Mukoviszidose-Studien in Deutschland finden
Bevor der Arzt neue Medikamente verschreiben darf, müssen sie klinische Studien durchlaufen. Erst danach weiß man, ob ein neues Medikament wirksam und sicher ist. Auch deutsche Studienzentren nehmen regelmäßig an den meist international laufenden Studien teil. Als Patient kann man ebenfalls teilnehmen. Allerdings kommt nicht jede Studie für jeden Patienten in Frage. Eine Übersicht über die laufenden Studien in Deutschland gibt die folgende Liste. Bei Interesse können Sie sich direkt an eines der teilnehmenden Zentren oder an das Koordinationsteam des Studiennetzwerks (CF-CTN) im Mukoviszidose Institut wenden. Studienergebnisse finden Sie regelmäßig in unserer Rubrik Aktuelles.
Die Farben in der Studienliste geben übrigens die Kategorie an, zu der ein neues Medikament gehört:
CFTR-Modulatoren, die die Funktion des bei Mukoviszidose defekten Salzkanals (teilweise) wiederherstellen (lila)
Salz-/Wasserhaushalt und Schleimlöser (grün)
Antientzündliche Medikamente (türkis)
Antibiotika und ähnlich wirkende Substanzen (orange)
Sonstige (grau)
Ihre Ansprechpartnerin
Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info
CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info
Aktuelle klinische Studien
Phase 3 Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von ELX/TEZ/IVA (Kaftrio) bei Kindern zwischen 6 und 11 Jahren und einer F508del Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation// VX19-445-116
Achtung: Für diese Studie gibt es keine freien Teilnehmerplätze!
Diese Studie findet statt in Essen, Heidelberg, Berlin, Hannover, Frankfurt, Köln und Gießen. Untersucht werden die Wirksamkeit und Sicherheit des Korrektors Elexacaftor (VX-445) in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor (Kaftrio) bei Kindern zwischen 6 und 11 Jahren.
| Alter | 6-11 Jahre |
| FEV1 (Pred.) | über 70% |
| Visitenanzahl | |
| Studiendauer | 28 Wochen |
| Mutationen | 1x F508del + MF Mutation |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests (LCI), Schweißtests
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals
Der Wirkstoff ELX (VX-445)
- ist ein Korrektor und wird in Kombination mit dem Korrektro TEZ und dem Potentiator IVA als Dreifachkombination eingesetzt. Ab 12 Jahre ist dieses Medikament unter dem Namen Kaftrio zugelassen.
- wird oral (als Tablette) eingenommen
Weiterführende Links
- Link zur Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Link zum Wirkstoff in einer Übersicht über CF-Medikamente in der Entwicklung (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Achtung: Es gibt keine freien Teilnehmerplätze in der Studie!
Essen (Universitätsklinikum)
Universitätsklinikum Essen Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
Mukoviszidosezentrum Essen - Christiane Herzog Centrum Ruhr
Köln
Universitätsklinikum Köln Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
CF-Studienzentrum/ Mukoviszidosezentrum
Berlin
Charité
Christiane Herzog-Zentrum Berlin
Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
Frankfurt
Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
Gießen
Universitätsklinik Gießen und Marburg GmbH Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
Mukoviszidose-Zentrum
Abteilung Allgemeine Pädiatrie und Pädiatrische Pneumologie
Hannover (Kinder)
MHH Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
Heidelberg
Universitätsklinikum Heidelberg
Sektion Pädiatrische Pneumologie
Phase 2 Open-Label Studie zur Evaluation der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und –dynamik von mehreren Dosen subkutan verabreichten ELX-02 in Patienten mit Mukoviszidose mit mindestens einer G542X Mutation// ELX-004
Diese Studie findet statt in Essen und Frankfurt. Untersucht werden die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik/Pharmakokinetik von ELX-02 in Patienten mit mindestens einer G542X Mutation.
