Ein Update über die Entwicklung von genetischen Therapien bei Mukoviszidose
Die bisher verfügbaren Modulatoren wirken kausal, d.h. sie setzen an der Ursache der Erkrankung an. Sie helfen aber nicht allen Menschen mit Mukoviszidose, denn um zu wirken, muss etwas CFTR-Protein vorhanden sein, an das die Modulatoren binden können und damit ihre Wirkung erzielen können. Um…
