Mukoviszidose-Studien in Deutschland finden
Bevor der Arzt neue Medikamente verschreiben darf, müssen sie klinische Studien durchlaufen. Erst danach weiß man, ob ein neues Medikament wirksam und sicher ist. Auch deutsche Studienzentren nehmen regelmäßig an den meist international laufenden Studien teil. Als Patient kann man ebenfalls teilnehmen. Allerdings kommt nicht jede Studie für jeden Patienten in Frage. Eine Übersicht über die laufenden Studien in Deutschland gibt die folgende Liste. Bei Interesse können Sie sich direkt an eines der teilnehmenden Zentren oder an das Koordinationsteam des Studiennetzwerks (CF-CTN) im Mukoviszidose Institut wenden. Studienergebnisse finden Sie regelmäßig in unserer Rubrik Aktuelles.
Die Farben in der Studienliste geben übrigens die Kategorie an, zu der ein neues Medikament gehört:
CFTR-Modulatoren, die die Funktion des bei Mukoviszidose defekten Salzkanals (teilweise) wiederherstellen (lila)
Salz-/Wasserhaushalt und Schleimlöser (grün)
Antientzündliche Medikamente (türkis)
Antibiotika und ähnlich wirkende Substanzen (orange)
Sonstige (grau)
Ihre Ansprechpartnerin
Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info
CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info
Aktuelle klinische Studien
Phase 2 Open-Label Studie zur Evaluation der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und –dynamik von mehreren Dosen subkutan verabreichten ELX-02 in Patienten mit Mukoviszidose mit mindestens einer G542X Mutation// ELX-004
Diese Studie findet statt in Essen und Frankfurt. Untersucht werden die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik/Pharmakokinetik von ELX-02 in Patienten mit mindestens einer G542X Mutation.
| Alter | ab 18 Jahre |
| FEV1 (Pred.) | ≥40% |
| Visitenanzahl | |
| Studiendauer | bis zu 10 Wochen |
| Mutationen | mindestens eine G542X* |
* Die zweite Mutation darf nur eine der folgenden Mutationen sein: R1162X, W1282X, R553X, G542X
Details zur Studie
Die Studie
- Ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament verabreicht, hier subkutan)
- Ist eine Phase 2 Studie, d.h. es gibt noch wenige Studiendaten zu dem Medikament beim Menschen; deshalb geht es hier vor allem um die Sicherheit und Verträglichkeit des Wirkstoffs
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blutproben, Lungenfunktionstests
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Eloxx Pharmaceuticals
ELX-02
- wird bei Patienten mit so genannten Stoppmutationen (auch Nonsensemutationen genannt) eingesetzt. Der Wirkstoff soll es den Lungenzellen ermöglichen, die vorzeitigen Stoppsignale zu übersteuern und ein funktionierendes CFTR-Protein in voller Länge herzustellen.
- Wird subkutan gespritzt
Weiterführende Links
- Link zur Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Link zu ELX-02 in einer Übersicht über CF-Medikamente in der Entwicklung (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
Pneumologie
Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
Studienschwestern:
Nadine Zmudszinski
Tel.: +49 (0)201 4334659
Katharina Goldberg
Tel.: +49 (0)201 4334623
Frankfurt
Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
Kontakt: Sandra Müller und Tamara Metskhovrishvili
Tel.: +49 (0)69 6301 84301
Fax: +49 (0)69 6301 7391
Studie (Biopsieentnahme und Organoid-Herstellung) für die Auswahl zur Teilnahme an einer klinischen Studie mit CFTR-Modulatoren//Hit-CF Projekt
Diese Studie findet statt in Utrecht/Niederlande. Deutsche Patienten konnten an der Studie teilnehmen, wenn sie bereit waren, nach Utrecht zur Biopsieentnahme zu fahren. ACHTUNG: Aus Deutschland können aus organisatorischen Gründen keine weiteren Patienten mehr nach Utrecht überwiesen werden. Die Aufnahme von Patienten in die Gesamtstudie wird voraussichtlich Ende Januar 2020 ebenfalls abgeschlossen.
