Klinische Studien in Deutschland

Mukoviszidose-Studien in Deutschland finden

Bevor der Arzt neue Medikamente verschreiben darf, müssen sie klinische Studien durchlaufen. Erst danach weiß man, ob ein neues Medikament wirksam und sicher ist. Auch deutsche Studienzentren nehmen regelmäßig an den meist international laufenden Studien teil. Als Patient kann man ebenfalls teilnehmen. Allerdings kommt nicht jede Studie für jeden Patienten in Frage. Eine Übersicht über die laufenden Studien in Deutschland gibt die folgende Liste. Bei Interesse können Sie sich direkt an eines der teilnehmenden Zentren oder an das Koordinationsteam des Studiennetzwerks (CF-CTN) im Mukoviszidose Institut wenden. Studienergebnisse finden Sie regelmäßig in unserer Rubrik Aktuelles. 


Die Farben in der Studienliste geben übrigens die Kategorie an, zu der ein neues Medikament gehört:

CFTR-Modulatoren, die die Funktion des bei Mukoviszidose defekten Salzkanals (teilweise) wiederherstellen (lila)

Salz-/Wasserhaushalt und Schleimlöser (grün)

Antientzündliche Medikamente (türkis)

Antibiotika und ähnlich wirkende Substanzen (orange)

Sonstige (grau)

Ihre Ansprechpartnerin

Dr. Jutta Bend Leitlinien / Neugeborenen-Screening / CF-CTN Germany Coordination Team

Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info

CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info



Aktuelle klinische Studien

Startet in Kürze: Studie (Biopsieentnahme und Organoid-Herstellung) für die Auswahl zur Teilnahme an einer klinischen Studie mit CFTR-Modulatoren//Hit-CF Projekt

Diese Studie findet statt in Utrecht/Niederlande. Deutsche Patienten können voraussichtlich an der Studie teilnehmen, wenn sie bereit sind nach Utrecht zur Biopsieentnahme zu fahren. Weitere Informationen finden Sie in Kürze hier.

Alterab 18 Jahre
FEV1 (Pred.)
Visitenanzahl1 und Bereitschaft später an einer klinischen Studie mit 6-8 Visiten teilzunehmen
Studiendauer
Mutationenseltene Mutationen, s. Details zur Studie

Die Studie

  • ist zunächst die Entnahme einer rektalen Biopsie, aus der im Labor Organoide gezüchtet werden.
  • aus den Teilnehmern werden geeignete Kandidaten für eine spätere Medikamentenstudie ausgewählt
  • das Projekt wird von der EU gefördert 

    Seltene Mutationen

    Nur Patienten mit seltenen Genotypen können in dem HIT-CF Europe Projekt teilnehmen. Sie können nicht teilnehmen, wenn Sie eine der folgenden Mutationen haben: F508del, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, R117H, A455E, 3849 + 10kbC> T oder

    eine Kombination von beliebigen zwei der folgenden Mutationen: G542X, R553X, W1282X, R1162X, E60X, Q493X, 1717-1G> A, 621 + 1G> T, 3120 + 1G> A 1898 + 1G-> A, CFTRdele2,3 und 2183AA-> G

    Weiterführende Links

      Der erste Teil des Hit-CF Projektes, die Biopsieentnahme, findet nicht in deutschen Zentren statt. Deutsche Patienten können voraussichtlich teilnehmen, wenn sie bereit sind nach Utrecht/Niederlande zu fahren, um eine Biopsie durchführen zu lassen. Weitere Informationen folgen in Kürze.

      Phase 1 Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von PTI-808 // PTI-808-01

      Diese Studie findet statt in Berlin, Essen, Hannover, Köln, Frankfurt und München. Untersucht werden die Sicherheit/Verträglichkeit und erste Wirksamkeit von PTI-808 in CF-Patienten.

      Alter18 Jahre und älter
      FEV1 (Pred.)40-90 %
      Visitenanzahl10
      Studiendauerca. 4 Wochen
      Mutationen2 F508del

      Die Studie

      • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
      • ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
      • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: EKGs, Blutentnahmen
      • der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Proteostasis Therapeutics Inc.

