Klinische Studien in Deutschland

Mukoviszidose-Studien in Deutschland finden

Bevor der Arzt neue Medikamente verschreiben darf, müssen sie klinische Studien durchlaufen. Erst danach weiß man, ob ein neues Medikament wirksam und sicher ist. Auch deutsche Studienzentren nehmen regelmäßig an den meist international laufenden Studien teil. Als Patient kann man ebenfalls teilnehmen. Allerdings kommt nicht jede Studie für jeden Patienten in Frage. Eine Übersicht über die laufenden Studien in Deutschland gibt die folgende Liste. Bei Interesse können Sie sich direkt an eines der teilnehmenden Zentren oder an das Koordinationsteam des Studiennetzwerks (CF-CTN) im Mukoviszidose Institut wenden. Studienergebnisse finden Sie regelmäßig in unserer Rubrik Aktuelles. 


Die Farben in der Studienliste geben übrigens die Kategorie an, zu der ein neues Medikament gehört:

CFTR-Modulatoren, die die Funktion des bei Mukoviszidose defekten Salzkanals (teilweise) wiederherstellen (lila)

Salz-/Wasserhaushalt und Schleimlöser (grün)

Antientzündliche Medikamente (türkis)

Antibiotika und ähnlich wirkende Substanzen (orange)

Sonstige (grau)

Ihre Ansprechpartnerin

Dr. Jutta Bend Leitlinien / Neugeborenen-Screening / CF-CTN Germany Coordination Team

Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info

CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info



Aktuelle klinische Studien

Studie (Biopsieentnahme und Organoid-Herstellung) für die Auswahl zur Teilnahme an einer klinischen Studie mit CFTR-Modulatoren//Hit-CF Projekt

Diese Studie findet statt in Utrecht/Niederlande. Deutsche Patienten können an der Studie teilnehmen, wenn sie bereit sind nach Utrecht zur Biopsieentnahme zu fahren. 

Alterab 18 Jahre
FEV1 (Pred.)
Visitenanzahl1 und Bereitschaft später an einer klinischen Studie mit 6-8 Visiten teilzunehmen
Studiendauer
Mutationenseltene Mutationen, s. Details zur Studie

Die Studie

  • ist zunächst die Entnahme einer rektalen Biopsie, aus der im Labor Organoide gezüchtet werden.
  • aus den Teilnehmern werden geeignete Kandidaten für eine spätere Medikamentenstudie ausgewählt
  • das Projekt wird von der EU gefördert 

    Seltene Mutationen und weiteres Einschlusskriterium

    Nur Patienten mit seltenen Genotypen können in dem HIT-CF Europe Projekt teilnehmen. Patienten können nicht teilnehmen, wenn sie eine der folgenden Mutationen haben: F508del, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, R117H, A455E, 3849 + 10kbC> T oder

    eine beliebige Kombination von zwei der folgenden Mutationen: G542X, 1717-1G> A, 621 + 1G> T, 3120 + 1G> A, 1898 + 1G-> A, CFTRdele2,3 und 2183AA-> G

    Der Schweißchloridwert muss für die Studienteilnahme > 60 mmol/l sein. 

    Weiterführende Links

      Der erste Teil des Hit-CF Projektes, die Biopsieentnahme, findet nicht in deutschen Zentren statt. Deutsche Patienten können aber teilnehmen, wenn sie bereit sind nach Utrecht/Niederlande zu fahren, um dort eine Biopsie durchführen zu lassen. Eine Wegeunfallversicherung und Reisekosten für die Fahrt nach Utrecht werden vom Mukoviszidose e.V. übernommen.

      Informationen zum Ablauf (deutsche Patienten)

      Subject Referral Sheet (für die Überweisung nach Utrecht)

      Phase 3 Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VX-445 bei Patienten mit einer F508del Mutation // VX18-445-104

      Diese Studie findet statt in Berlin, Essen, Gießen, Erlangen, Würzburg und München. Untersucht werden die Wirksamkeit und Sicherheit des Korrektors VX-445 in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor.

