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Gesundheitspolitik: Neue Nutzenbewertung zu Ivacaftor beim G-BA

Alle Nutzenbewertungen, die durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zum Wirkstoff Ivacaftor aufgrund des Orphan-Drug-Status im vereinfachten Verfahren durchgeführt worden sind, müssen wiederholt werden. Dies liegt daran, dass der Umsatz des Wirkstoffes inzwischen die 50-Millionen-Grenze überschritten hat.

Was sind Orphan Drugs und was bedeutet das für die Nutzenbewertung durch den G-BA?

Orphan Drugs (OD) sind Medikamente für seltene Leiden und erhalten bei der frühen Nutzenbewertung im G-BA immer einen Zusatznutzen, der bei OD mit der Zulassung als belegt gilt. Der G-BA bestimmt nur das Ausmaß des Zusatznutzens. Die frühe Nutzenbewertung erfolgt bei jedem neu zugelassenen Wirkstoff und fließt in die Verhandlung von Krankenkassen und Herstellerfirma über die Kosten/Erstattung des Medikamentes ein. Wird mit einem Orphan Drug ein Umsatz von über 50 Millionen Euro pro Jahr erzielt, wird die vereinfachte OD-Regelung aufgehoben und das Medikament muss das Normalverfahren durchlaufen. Dies ist nun bei Ivacaftor der Fall. 

Für Sachverständige: Stellungnahmemöglichkeit vom 2.12.2019 bis zum 23.12.2019

Im neuen Verfahren werden die zugrunde liegenden Studien nun genauer geprüft als beim einfachen Verfahren. Außerdem erfolgt ein Vergleich mit evtl. bereits vorhandenen Therapien (zweckmäßige Vergleichstherapie). Das Verfahren beginnt mit einem Bericht durch das IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen). Dieser Bericht wird am 2. Dezember 2019 veröffentlicht. Dann haben Sachverständige, also in der Regel CF-Ärzte oder entsprechende Fachgesellschaften, die Möglichkeit zu dem Bericht Stellung zu nehmen. Patienten und Patientenverbände können ausdrücklich keine Stellungnahme einreichen. Im nachfolgenden G-BA Verfahren werden aber Patientenvertreter eingebunden. Bis Mitte Februar soll der Beschluss gefasst sein. Für Ivacaftor gibt es insgesamt sieben Verfahren für die verschiedenen Indikationen: bei Gating-Mutationen für Kinder zwischen 12 und 24 Monaten, ab zwei Jahren und ab sechs Jahren, bei G551D ab sechs Jahren, bei R117H ab 18 Jahren, in Kombination mit Tezacaftor für F508del homozygote Patienten und für die F508del heterozygoten Patienten. Die Verfahren zu Lumacaftor/Ivacaftor wurden gleich von Anfang an im Normalverfahren durchgeführt, weil hier kein OD-Status vorlag. Diese müssen also nicht wiederholt werden. 

Verschreibung von Ivacaftor weiter möglich

Das erneute Verfahren der frühen Nutzenbewertung hat zunächst keine Konsequenz für die Verordnungsfähigkeit des Medikamentes. Auch wenn kein Zusatznutzen durch den G-BA festgestellt würde, bedeutete dies noch keinen Verordnungsausschluss für das Medikament. Die frühe Nutzenbewertung ist aber die Basis für die Preisverhandlung von Krankenkassen und pharmazeutischem Hersteller, die bei fehlendem Zusatznutzen schwieriger ausfallen könnte. Bis die Entscheidung getroffen ist, ändert sich aber für die Betroffenen und ihre behandelnden Ärzte nichts. 

Wir werden in über die weiteren Entwicklungen berichten. 

Alle Fristen sowie den Bericht zur Nutzenbewertung (ab dem 2. Dezember) finden Sie auf der Seite des G-BA: 

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)

Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.