        PTI-808/PTI-801/PTI-428

        • Ist eine Kombination aus Korrektor (PTI-801), Potentiator (PTI-808) und Amplifier (PTI-428)
        • Wird oral eingenommen

        Weiterführende Links

          Berlin

          Charité - Christiane Herzog-Zentrum Berlin
          Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
          Astrid Tänzer und Conny Holfert (Studienkoordination)
          Tel.: +49 (0)30 450566564
          E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de

          Köln

          Universitätsklinikum Köln Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
          CF-Studienzentrum/ Mukoviszidosezentrum
          Tel.: +49 (0)221 478-4492
          E-Mail: CF-Studienzentrum(at)uk-koeln.de

          Frankfurt

          Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
          Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
          Inge Wortmann (Studienkoordinatorin)
          Tel.: +49 (0)69 6301 6337
          E-Mail: inge.wortmann(at)kgu.de

          Essen (Ruhrlandklinik)

          Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
          Pneumologie
          Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
          E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
          Studienschwestern: 
          Nadine Zmudszinski
          Tel.: +49 (0)201 4334659
          Katharina Goldberg
          Tel.: +49 (0)201 4334623

          München (Medizinische Klinik Innenstadt)

          Medizinische Klinik Innenstadt Pneumologie
          Kontakt: Judith Märkl (Studienkoordinatorin) und Dr. Susanne Naehrig
          Tel.: +49 (0)89 440057546
          E-Mail: judith.maerkl(at)med.uni-muenchen.de und susanne.naehrig(at)med.uni-muenchen.de

          Hannover

          Medizinische Hochschule Hannover
          Klinisches Studienzentrum
          Tel.: +49 (0)511-18888
          E-Mail: pneumo-trials(at)mh-hannover.de

          Phase 3 Studie mit einer Kombination von Tezacaftor und Ivacaftor bei Patienten von 6 bis 11 Jahren mit F508del Mutation // VX16-661-115

          Diese Studie findet statt in Köln, Heidelberg, Jena, Frankfurt, Essen, Gießen, Hannover und Tübingen. Untersucht werden die Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit der Kombination von Tezacaftor und Ivacaftor bei Kindern zwischen 6 und 11 Jahre.

          Alter6-11 Jahre
          FEV1 (Pred.)≥ 70%
          Visitenanzahl
          Studiendauer16 Wochen
          Mutationen1-2 F508del

          Die Studie

          • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
          • ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
          • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Sauerstoffsättigung  
          • der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals

            Tezacaftor/Ivacaftor

            • Ist eine Kombination aus Korrektor und einem Potentiator
            • Wird oral eingenommen

              Weiterführende Links

                Köln

                Universitätsklinikum Köln Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
                CF-Studienzentrum/ Mukoviszidosezentrum
                Tel.: +49 (0)221 478-4492
                E-Mail: CF-Studienzentrum(at)uk-koeln.de

                Heidelberg

                Universitätsklinikum Heidelberg
                Sektion Pädiatrische Pneumologie
                Iris Kühbandner (Studienkoordinatorin)
                Tel.: +49 (0)6221-56 34978;
                E-Mail: Iris.Kuehbandner(at)med.uni-heidelberg.de

                Jena

                Universitätsklinikum Jena
                Klinik für Kinder-  und Jugendmedizin
                Anika Nader und Katja Erler (Studienkoordination)
                Tel: +49 (0) 3641-9390842
                E-Mail: Anika.Nader(at)med.uni-jena.de und Katja.Erler(at)med.uni-jena.de

                Frankfurt

                Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
                Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
                Inge Wortmann (Studienkoordinatorin)
                Tel.: +49 (0)69 6301 6337
                E-Mail: inge.wortmann(at)kgu.de

                Essen (Universitätsklinikum)

                Universitätsklinikum Essen Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
                Mukoviszidosezentrum Essen - Christiane Herzog Centrum Ruhr
                Nadine Kordt (Studienkoordinatorin)
                E-Mail: nadine.kordt(at)uk-essen.de

