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„Positive Opinion“ für Zulassungserweiterung von Kaftrio: Kaftrio bald auch in Europa für Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation verordnungsfähig?

Die europäische Arzneimittelbehörde empfiehlt, dass Kaftrio zukünftig für alle CF-Patienten ab 12 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation, unabhängig von der Zweitmutation, verordnet werden kann. Die Bestätigung durch die EU-Kommission wird für Mitte April bis Mitte Mai erwartet.

EU Kommission muss Empfehlung noch bestätigen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP (Committe for medicinal products for human use) der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA hat eine positive Einschätzung (positive opinion) für die Zulassungserweiterung der Dreifachkombination aus den Wirkstoffen Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Kaftrio) abgegeben. Die EU-Kommission muss die Einschätzung des Ausschusses noch bestätigen, was für Mitte April bis Mitte Mai erwartet wird.

Kaftrio bald bei mindestens einer F508del Mutation verordnungsfähig

Danach wäre Kaftrio in Deutschland für jeden Patienten mit Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) verordnungsfähig, der über 12 Jahre ist und mindestens eine F508del Mutation hat. Das entspricht der Zulassung, die ursprünglich auch in den USA ausgesprochen wurde. Bisher war Kaftrio in Europa nur für Patienten mit zwei F508del-Mutationen und für Patienten mit einer F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation zugelassen. Die Definition der zweiten Mutation würde mit der neuen Zulassungserweiterung wegfallen.

Neue Studiendaten vorgelegt

Vertex hatte bei der EMA neue Studiendaten vorgelegt, die positive Effekte der Behandlung auch bei Patienten mit einer F508del-Mutation in Kombination mit Restfunktionsmutationen und Gatingmutationen zeigen. Die EMA ist nun dem Antrag von Vertex gefolgt und hat die Zulassung so erweitert, dass die zweite Mutation neben der F508del-Mutation keine Rolle mehr spielt.

Gute Nachricht für F508del heterozygote Patienten mit einer seltenen Zweitmutation

Über 2000 verschiedene Mutationen des CFTR-Gens sind beschrieben. Entsprechend kompliziert ist bisher die Lage für Patienten mit einer seltenen Zweitmutation, bei der nicht klar ist, ob es sich um eine Minimalfunktionsmutation handelte. Aber auch Patienten mit Restfunktionsmutation oder Gatingmutation würden von der Entscheidung profitieren. Bisher ist für diese Patienten Symkevi bzw. Kalydeco zugelassen und eine Option für eine Modulatorentherapie. Nun kommen auch diese Patienten für eine Behandlung mit Kaftrio in Frage.

Weitere Informationen

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info).

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.


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