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Keine Wirksamkeit von Ataluren bei Mukoviszidose-Patienten mit Stopp-Mutation

Ergebnisse von Phase 3 Studie

Wie der pharmazeutische Hersteller PTC Therapeutics Anfang März 2017 mitteilte, liegen die Ergebnisse der Phase 3 Studie mit Ataluren bei CF-Patienten mit seltenen Stopp-Mutationen (auch Nonsense-Mutation) vor: Leider konnte kein signifikanter Unterschied in der Lungenfunktion zwischen den mit Ataluren und den mit einem Scheinmedikament (Placebo) behandelten Patienten nachgewiesen werden. So ergab sich bei Patienten in der Ataluren-Gruppe nach 48 Wochen eine Verschlechterung der Lungenfunktion um 1,4% und bei den Patienten in der Placebo-Gruppe eine Verschlechterung um 2,0%. Damit lagen die mit Ataluren behandelten Patienten zwar im Schnitt etwas besser, da der Unterschied nicht signifikant war, könnte dies aber im normalen Schwankungsbereich der Daten liegen. Klinisch relevant wäre eine Verlangsamung der Verschlechterung der Lungenfunktion um 0,6% auch nicht.


Der Geschäftsführer von PTC Therapeutics, Dr. Peltz, beurteilte den Ausgang der Studie als enttäuschend, gerade da es für CF-Patienten mit Stopp-Mutationen derzeit keine kausale Behandlungsmöglichkeit gibt. Peltz dankte allen Patienten und Ärzten, die an der Studie teilgenommen hatten.


Ataluren (auch PTC124 genannt) wird seit vielen Jahren in klinischen Studien untersucht und befand sich bereits in einem fortgeschrittenen Entwicklungsstadium (Phase 3). Wir haben bereits mehrfach darüber berichtet. Ataluren sollte bei so genannten Stopp-Mutationen wirken. Diese Mutationen produzieren ein falsches Stopp-Signal, welches dazu führt, dass die Bildung des CFTR-Kanals in der Zelle zu früh abgebrochen wird und kein funktionsfähiger Kanal entsteht. Durch Ataluren sollte das falsche Stopp-Signal übersehen und der Kanal normal gebildet werden. Die Phase 3 Studie Act CF wurde mit 279 Patienten aus 16 Ländern, darunter auch Deutschland, durchgeführt. Auch, wenn keine gravierenden Nebenwirkungen aufgetreten sind, wird die Arzneimittelentwicklung von Ataluren im CF-Bereich aufgrund der fehlenden Wirksamkeit nun beendet.

Weitere Informationen:

Pressemitteilung von PTC Therapeutics (englisch)
Informationen zur Studie Act CF (englisch)
Information zu mutationsspezifischen Medikamenten

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)


In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Handelsnamen werden genannt, wenn eine eindeutige Identifizierung erforderlich ist, um ein Arzneimittel mit einer spezifischen Darreichungsform zu bezeichnen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.