzem standen eher Studien im Vordergrund, die mutationsspezifisch CFTR-Modulatoren wie Kaftrio zum Forschungsgegenstand hatten. Nun werden verstärkt auch Medikamente in den Blick genommen, die z.B. auf den Salz-Wasser-Haushalt wirken, aber nicht mutationsspezifisch sind. In den beiden Studien werden inhalative ENaC-Hemmstoffe untersucht: BI 1265162 und IONIS-ENaCRx. Bei ENaC handelt es sich um einen Natriumkanal, einen „Gegenspieler“ des CFTR-Kanals, der bei Mukoviszidose defekt ist. Die beiden Kanäle regulieren sich gegenseitig. Hemmt man den Natriumkanal, kommt es zu einer Normalisierung der Salz-und Wasserflüsse. Der Schleim wird verflüssigt, und die Krankheitssymptome werden abgemildert. Das ist zumindest die Idee hinter diesen neuen Therapieansätzen. Derzeit befindet sich die Entwicklung noch in einer frühen Phase, und die Laborbefunde müssen sich im Menschen erst noch bestätigen.

Weitere Informationen und Quellen

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem Arzt/ihrer Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.