| Alter | ab 18 Jahre |
| FEV1 (Pred.) | ≥40% |
| Visitenanzahl | |
| Studiendauer | bis zu 10 Wochen |
| Mutationen | mindestens eine G542X* |
* NEU: Die zweite Mutation darf jetzt jede Klasse 1 oder 2 Mutation sein, außer F508del (früher: nur eine der folgenden Mutationen: R1162X, W1282X, R553X, G542X)
Details zur Studie
Die Studie
- Ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament verabreicht, hier subkutan)
- Ist eine Phase 2 Studie, d.h. es gibt noch wenige Studiendaten zu dem Medikament beim Menschen; deshalb geht es hier vor allem um die Sicherheit und Verträglichkeit des Wirkstoffs
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blutproben, Lungenfunktionstests
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Eloxx Pharmaceuticals
ELX-02
- wird bei Patienten mit so genannten Stoppmutationen (auch Nonsensemutationen genannt) eingesetzt. Der Wirkstoff soll es den Lungenzellen ermöglichen, die vorzeitigen Stoppsignale zu übersteuern und ein funktionierendes CFTR-Protein in voller Länge herzustellen.
- Wird subkutan gespritzt
Weiterführende Links
- Link zur Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Link zu ELX-02 in einer Übersicht über CF-Medikamente in der Entwicklung (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
Pneumologie
Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
Studienschwestern:
Nadine Zmudszinski
Tel.: +49 (0)201 4334659
Katharina Goldberg
Tel.: +49 (0)201 4334623
Frankfurt
Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
Kontakt: Sandra Müller und Tamara Metskhovrishvili
Tel.: +49 (0)69 6301 84301
Fax: +49 (0)69 6301 7391
Phase 2b Studie zur Dosisfindung von inhalativem OligoG versus Plazebo bei Mukoviszidose-Patienten // SMR-3372
Aktuelles: die Studie wurde angehalten und wird zu einem späteren Zeitpunkt neu gestartet.
Information des Konsortiums
Diese Studie ist geplant in Deutschland in Köln, Berlin, Bochum, Essen, Frankfurt, Gießen, Münster, Jena, Mainz, Tübingen, Gerlingen, München (2), Hamburg, Homburg, Leipzig und in Österreich in Innsbruck und Wels. Untersucht werden soll die effektivste/sicherste Dosierung von OligoG.
| Alter | 12 Jahre und älter |
| FEV1 (Pred.) | 40-90% |
| Visitenanzahl | |
| Studiendauer | 26 Wochen |
| Mutationen | keine Begrenzungen |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen) zur Dosisfindung
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen AlgiPharma AS
Der Wirkstoff OligoG
- ist ein Trockenpulverinhalat.
- könnte schleimverflüssigend wirken und die Effektivität von Antibiotika erhöhen.
Weiterführende Links
- Link zur Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Link zum Wirkstoff in einer Übersicht über CF-Medikamente in der Entwicklung (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren (nur Studiennetzwerk)
Köln
Universitätsklinikum Köln Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
CF-Studienzentrum/ Mukoviszidosezentrum
Tel.: +49 (0)221 478-4492
E-Mail: CF-Studienzentrum(at)uk-koeln.de
Berlin
Charité
Christiane Herzog-Zentrum Berlin
Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
Kontakt: Astrid Tänzer und Conny Holfert
Tel.: +49 (0)30 450566564
E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de
Bochum
Universitätsklinikum der Ruhr-Universität Bochum St. Josef-Hospital am Katholischen Klinikum Bochum
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin der Ruhr-Universität Bochum
im St. Josef-Hospital
Abt. Päd. Pneumologie und CF-Zentrum
Kontakt: Sylvia Meier
Tel.: +49 (0) 234 509 2694
E-Mail: s.meier(at)klinikum-bochum.de
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
Pneumologie
Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