      Alter 12 Jahre und älter
      FEV1 (Pred.)40-90%
      Visitenanzahl8
      Studiendauer20 Wochen
      Mutationeneine Mutation mit F508del + eine Gating- oder Restfunktionsmutation

      Die Studie

      • Ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
      • Ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat); der Vergleich erfolgt mit Tezacaftor/Ivacaftor bzw. Ivacaftor
      • Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Schweißtest, Blutproben
      • Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals

        VX-445

        • Ist ein Korrektor
        • Wird oral eingenommen

        Weiterführende Links

          Berlin

          Charité
          Christiane Herzog-Zentrum Berlin
          Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
          Kontakt: Astrid Tänzer und Conny Holfert
          Tel.: +49 (0)30 450566564
          E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de

          Essen (Ruhrlandklinik)

          Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
          Pneumologie
          Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
          E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
          Studienschwestern:
          Nadine Zmudszinski
          Tel.: +49 (0)201 4334659
          Katharina Goldberg
          Tel.: +49 (0)201 4334623

          Gießen

          Universitätsklinik Gießen und Marburg GmbH Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
          Mukoviszidose-Zentrum
          Abteilung Allgemeine Pädiatrie und Pädiatrische Pneumologie
          Kontakt: Claudia Rückes-Nilges
          Tel: +49 641 985 56945
          E-Mail: claudia.rueckes-nilges(at)paediat.med.uni-giessen.de

          Erlangen

          Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und  Jugendklinik
          Sozialpädiatrisches  Zentrum
          Kontakt: Fr. Muschiol/ Fr. Reuß / Fr. Yawa über die Studienzentrale  der Kinderklinik
          Tel.: +49(0)9131 8541203

          Würzburg

          Universitäts-Kinderklinik Würzburg
          Kontakt: Prof. Hebestreit
          E-Mail: hebestreit_h(at)ukw.de oder Ambulanz E-Mail: muko-amb(at)ukw.de

          München (Pasing)

          Pneumologisches Studienzentrum München-WestKontakt: Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer und Dörthe NeunerTel: +49(0)176 63600359E-Mail: pamela.opitz(at)posteo.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de

          Phase 3 Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VX-445 bei Patienten mit zwei F508del Mutationen // VX18-445-109

          Diese Studie findet statt in Berlin, Essen, Frankfurt, Jena, und München. Untersucht werden die Wirksamkeit und Sicherheit des Korrektors VX-445 in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor

          Alter 12 Jahre und älter
          FEV1 (Pred.)40-90%
          Visitenanzahl
          Studiendauer28 Wochen
          Mutationen2x F508del Mutation 

          Die Studie

          • Ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
          • Ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat); der Vergleich erfolgt mit Tezacaftor/Ivacaftor bzw. Ivacaftor
          • Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Schweißtest, Blutproben
          • Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals

            VX-445

            • Ist ein Korrektor
            • Wird oral eingenommen

            Weiterführende Links

              Berlin

              Charité
              Christiane Herzog-Zentrum Berlin
              Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
              Kontakt: Astrid Tänzer und Conny Holfert
              Tel.: +49 (0)30 450566564
              E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de

              Essen (Ruhrlandklinik)

              Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
              Pneumologie
              Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
              E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
              Studienschwestern:
              Nadine Zmudszinski
              Tel.: +49 (0)201 4334659
              Katharina Goldberg
              Tel.: +49 (0)201 4334623

              München (Pasing)

              Pneumologisches Studienzentrum München-WestKontakt: Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer und Dörthe NeunerTel: +49(0)176 63600359E-Mail: pamela.opitz(at)posteo.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de

              Essen (Universitätsklinikum)

              Universitätsklinikum Essen Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
              Mukoviszidosezentrum Essen - Christiane Herzog Centrum Ruhr
              Kontakt: Nadine Kordt
              E-Mail: nadine.kordt(at)uk-essen.de

              Frankfurt

              Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
              Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
              Kontakt: Inge Wortmann
              Tel.: +49 (0)69 6301 6337
              Fax: +49 (0)69 6301 7391
              E-Mail: inge.wortmann(at)kgu.de

              Jena

              Universitätsklinikum Jena
              Klinik für Kinder-  und Jugendmedizin
              Kontakt: Anika Nader und Katja Erler (Studienkoordination)
              Tel:  03641-9390842
              E-Mail: Anika.Nader(at)med.uni-jena.de und Katja.Erler(at)med.uni-jena.de

              München (Medizinische Klinik Innenstadt)

              Medizinische Klinik Innenstadt Pneumologie
              Kontakt: Judith Märkl (Studienkoordinatorin) und Dr. Susanne Naehrig
              Tel.: +49 (0)89 440057546
              E-Mail: judith.maerkl(at)med.uni-muenchen.de und susanne.naehrig(at)med.uni-muenchen.de

              Phase 2 Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VX-561 bei Patienten über 18 Jahren // VX18-561-101

              Diese Studie findet statt in Essen, Erlangen, München und Würzburg. Untersucht werden die Sicherheit und Wirksamkeit des Potentiators VX-561.

