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Europäische Patientenorganisationen und die Europäische CF-Gesellschaft (ECFS) planen gemeinsame Veranstaltung zu drängenden Forschungsthemen

Eine Zusammenfassung der Veranstaltung von 2017 wurde Anfang Dezember veröffentlich.

Die Publikation über das Pre Conference Meeting (PCM) zum Thema „Genkorrektur und Stammzelltherapie bei Mukoviszidose“ (Gene editing & stem cells) ist kürzlich in der Fachzeitschrift Journal of Cystic Fibrosis veröffentlich worden (J Cyst Fibros. 2017 Dec 9; doi: 10.1016/j.jcf.2017.11.018; Gene editing & stem cells; Harrison PT, Hoppe N, Martin U.).

In dem Artikel werden die derzeit aktuellsten Methoden vorgestellt, die eine Genkorrektur des defekten CF-Gens möglich machen sollen. Die Anwendung im Labor ist dabei schon so weit fortgeschritten, dass mutationsspezifische Korrekturen z. B. an Stammzellen außerhalb des Körpers bereits durchgeführt werden können. Auch Methoden zum kompletten Austausch des CF-Gens sind in Arbeit, die sichere Anwendung am Menschen ist jedoch noch nicht möglich. Untersuchungen an Tiermodellen sind hier die nächsten Schritte und wichtige Vorarbeiten hierfür wurden bereits durchgeführt.

Gezielte Genkorrekturen sind derzeit ein stark bearbeitetes Thema unter Forschern. Mukoviszidose stellt als monogenetische Erkrankung ein gutes Forschungsmodell dar, sodass die Zukunft der Genforschung auch die Zukunft einer sehr erfolgreichen Mukoviszidose-Forschung werden könnte.

Pre Conference Meeting: eine Veranstaltung von europäischen Patientenorganisationen

Das Pre Conference Meeting wurde vom Mukoviszidose e.V. zusammen mit Patientenorganisationen aus Frankreich, den Niederlanden, Italien, England und Belgien angeregt und in Kooperation mit der europäischen Mukoviszidose-Gesellschaft (ECFS) als Vorveranstaltung zu der „Basic Science ECFS Conference“ im März 2017 durchgeführt. Ulrich Martin und Patrick Harrison haben als Moderatoren das Seminar geleitet. Ulrich Martin ist Stammzellexperte und forscht an der Medizinischen Hochschule Hannover. Er leitet derzeit ein europäisches Projekt, in welchem Stammzellen für die Suche nach neuen Mukoviszidose-Medikamenten eingesetzt werden. Patrick Harrison arbeitet an der Cork University in Irland. Er forscht an Methoden zur gezielten und sicheren Korrektur des CF-Gens mithilfe von sogenannten „Genscheren“.

Die Vorveranstaltung ist auf 50 Teilnehmer begrenzt und soll helfen, Forscher zu bestimmten drängenden Themen zusammenzuführen, um sich gegenseitig über den aktuellen Wissensstand auszutauschen und sinnvolle nächste Forschungsschritte zu diskutieren.

Den Patientenorganisationen ist es wichtig, dass die verschiedenen Beiträge in einem Übersichtsartikel publiziert werden, um möglichst viele Mukoviszidose-Forscher erreichen zu können. Entsprechend freuen wir uns, dass der Artikel über das letzte Pre Conference Meeting zeitnah im „Journal of Cystic Fibrosis“ publiziert werden konnte. 

Nächstes Pre Conference Meeting am 21. März 2018


Das nächste Pre Conference Seminar ist schon in Vorbereitung und findet am 21. März 2018 statt. Das Thema ist “Lung and gut microbiome: what has to be considered for CF”. Das Programm wird derzeit in enger Zusammenarbeit mit den Moderatoren der Veranstaltung, Geneviève Héry-Arnaud und Stuart Elborn, erstellt. Genevieve Hèry-Arnaud ist Professorin an der Universität in Brest (Frankreich) und forscht u. a. auf dem Gebiet der kultur-unabhängigen mikrobiologischen Diagnostik bei Mukoviszidose. Stuart Elborn ist Leiter der Mukoviszidose-Ambulanz am Royal Bromton Hospital in London. Er forscht u. a. an besseren Therapien zur Bekämpfung der mikrobiologischen Besiedelung der Lunge bei Mukoviszidose-Patienten.

Vorläufiges Programm des Pre Conference Meetings (engl.)

Zum Artikel "Gene editing & stem cells" im Journal of Cystic Fibrosis