                Hannover 

                MHH Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
                Dr. Sibylle Junge und Tina Hellmuth
                E-Mail: junge.sibylle(at)mh-hannover.de  und hellmuth.tina(at)mh-hannover.de

                Gießen

                Universitätsklinik Gießen und Marburg GmbH Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
                Mukoviszidose-Zentrum
                Abteilung Allgemeine Pädiatrie und Pädiatrische Pneumologie
                Claudia Rückes-Nilges (Studienkoordinatorin)
                Tel: +49 (0)641 985 56945
                E-Mail: claudia.rueckes-nilges(at)paediat.med.uni-giessen.de

                Tübingen

                Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin
                Heidi Jobst und Dr. Andreas Hector/Dr. Ute Graepler-Mainka
                E-Mail: cpcs3(at)med.uni-tuebingen.de und Andreas.Hector(at)med.uni-tuebingen.de

                 

                 

                 

                 

                Phase 3 Studie mit Lumacaftor/Ivacaftor bei Patienten zwischen 2 und 5 Jahren mit zwei F508del Mutationen // VX16-809-121

                Diese Studie findet statt in Berlin, Gießen, Hannover, Heidelberg, Lübeck. Untersucht werden die Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit von Lumacaftor/Ivacaftor bei Kindern, die homozygot für die CFTR-Mutation F508del sind.

                Alter2-5 Jahre bei Einschluss
                FEV1 (Pred.)keine Vorgabe
                Visitenanzahl15
                Studiendauerbis zu 102 Wochen (ca. 2 Jahre)
                Mutationenhomozygot für F508del

                Die Studie

                • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
                • ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen - Chance 1:2 - und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
                • besteht aus zwei Teilen: im zweiten Teil erhalten alle Patienten das Medikament
                • beinhaltet u.a. die folgenden Untersuchungen: Lungenfunktionstests, Blutproben, Magnetresonanztomographie der Lunge, Augenuntersuchung 

                Lumacaftor/Ivacaftor

                • ist eine Kombination aus CFTR-Korrektor und -Potentiator
                • wird oral eingenommen

                Weiterführende Links

                Berlin

                Astrid Tänzer und Conny Holfert
                Tel.: +49 (0)30 450566564
                E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de

                Hannover (MHH-Zentrum für Kinderheilkunde)

                Dr. Sibylle Junge
                E-Mail: junge.sibylle(at)mh-hannover.de 
                Tina Hellmuth
                E-Mail: hellmuth.tina(at)mh-hannover.de

                Lübeck

                Univ.-Prof. Dr. med. Matthias Kopp
                Sekretariat: Katja Berg
                Tel.: +49 (0)451 50042991
                Fax: +49 (0)451 50042814

                Gießen

                Studienkoordinatorinnen Claudia-Rückes-Nilges
                Tel.: +49 (0)641 985 56945
                E-Mail: Claudia.Rueckes-Nilges(at)paediat.med.uni-giessen.de
                Bianca von Stoutz
                Tel.: +49 (0)641 985 56948
                E-Mail: Bianca.V.Stoutz(at)paediat.med.uni-giessen.de

                Heidelberg

                Studienkoordinatorin Iris Kühbandner
                Tel: +49 (0)6221 56 34978
                E-Mail: Iris.Kuehbandner(at)med.uni-heidelberg.de

                Phase 3 Studie mit Aztreonamlysin zur Inhalation bei Kindern mit Mukoviszidose und Erstinfektion mit Pseudomonas aeruginosa // GS-US-205-1850 (ALPINE2)

                Diese Studie findet statt in Erlangen, Essen, Dresden, Kiel, Innsbruck und Graz. Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Wirksamkeit von Aztreonamlysin (AZLI) bei Erstinfektion mit Pseudomonas aeruginosa über einen Zeitraum von 14 im Vergleich zu 28 Tagen.