              Alter 18 Jahre und älter* s. Details
              FEV1 (Pred.)40-100%
              Visitenanzahl8
              Studiendauer16 Wochen
              MutationenG551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P oder G1349D

              Die Studie

              • Ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
              • Ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
              • Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Schweißtest, Blutproben
              • Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals
              • * ein weiteres Einschlusskriterium ist: Ivacaftor-Therapie

                VX-561

                • Ist ein Potentiator; es handelt sich um ein chemisch verändertes Ivacaftor
                • Wird oral eingenommen

                Weiterführende Links

                  Essen (Ruhrlandklinik)

                  Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
                  Pneumologie
                  Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen, und er ruft zurück.
                  E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
                  Studienschwestern:
                  Nadine Zmudszinski
                  Tel.: +49 (0)201 4334659
                  Katharina Goldberg
                  Tel.: +49 (0)201 4334623

                  München (Pasing)

                  Pneumologisches Studienzentrum München-West
                  Kontakt: Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer und Dörthe Neuner
                  Tel: +49(0)176 63600359E-Mail: pamela.opitz(at)posteo.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de

                  Erlangen

                  Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und  Jugendklinik
                  Sozialpädiatrisches Zentrum
                  Kontakt: Fr. Muschiol/ Fr. Reuß / Fr. Yawa über die Studienzentrale der Kinderklinik
                  Tel.: +49(0)9131 8541203

                  Würzburg

                  Universitäts-Kinderklinik Würzburg
                  Kontakt: Prof. Hebestreit
                  E-Mail: hebestreit_h(at)ukw.de oder Ambulanz E-Mail: muko-amb(at)ukw.de

                  Phase 1 Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik bei inhalierten CHF 6333 bei Mukoviszidose und Non-CF-Bronchiektasen

                  Diese Studie findet statt in Hannover, Tübingen, Donaustauf, Frankfurt und München.

                  Alter 18 Jahre und älter
                  FEV1 (Pred.)≥ 50 %
                  Visitenanzahl
                  Studiendauerbis 30 Tage
                  Mutationenalle Mutationen

                  Die Studie

                  • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen
                  • ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
                  • Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blut- und Sputumproben, Lungenfunktionstests
                  • der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Chiesi Farmaceutici S.p.A.

                     CHF 6333

                    •    Ist ein Hemmstoff der neutrophilen Elastase und wirkt anti-entzündlich
                    •    Wird inhaliert

                    Weiterführende Links

                      Hannover

                      Medizinische Hochschule Hannover
                      Klinisches Studienzentrum
                      Tel. +49(0)511-18888
                      E-Mail: pneumo-trials(at)mh-hannover.de

                      München (Inamed)

                      Inamed GmbH Gauting, Germany
                      Kontakt: Prüfarzt   
                      Tel.: +49 (0) 89893569 0  
                      E-Mail: w.timmer(at)inamed-cro.com  

                      Frankfurt

                      IKF Pneumologie GmbH & Co. KG, Institut für klinische Forschung Pneumologie
                      Frankfurt, Germany
                      Dr. Kornmann
                      Tel.: +49 (0) 69-69 59 72 580
                      E-mail: kornmann(at)ikf-pneumologie.de

                      Tübingen

                      Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin
                      Kontakt: Heidi Jobst und Dr. Andreas Hector/Dr. Ute Graepler-Mainka
                      E-Mail: cpcs3(at)med.uni-tuebingen.de und Andreas.Hector(at)med.uni-tuebingen.de

                      Donaustauf

                      Klinik Donaustauf /Zentrum für Pneumologie
                      Tel. +49(0)9403/80751 oder +49(0)9403/80604 
                      Fax +49(0)9403/80605
                      Email: studienzentrum(at)klinikum-donaustauf.de

                      Phase 1 Studie mit einer Kombination aus Hypothiocyanit und Lactoferrin (ALX-009) // ALX-009

                      Diese Studie findet in Essen statt. Untersucht werden die Sicherheit, die Verträglichkeit und die Pharmakokinetik von ALX-009 in CF-Patienten.


