Erfolgreiche Beteiligung von Experten am Stellungnahmeverfahren
Seit Juli 2023 ist Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) als Granulat auch für Kinder zwischen einem und zwei Jahren und zwei F508del-Mutationen zugelassen. Im Gemeinsamen Bundesausschuss wurde deshalb das standardmäßige Verfahren zur Zusatznutzenbewertung durchgeführt. Auch Experten von AGAM (Arbeitsgemeinschaft der Ärzte im Mukoviszidose e.V.) und FGM (Forschungsgemeinschaft Mukoviszidose) hatten sich am Stellungnahmeverfahren und der mündlichen Anhörung beteiligt (s. auch Link unten).
Evidenztransfer von älteren Patienten
Für Kinder zwischen einem und zwei Jahren lag lediglich eine offene Studie über 24 Wochen vor – es gab also keine direkt vergleichenden Daten. Da aber das Krankheitsbild Mukoviszidose in den verschiedenen Altersgruppen – auch durch die Stellungnahmen der Sachverständigen untermauert – als vergleichbar und klinische Studien in der betrachteten Altersgruppe als nur eingeschränkt möglich angesehen wurden, akzeptierte der G-BA einen Transfer der Evidenz von älteren Patienten. In der Altersgruppe gibt es bisher nur symptomatische Therapien und keine weitere am Basisdefekt angreifende Therapieoption wie Lumacaftor/Ivacaftor. Die symptomatische Therapie (Best Supportive Care, BSC) wurde also als Vergleichsgröße herangezogen. Da es keine direkten Daten für die Altersgruppe gibt und die Datenlage entsprechend unsicher ist, wurde ein „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ festgestellt. In früheren Verfahren zu Lumacaftor/Ivacaftor bei älteren Patienten war der G-BA zu folgenden Einschätzungen gelangt:
| Lumacaftor/Ivacaftor 2-5 Jahre | Anhaltspunkt für nicht quantifizierbaren ZN |
| Lumacaftor/Ivacaftor 6-11 Jahre | Anhaltspunkt für nicht quantifizierbaren ZN |
| Lumacaftor/Ivacaftor >12 Jahre | Anhaltspunkt für beträchtlichen ZN |
Verordnungsfähigkeit von Lumacaftor/Ivacaftor für Kinder im Alter von ein bis zwei Jahren
Da ein Zusatznutzen festgestellt wurde und es außer einer symptomatischen Therapie keine alternativen Therapieoptionen gibt, sollte die Verordnung von Lumacaftor/Ivacaftor ab einem Jahr innerhalb der vorgesehenen Indikation unproblematisch sein.
Weitere Informationen
Information des G-BA zum Verfahren
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info).
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem Arzt/ihrer Ärztin individuell die für sie in Frage kommenden Therapieoptionen besprechen.