                Alter3 Monate bis 18 Jahre
                FEV1 (Pred.)mindestens 80%
                Visitenanzahl
                Studiendauer14 bzw. 28 Tage (und Follow-up für 108 Wochen)
                Mutationenkeine Vorgaben

                Die Studie

                • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
                • ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
                • Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Rachenabstriche/ Sputumproben, Lungenfunktionstests 
                • Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Gilead Sciences

                  Aztreonamlysin (AZLI)

                  • Ist ein Antibiotikum, das bereits für die Behandlung chronischer Pseudomonas-Infektionen bei Mukoviszidose-Betroffenen ab 6 Jahren zugelassen ist (Cayston); in der aktuellen Studie wird nun untersucht, ob das Medikament auch bei kleineren Kindern und bei Erstinfektion mit Pseudomonas wirksam und sicher angewandt werden kann
                  • Wird inhaliert

                    Weiterführende Links

                      Dresden

                      Dr. Bernhard Schulte-Hubbert und Dr. Jutta Hammermann:
                      Tel.: +49(0)351 458 4995
                      E-Mail: umc(at)uniklinikum-dresden.de

                      Erlangen

                      Fr. Muschiol/ Fr. Reuß / Fr. Yawa über die Studienzentrale der Kinderklinik
                      Tel.: +49(0)9131 8541203

                      Essen (Universitätsklinikum)

                      Nadine Kordt
                      E-Mail: nadine.kordt(at)uk-essen.de

                      Kiel

                      PD Dr. Andreas Claass
                      E-Mail: kinderklinik(at)krankenhaus-kiel.de

                      Innsbruck

                      Ass. Prof. Dr. Helmut Ellemunter, Nikelwa Theileis (Studienkoordinatorin)
                      Tel: +43 512 504 23592
                      E-Mail: CFCI-Studies(at)i-med.ac.at

                      Graz

                      Mag.(FH) Katrin Borstner und Maria Wagenhofer
                      Tel.: +43 (0) 316 385 12620
                      E-Mail: katrin.borstner(at)medunigraz.at und maria.wagenhofer(at)klinikum-graz.at

                      Phase 1 Studie mit dem CFTR-Modulator PTI-801 bei Patienten über 18 Jahre, die seit mindestens 3 Monaten Lumacaftor/ Ivacaftor einnehmen // PTI-801-01

                      Diese Studie findet statt in Berlin, Frankfurt, Köln, München, Essen und Würzburg. Untersucht wird die Sicherheit und Verträglichkeit von PTI-801 in erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose. 

                      Alter18 Jahre und älter
                      FEV1 (Pred.)40-90%
                      Visitenanzahl8
                      Studiendauer30 Tage
                      Mutationen2xF508del

                      Die Studie

                      • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
                      • ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
                      • befindet sich in einer frühen Entwicklungsphase (Phase 1)
                      • Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Sauerstoffsättigung
                      • Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Proteostasis

                        PTI-801

                        • Ist ein Korrektor
                        • Wird oral eingenommen

                          Weiterführende Links

                            Berlin

                            Astrid Tänzer und Conny Holfert
                            Tel.: +49 (0)30 450566564
                            E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de

                            Essen (Ruhrlandklinik)

                            Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
                            E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
                            Studienschwestern: 
                            Nadine Zmudszinski
                            Tel.: +49 (0)201 4334659
                            Katharina Goldberg
                            Tel.: +49 (0)201 4334623

                            München (Medizinische Klinik Innenstadt)

                            Studienkoordinatorin Judith Märkl 
                            Tel.: +49 (0)89 440057546
                            E-Mail: judith.maerkl(at)med.uni-muenchen.de
                            Dr. Susanne Naehrig
                            E-Mail: susanne.naehrig(at)med.uni-muenchen.de

                            Köln

                            CF-Studienzentrum/ Mukoviszidosezentrum
                            Tel.: +49 (0)221 478-4492
                            E-Mail: CF-Studienzentrum(at)uk-koeln.de

                            Frankfurt

                            Inge Wortmann
                            Tel.: +49 (0)69 6301 6337
                            Fax: +49 (0)69 6301 7391
                            E-Mail: inge.wortmann(at)kgu.de

                            Würzburg

                            Prof. Hebestreit
                            E-Mail: hebestreit_h(at)ukw.de oder
                            Ambulanz E-Mail: muko-amb(at)ukw.de

                            Zuletzt aktualisiert: 23.10.2018