| Alter | ab 18 Jahre |
| FEV1 (Pred.) | |
| Visitenanzahl | 1 und Bereitschaft später an einer klinischen Studie mit 6-8 Visiten teilzunehmen |
| Studiendauer | |
| Mutationen | seltene Mutationen, s. Details zur Studie |
Details zur Studie
Die Studie
- ist zunächst die Entnahme einer rektalen Biopsie, aus der im Labor Organoide gezüchtet werden.
- aus den Teilnehmern werden geeignete Kandidaten für eine spätere Medikamentenstudie ausgewählt
- das Projekt wird von der EU gefördert
Seltene Mutationen und weiteres Einschlusskriterium
Nur Patienten mit seltenen Genotypen können in dem HIT-CF Europe Projekt teilnehmen. Patienten können nicht teilnehmen, wenn sie eine der folgenden Mutationen haben: F508del, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, R117H, A455E, 3849 + 10kbC> T oder
eine beliebige Kombination von zwei der folgenden Mutationen: G542X, 1717-1G> A, 621 + 1G> T, 3120 + 1G> A, 1898 + 1G-> A, CFTRdele2,3 und 2183AA-> G
Der Schweißchloridwert muss für die Studienteilnahme > 60 mmol/l sein.
Weiterführende Links
Beteiligte Studienzentren
Der erste Teil des Hit-CF Projektes, die Biopsieentnahme, findet nicht in deutschen Zentren statt. Deutsche Patienten konnten aber teilnehmen, wenn sie bereit waren, nach Utrecht/Niederlande zu fahren, um dort eine Biopsie durchführen zu lassen. Eine Wegeunfallversicherung und Reisekosten für die Fahrt nach Utrecht werden vom Mukoviszidose e.V. übernommen. Weitere Überweisungen von deutschen Patienten nach Utrecht können nicht mehr erfolgen.
Phase 3 Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VX-445 bei Patienten mit einer F508del Mutation // VX18-445-104
Diese Studie findet statt in Berlin, Essen, Gießen, Erlangen, Würzburg und München. Untersucht werden die Wirksamkeit und Sicherheit des Korrektors VX-445 in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor.
| Alter | 12 Jahre und älter |
| FEV1 (Pred.) | 40-90% |
| Visitenanzahl | 8 |
| Studiendauer | 20 Wochen |
| Mutationen | eine Mutation mit F508del + eine Gating- oder Restfunktionsmutation |
Details zur Studie
Die Studie
- Ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
- Ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat); der Vergleich erfolgt mit Tezacaftor/Ivacaftor bzw. Ivacaftor
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Schweißtest, Blutproben
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals
VX-445
- Ist ein Korrektor
- Wird oral eingenommen
Weiterführende Links
- Link zur Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Link zu VX-445 in einer Übersicht über CF-Medikamente in der Entwicklung (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Berlin
Charité
Christiane Herzog-Zentrum Berlin
Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
Kontakt: Astrid Tänzer und Conny Holfert
Tel.: +49 (0)30 450566564
E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
Pneumologie
Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
Studienschwestern:
Nadine Zmudszinski
Tel.: +49 (0)201 4334659
Katharina Goldberg
Tel.: +49 (0)201 4334623
Gießen
Universitätsklinik Gießen und Marburg GmbH Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
Mukoviszidose-Zentrum
Abteilung Allgemeine Pädiatrie und Pädiatrische Pneumologie
Kontakt: Claudia Rückes-Nilges
Tel: +49 641 985 56945
E-Mail: claudia.rueckes-nilges(at)paediat.med.uni-giessen.de
Erlangen
Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
Sozialpädiatrisches Zentrum
Kontakt: Fr. Muschiol/ Fr. Reuß / Fr. Yawa über die Studienzentrale der Kinderklinik
Tel.: +49(0)9131 8541203
Würzburg
Universitäts-Kinderklinik Würzburg
Kontakt: Prof. Hebestreit
E-Mail: hebestreit_h(at)ukw.de oder Ambulanz E-Mail: muko-amb(at)ukw.de
