Beträchtlicher Zusatznutzen bei F508del/Minimalfunktionsmutation
Bei Kindern zwischen sechs und elf Jahren mit der Mutationskombination F508del und Minimalfunktionsmutation gibt es eine gute klinische Studie, von der der G-BA einen Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen abgeleitet hat. Für die Gruppe der Patienten mit zwei F508del-Mutationen gibt es nur eine einarmige Studie, d.h. es wurde kein Vergleich mit einem Scheinmedikament (Placebo) oder einem anderen CFTR-Modulator durchgeführt. Deshalb hat der G-BA hier einen Evidenztransfer (Wirksamkeit bei älteren Patienten) herangezogen und einen Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen anerkannt. Für alle anderen Mutationsgruppen wurden keine Studien durchgeführt und auch bei den älteren Patienten war hier kein Zusatznutzen vom G-BA anerkannt worden und entsprechend wurde auch bei den Kindern von sechs bis elf Jahren durch den G-BA kein Zusatznutzen festgestellt.
Vorherige Nutzenbewertungen von Kaftrio ebenfalls heterogen
Die Bewertungen des Zusatznutzens von Kaftrio für die verschiedenen Patientengruppen sind aufgrund sehr unterschiedlicher Datenqualität der Studien grundsätzlich sehr verschieden. Für Menschen mit Mukoviszidose über zwölf Jahren und mit zwei F508del-Mutationen bzw. einer F508del in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation wurde ein „erheblicher Zusatznutzen“ vom G-BA gesehen, eine sehr positive Bewertung, die die guten internationalen Erfahrungen mit Kaftrio wiederspiegelt. Bei den selteneren Gatingmutationen, Restfunktionsmutationen und allen anderen oder unbekannten Mutationen in Kombination mit F508del wurde hingegen kein Zusatznutzen festgestellt (s. Tabelle).
Kein Zusatznutzen heißt nicht wirkungslos
Dass der G-BA keinen Zusatznutzen bei verschiedenen Patientengruppen gesehen hat, liegt hauptsächlich an den aufgrund der Seltenheit der Erkrankung fehlenden Daten. So heißt es im G-BA Beschluss ja auch: „ein Zusatznutzen ist nicht belegt“. Das bedeutet keineswegs, dass Kaftrio bei diesen Mutationen nicht individuell einen (großen) Nutzen haben kann. Ein Zusatznutzen konnte lediglich nicht abgeleitet werden, da die vorgelegten Studien zu kurz waren oder es gar keine Studien gab. Eine individuelle Entscheidung für eine Verordnung kann weiterhin vorgenommen werden. Denn die Entscheidung des G-BA führt ausdrücklich nicht zu einem Verordnungsausschluss – die Therapiefreiheit des Arztes bleibt bestehen. Da jedoch alle Verordnungen auch wirtschaftlich sein müssen, muss insbesondere bei fehlendem Zusatznutzen jeder Einzelfall sorgfältig begründet und am besten mit Daten belegt werden, denn es kann ggf. zu Prüfungen der Verordnung kommen.
Weitere Informationen
Information des G-BA zu den Verfahren (inkl. Link zu den IQWiG Nutzenbewertungen und Stellungnahme-Möglichkeiten):
- F508del/F508del: G-BA Nutzenbewertung 801 und G-BA Nutzenbewertung 794
- F508del/MF-Mutation: G-BA Nutzenbewertung 800 und G-BA Nutzenbewertung 793
- F508del/Gating-Mutation: G-BA Nutzenbewertung 802 und G-BA Nutzenbewertung 795
- F508del/Restfunktionsmutation: G-BA Nutzenbewertung 803 und G-BA Nutzenbewertung 796
- F508del/andere bzw. unbekannte Mutation: G-BA Nutzenbewertung 804 und G-BA Nutzenbewertung 797
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info).
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem Arzt/ihrer Ärztin individuell die für sie in Frage kommenden Therapieoptionen besprechen.