                      Alter18-50 Jahre
                      FEV1 (Pred.)≥ 60 %
                      Visitenanzahl
                      Studiendauer14 Tage
                      Mutationenkeine Vorgaben

                      Die Studie

                        • Ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
                        • Ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
                        • Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blut-, Sputum- und Urinproben, Lungenfunktionstests, EKG
                        • Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Alaxia SAS

                        ALX-009

                        • Ist ein Medikament, das bei der Bekämpfung von Lungeninfekten helfen soll
                        • Besteht aus Hypothiocyanit und Lactoferrin, beide kommen auch natürlich im Körper vor
                        • Wird inhaliert

                        Weiterführende Links

                          Essen (Ruhrlandklinik)

                          Ruhrlandklinik Westdeutsches LungenzentrumPneumologie
                          Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen, und er ruft zurück.
                          E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de

                          Studienschwestern:
                          Nadine Zmudszinski Tel.: +49 (0)201 4334659
                          Katharina Goldberg Tel.: +49 (0)201 4334623

                          Phase 2 Studie mit Lenabasum bei Patienten über 12 Jahren // JBT101-CF-002

                          Diese Studie findet statt in Berlin, Duisburg-Essen, Essen, Bochum, Frankfurt, Hannover, Jena, München und Innsbuck. Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Wirksamkeit von Lenabasum.

                          Alter12 Jahre und älter
                          FEV1 (Pred.)≥40% und <100% in den letzten 12 Monaten
                          Visitenanzahl10
                          Studiendauer28 Wochen
                          Mutationenzwei CF-verursachende Mutationen

                          Die Studie

                          • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
                          • ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
                          • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Sauerstoffsättigung
                          • der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Corbus Pharmaceuticals Inc. 

                            Lenabasum

                            • Wird oral eingenommen

                            Weiterführende Links

                              Berlin

                              Charité - Christiane Herzog-Zentrum Berlin
                              Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
                              Astrid Tänzer und Conny Holfert (Studienkoordination)
                              Tel.: +49 (0)30 450566564
                              E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de

                              Frankfurt

                              Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
                              Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
                              Inge Wortmann (Studienkoordinatorin)
                              Tel.: +49 (0)69 6301 6337
                              E-Mail: inge.wortmann(at)kgu.de

                              Essen (Ruhrlandklinik)

                              Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
                              Pneumologie
                              Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
                              E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
                              Studienschwestern: 
                              Nadine Zmudszinski
                              Tel.: +49 (0)201 4334659
                              Katharina Goldberg
                              Tel.: +49 (0)201 4334623

                              München (Medizinische Klinik Innenstadt)

                              Medizinische Klinik Innenstadt Pneumologie
                              Kontakt: Judith Märkl (Studienkoordinatorin) und Dr. Susanne Naehrig
                              Tel.: +49 (0)89 440057546
                              E-Mail: judith.maerkl(at)med.uni-muenchen.de und susanne.naehrig(at)med.uni-muenchen.de

                              Hannover

                              Medizinische Hochschule Hannover
                              Klinisches Studienzentrum
                              Tel.: +49 (0)511-18888
                              E-Mail: pneumo-trials(at)mh-hannover.de

                              Bochum

                              Klinik für Kinder- und Jugendmedizin der Ruhr-Universität Bochum im St. Josef-Hospital
                              Tel.: +49 (0) 234 509 2694
                              E-Mail: s.meier(at)klinikum-bochum.de 

                              Essen

                              Universitätsklinikum Essen Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
                              Mukoviszidosezentrum Essen - Christiane Herzog Centrum Ruhr
                              Hufelandstr. 55
                              45147 Essen
                              E-Mail: nadine.kordt(at)uk-essen.de

                              Jena

                              Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena; Klinik für Kinder- und Jugendmedizin;
                              Anika Nader (Studienkoordination)
                              Tel.: +49(0) 3641-9390842
                              E-Mail: Anika.Nader(at)med.uni-jena.de

                              München

                              Klinikum der Universität München
                              Dr. von Haunersches Kinderspital
                              Mandeep Kaur, Studienkoordinatorin
                              Tel.: +49 (0) 89-4400-57884
                              E-Mail: mandeep.kaur(at)med.uni-muenchen.de

                              Innsbruck

                              Tirol Kliniken GmbH, Department für Kinderheilkunde, Pädiatrie III, CF-Zentrum
                              Ass. Prof. Dr. Helmut Ellemunter, Nikelwa Theileis (Studienkoordinatorin)
                              Tel.: +43 512 504 23592
                              E-Mail: CFCI-Studies(at)i-med.ac.at

                              Phase 1/2 Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von PTI-808 // PTI-808-01 (Part 4)

                              Diese Studie findet statt in Berlin, Essen, Hannover, Köln, Frankfurt und München. Untersucht werden die Sicherheit/Verträglichkeit und erste Wirksamkeit der Dreifachkombination aus PTI-808/ PTI-801/PTI-428 in CF-Patienten.

