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Ataluren: Enttäuschende Ergebnisse der Phase 3-Studie

Auf der European Cystic Fibrosis Conference (ECFC) in Dublin wurden die Ergebnisse der Phase 3-Studie zu Ataluren (PTC124) vorgestellt. Die Studie wurde mit 184 Patienten in 11 Ländern und 36 CF-Zentren durchgeführt. Die Patienten hatten mindestens eine Nonsense-Mutation im CFTR-Gen, waren ≥6 Jahre alt und hatten eine FEV1 von ≥40% und ≤90%.
Die Patienten nahmen 48 Wochen lang dreimal täglich Ataluren (10+10+20 mg/kg Körpergewicht in Pulverform) oder Plazebo ein. Das primäre Studienziel war eine Verbesserung der FEV1. Ataluren konnte jedoch die Verschlechterung der FEV1 nur wenig aufhalten, die Differenz zu den mit Plazebo behandelten Patienten lag bei relativen 3% (Ataluren -2,5% und Plazebo -5,5%). Relativ bedeutet in diesem Zusammenhang, dass die Veränderung sich auf den Ausgangswert bezieht, wodurch der Wert größer erscheint. Ein Beispiel: Liegt die Ausgangs-FEV1 bei 50%, führt eine relative, 10%ige Erhöhung der Lungenfunktion zu einem Wert von 55% (10% von 50 = 5). Absolut betrachtet liegen jedoch nur 5% zwischen den 50% vom Anfang und den 55% am Ende. Betrachtet man die Subgruppe der Patienten, die chronisch Antibiotika (Aminoglykoside) inhalierten, zeigte sich sogar überhaupt kein Effekt von Ataluren auf die FEV1. Bei Patienten ohne Antibiotika-Inhalation hingegen verschlechterte sich die Lungenfunktion signifikant weniger (um relativ -0,2%), wenn sie Ataluren einnahmen im Vergleich zu Plazebo (um relativ -6.9%).
Als weiterer Parameter zur Wirksamkeit von Ataluren wurde die Anzahl der Exazerbationen bewertet. Patienten, die Ataluren einnahmen, hatten 23% weniger Exazerbationen unter Ataluren und in der Subgruppe der Patienten ohne Antibiotika-Inhalation waren es 43%.
Nachdem in vorangegangenen Studien recht vielversprechende Trends der Wirksamkeit von Ataluren zu erkennen waren, sind die Ergebnisse der Phase 3-Studie leider eher enttäuschend. Inwieweit bestimmte Patientengruppen oder Behandlungszeitpunkte identifiziert werden können, die die Wirksamkeit von Ataluren verbessern, bleibt abzuwarten.

Die Ergebnisse der vorangegangenen Phase 2-Studie zu Ataluren finden Sie hier…

Interesse an weiteren Ergebnissen der europäischen CF-Konferenz? Die Berichte finden Sie auf unserer Mukoviszidose-Institut-Seite.