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Kaftrio jetzt für Mukoviszidose-Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation zugelassen

Die EU Kommission hat der Zulassungserweiterung für Kaftrio zugestimmt. Ab sofort kann das Medikament in Deutschland für jeden CF-Patienten ab 12 Jahre mit mindestens einer F508del-Mutation verordnet werden. Es kommt nun also nicht mehr darauf an, welche weitere Mutation jemand hat – entscheidend ist nur noch, dass eine F508del-Mutation vorliegt.
Die Dreifachtherapie kombiniert die Wirkstoffe Tezacaftor, Elexacaftor und Ivacaftor. Foto: Mukoviszidose e.V.

In Deutschland sofort verordnungsfähig

Nach der EU-weiten Zulassung ist Kaftrio nun in Deutschland für jeden Patienten mit Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) verordnungsfähig, der über 12 Jahre alt ist und mindestens eine F508del-Mutation hat. In Deutschland läuft gleichzeitig ein Verfahren im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) an, in dem der Zusatznutzen des neuen Arzneimittels bestimmt und auf dieser Basis der Preis festgelegt wird. Der Mukoviszidose e.V. wird dieses Verfahren voraussichtlich wieder mit (nicht-stimmberechtigten) Patientenvertretern begleiten und darüber berichten. 

Komplizierte Situation wird vereinfacht

Über 2000 verschiedene Mutationen des CFTR-Gens sind beschrieben. Entsprechend kompliziert war bisher die Lage für Patienten mit F508del und einer seltenen Zweitmutation bei der nicht klar war, ob es sich um eine Minimalfunktionsmutation handelte. Denn bislang war Kaftrio nur für Patienten mit einer F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation (oder einer zweiten F508del-Mutation) zugelassen. Aber auch bei Patienten mit Restfunktionsmutation oder Gatingmutation verbessert Kaftrio neuen Studiendaten zufolge den Gesundheitszustand. Bisher sind  für diese Patienten die CFTR-Modulatoren Symkevi bzw. Kalydeco zugelassen Nun kommen auch diese Patienten für eine Behandlung mit Kaftrio in Frage. 

Kurz gesagt: Es muss nun nicht mehr so genau nach den verschiedenen (Zweit)-Mutationen unterschieden werden. Die einzige Bedingung für die Verordnung von Kaftrio bzgl. der Mutationen ist das Vorliegen mindestens einer F508del-Mutation. 

Weitere Informationen

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info).

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.


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