                              Alter18 Jahre und älter
                              FEV1 (Pred.)40-90 %
                              Visitenanzahl9-10
                              Studiendauerca. 6 Wochen
                              Mutationenmindestens 1x F508del

                              Die Studie

                              • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
                              • ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
                              • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: EKGs, Blutentnahmen, BMI
                              • der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Proteostasis Therapeutics Inc.

                                PTI-808/PTI-801/PTI-428

                                • Ist eine Kombination aus Korrektor (PTI-801), Potentiator (PTI-808) und Amplifier (PTI-428)
                                • Wird oral eingenommen

                                Weiterführende Links

                                  Berlin

                                  Charité - Christiane Herzog-Zentrum Berlin
                                  Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
                                  Astrid Tänzer und Conny Holfert (Studienkoordination)
                                  Tel.: +49 (0)30 450566564
                                  E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de

                                  Köln

                                  Universitätsklinikum Köln Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
                                  CF-Studienzentrum/ Mukoviszidosezentrum
                                  Tel.: +49 (0)221 478-4492
                                  E-Mail: CF-Studienzentrum(at)uk-koeln.de

                                  Frankfurt

                                  Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
                                  Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
                                  Inge Wortmann (Studienkoordinatorin)
                                  Tel.: +49 (0)69 6301 6337
                                  E-Mail: inge.wortmann(at)kgu.de

                                  Essen (Ruhrlandklinik)

                                  Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
                                  Pneumologie
                                  Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
                                  E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
                                  Studienschwestern: 
                                  Nadine Zmudszinski
                                  Tel.: +49 (0)201 4334659
                                  Katharina Goldberg
                                  Tel.: +49 (0)201 4334623

                                  München (Medizinische Klinik Innenstadt)

                                  Medizinische Klinik Innenstadt Pneumologie
                                  Kontakt: Judith Märkl (Studienkoordinatorin) und Dr. Susanne Naehrig
                                  Tel.: +49 (0)89 440057546
                                  E-Mail: judith.maerkl(at)med.uni-muenchen.de und susanne.naehrig(at)med.uni-muenchen.de

                                  München (Pasing)

                                  Pneumologisches Studienzentrum München-West
                                  Kontakt: Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer und Dörthe Neuner
                                  Tel: +49 (0)176 63600359
                                  E-Mail: pamela.opitz(at)posteo.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de

                                  Hannover

                                  Medizinische Hochschule Hannover
                                  Klinisches Studienzentrum
                                  Tel.: +49 (0)511-18888
                                  E-Mail: pneumo-trials(at)mh-hannover.de

                                  Phase 3 Studie mit Lumacaftor/Ivacaftor bei Patienten zwischen 2 und 5 Jahren mit zwei F508del Mutationen // VX16-809-121

                                  Diese Studie findet statt in Berlin, Gießen, Hannover, Heidelberg, Lübeck. Untersucht werden die Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit von Lumacaftor/Ivacaftor bei Kindern, die homozygot für die CFTR-Mutation F508del sind.

                                  Alter2-5 Jahre bei Einschluss
                                  FEV1 (Pred.)keine Vorgabe
                                  Visitenanzahl15
                                  Studiendauerbis zu 102 Wochen (ca. 2 Jahre)
                                  Mutationenhomozygot für F508del

                                  Die Studie

                                  • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
                                  • ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen - Chance 1:2 - und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
                                  • besteht aus zwei Teilen: im zweiten Teil erhalten alle Patienten das Medikament
                                  • beinhaltet u.a. die folgenden Untersuchungen: Lungenfunktionstests, Blutproben, Magnetresonanztomographie der Lunge, Augenuntersuchung 

                                  Lumacaftor/Ivacaftor

                                  • ist eine Kombination aus CFTR-Korrektor und -Potentiator
                                  • wird oral eingenommen

                                  Weiterführende Links

                                  Berlin

                                  Astrid Tänzer und Conny Holfert
                                  Tel.: +49 (0)30 450566564
                                  E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de

                                  Hannover (MHH-Zentrum für Kinderheilkunde)

                                  Dr. Sibylle Junge
                                  E-Mail: junge.sibylle(at)mh-hannover.de 
                                  Tina Hellmuth
                                  E-Mail: hellmuth.tina(at)mh-hannover.de