Studienschwestern:
Nadine Zmudszinski
Tel.: +49 (0)201 4334659
Katharina Goldberg
Tel.: +49 (0)201 4334623
Frankfurt
Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
Kontakt: Sandra Müller und Tamara Metskhovrishvili
Tel.: +49 (0)69 6301 84301
Fax: +49 (0) 69 6301 86848
E-Mail: Pneumo.studien(at)kgu.de
Gießen
Universitätsklinik Gießen und Marburg GmbH Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
Mukoviszidose-Zentrum
Abteilung Allgemeine Pädiatrie und Pädiatrische Pneumologie
Kontakt: Claudia Rückes-Nilges
Tel: +49 641 985 56945
E-Mail: claudia.rueckes-nilges(at)paediat.med.uni-giessen.de
Jena
Universitätsklinikum Jena
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
Kontakt: Anika Nader und Katja Erler (Studienkoordination)
Tel: 03641-9390842
E-Mail: Anika.Nader(at)med.uni-jena.de und Katja.Erler(at)med.uni-jena.de
Mainz
Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
Kontakt: Melanie Kleinhanß
Tel.: 0613117 2602
Fax: 0613117 5597
Email: melanie.kleinhanss(at)unimedizin-mainz.de
München (Pasing)
Pneumologisches Studienzentrum München-West
Kontakt: Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer und Dörthe Neuner
Tel: +49(0)176 63600359
E-Mail: pamela.opitz(at)posteo.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de
München (Medizinische Klinik Innenstadt)
Medizinische Klinik Innenstadt Pneumologie
Kontakt: Judith Märkl (Studienkoordinatorin) und Dr. Susanne Naehrig
Tel.: +49 (0)89 440057546
E-Mail: judith.maerkl(at)med.uni-muenchen.de und susanne.naehrig(at)med.uni-muenchen.de
Münster
Universitätsklinikum Münster UKM
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
Kontakt: Simone Helms (Med. Studienassistentin)
Tel.: +49251-83 48358
Mail.: simone.helms(at)ukmuenster.de
Tübingen
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin
Kontakt: Heidi Jobst und Dr. Philipp Utz/Dr. Ute Graepler-Mainka
E-Mail: cpcs3(at)med.uni-tuebingen.de
Innsbruck
Tirol Kliniken GmbH Department für Kinderheilkunde
Kontakt: Ass. Prof. Dr. Helmut Ellemunter und Nikelwa Theileis (Studienkoordinatorin)
Tel: +43 512 504 23592
E-Mail: CFCI-Studies(at)i-med.ac.at
Phase 1 Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik bei inhalierten CHF 6333 bei Mukoviszidose und Non-CF-Bronchiektasen
Diese Studie findet statt in Hannover, Tübingen, Donaustauf, Frankfurt und München.
| Alter | 18 Jahre und älter |
| FEV1 (Pred.) | ≥ 50 % |
| Visitenanzahl | |
| Studiendauer | bis 30 Tage |
| Mutationen | alle Mutationen |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blut- und Sputumproben, Lungenfunktionstests
- der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Chiesi Farmaceutici S.p.A.
CHF 6333
• Ist ein Hemmstoff der neutrophilen Elastase und wirkt anti-entzündlich
• Wird inhaliert
Weiterführende Links
Beteiligte Studienzentren
Hannover
Medizinische Hochschule Hannover
Klinisches Studienzentrum
Tel. +49(0)511-18888
E-Mail: pneumo-trials(at)mh-hannover.de
München (Inamed)
Inamed GmbH Gauting, Germany
Kontakt: Prüfarzt
Tel.: +49 (0) 89893569 0
E-Mail: w.timmer(at)inamed-cro.com
Frankfurt
IKF Pneumologie GmbH & Co. KG, Institut für klinische Forschung Pneumologie
Frankfurt, Germany
Dr. Kornmann
Tel.: +49 (0) 69-69 59 72 580
E-mail: kornmann(at)ikf-pneumologie.de
Tübingen
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin
Kontakt: Heidi Jobst und Dr. Andreas Hector/Dr. Ute Graepler-Mainka
E-Mail: cpcs3(at)med.uni-tuebingen.de und Andreas.Hector(at)med.uni-tuebingen.de
Donaustauf
Klinik Donaustauf /Zentrum für Pneumologie
Tel. +49(0)9403/80751 oder +49(0)9403/80604
Fax +49(0)9403/80605
Email: studienzentrum(at)klinikum-donaustauf.de