                                  Lübeck

                                  Univ.-Prof. Dr. med. Matthias Kopp
                                  Sekretariat: Katja Berg
                                  Tel.: +49 (0)451 50042991
                                  Fax: +49 (0)451 50042814

                                  Gießen

                                  Studienkoordinatorinnen Claudia-Rückes-Nilges
                                  Tel.: +49 (0)641 985 56945
                                  E-Mail: Claudia.Rueckes-Nilges(at)paediat.med.uni-giessen.de
                                  Bianca von Stoutz
                                  Tel.: +49 (0)641 985 56948
                                  E-Mail: Bianca.V.Stoutz(at)paediat.med.uni-giessen.de

                                  Heidelberg

                                  Studienkoordinatorin Iris Kühbandner
                                  Tel: +49 (0)6221 56 34978
                                  E-Mail: Iris.Kuehbandner(at)med.uni-heidelberg.de

                                  Eine Zuweisung von Patienten an Studienzentren ist nach individueller Absprache möglich.

                                  Phase 3 Studie mit Aztreonamlysin zur Inhalation bei Kindern mit Mukoviszidose und Erstinfektion mit Pseudomonas aeruginosa // GS-US-205-1850 (ALPINE2)

                                  Diese Studie findet statt in Erlangen, Essen, Dresden, Kiel, Innsbruck und Graz. Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Wirksamkeit von Aztreonamlysin (AZLI) bei Erstinfektion mit Pseudomonas aeruginosa über einen Zeitraum von 14 im Vergleich zu 28 Tagen.

                                  Alter3 Monate bis 18 Jahre
                                  FEV1 (Pred.)mindestens 80%
                                  Visitenanzahl
                                  Studiendauer14 bzw. 28 Tage (und Follow-up für 108 Wochen)
                                  Mutationenkeine Vorgaben

                                  Die Studie

                                  • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
                                  • ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
                                  • Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Rachenabstriche/ Sputumproben, Lungenfunktionstests 
                                  • Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Gilead Sciences

                                    Aztreonamlysin (AZLI)

                                    • Ist ein Antibiotikum, das bereits für die Behandlung chronischer Pseudomonas-Infektionen bei Mukoviszidose-Betroffenen ab 6 Jahren zugelassen ist (Cayston); in der aktuellen Studie wird nun untersucht, ob das Medikament auch bei kleineren Kindern und bei Erstinfektion mit Pseudomonas wirksam und sicher angewandt werden kann
                                    • Wird inhaliert

                                      Weiterführende Links

                                        Dresden

                                        Dr. Bernhard Schulte-Hubbert und Dr. Jutta Hammermann:
                                        Tel.: +49(0)351 458 4995
                                        E-Mail: umc(at)uniklinikum-dresden.de

                                        Erlangen

                                        Fr. Muschiol/ Fr. Reuß / Fr. Yawa über die Studienzentrale der Kinderklinik
                                        Tel.: +49(0)9131 8541203

                                        Essen (Universitätsklinikum)

                                        Nadine Kordt
                                        E-Mail: nadine.kordt(at)uk-essen.de

                                        Kiel

                                        PD Dr. Andreas Claass
                                        E-Mail: kinderklinik(at)krankenhaus-kiel.de

                                        Innsbruck

                                        Ass. Prof. Dr. Helmut Ellemunter, Nikelwa Theileis (Studienkoordinatorin)
                                        Tel: +43 512 504 23592
                                        E-Mail: CFCI-Studies(at)i-med.ac.at

                                        Graz

                                        Mag.(FH) Katrin Borstner und Maria Wagenhofer
                                        Tel.: +43 (0) 316 385 12620
                                        E-Mail: katrin.borstner(at)medunigraz.at und maria.wagenhofer(at)klinikum-graz.at

                                        Zuletzt aktualisiert: 17.10.2019
                                        Spenden Sie für unsere Arbeit mit klinischen Studien

                                        Bitte unterstützen Sie den Mukoviszidose e.V. und seine Arbeit.

                                        Bei einer klinischen Studie werden die Teilnehmer über das Prozedere aufgeklärt.

                                        Foto: Vadim Guzhva

                                        Ohne Klinische Studien könnten keine neuen Behandlungen entwickelt werden. Der Mukoviszidose e.V. arbeitet mit dem deutschen Studiennetzwerk zusammen. Helfen Sie uns dabei mit Ihrer Spende. 

                                        Zum Online-Spendenformular