München (Pasing)
Pneumologisches Studienzentrum München-WestKontakt: Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer und Dörthe NeunerTel: +49(0)176 63600359E-Mail: pamela.opitz(at)posteo.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de
Phase 3 Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VX-445 bei Patienten mit zwei F508del Mutationen // VX18-445-109
Diese Studie findet statt in Berlin, Essen, Frankfurt, Jena, und München. Untersucht werden die Wirksamkeit und Sicherheit des Korrektors VX-445 in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor
| Alter | 12 Jahre und älter |
| FEV1 (Pred.) | 40-90% |
| Visitenanzahl | |
| Studiendauer | 28 Wochen |
| Mutationen | 2x F508del Mutation |
Details zur Studie
Die Studie
- Ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
- Ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat); der Vergleich erfolgt mit Tezacaftor/Ivacaftor bzw. Ivacaftor
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Schweißtest, Blutproben
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals
VX-445
- Ist ein Korrektor
- Wird oral eingenommen
Weiterführende Links
- Link zur Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Link zu VX-445 in einer Übersicht über CF-Medikamente in der Entwicklung (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Berlin
Charité
Christiane Herzog-Zentrum Berlin
Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
Kontakt: Astrid Tänzer und Conny Holfert
Tel.: +49 (0)30 450566564
E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
Pneumologie
Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
Studienschwestern:
Nadine Zmudszinski
Tel.: +49 (0)201 4334659
Katharina Goldberg
Tel.: +49 (0)201 4334623
München (Pasing)
Pneumologisches Studienzentrum München-WestKontakt: Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer und Dörthe NeunerTel: +49(0)176 63600359E-Mail: pamela.opitz(at)posteo.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de
Essen (Universitätsklinikum)
Universitätsklinikum Essen Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
Mukoviszidosezentrum Essen - Christiane Herzog Centrum Ruhr
Kontakt: Nadine Kordt
E-Mail: nadine.kordt(at)uk-essen.de
Frankfurt
Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
Kontakt: Inge Wortmann
Tel.: +49 (0)69 6301 6337
Fax: +49 (0)69 6301 7391
E-Mail: inge.wortmann(at)kgu.de
Jena
Universitätsklinikum Jena
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
Kontakt: Anika Nader und Katja Erler (Studienkoordination)
Tel: 03641-9390842
E-Mail: Anika.Nader(at)med.uni-jena.de und Katja.Erler(at)med.uni-jena.de
München (Medizinische Klinik Innenstadt)
Medizinische Klinik Innenstadt Pneumologie
Kontakt: Judith Märkl (Studienkoordinatorin) und Dr. Susanne Naehrig
Tel.: +49 (0)89 440057546
E-Mail: judith.maerkl(at)med.uni-muenchen.de und susanne.naehrig(at)med.uni-muenchen.de
Phase 2 Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VX-561 bei Patienten über 18 Jahren // VX18-561-101
Diese Studie findet statt in Essen, Erlangen, München und Würzburg. Untersucht werden die Sicherheit und Wirksamkeit des Potentiators VX-561.
| Alter | 18 Jahre und älter* s. Details |
| FEV1 (Pred.) | 40-100% |
| Visitenanzahl | 8 |
| Studiendauer | 16 Wochen |
| Mutationen | G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P oder G1349D |
Details zur Studie
Die Studie
- Ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
- Ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Schweißtest, Blutproben
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals
- * ein weiteres Einschlusskriterium ist: Ivacaftor-Therapie
VX-561
- Ist ein Potentiator; es handelt sich um ein chemisch verändertes Ivacaftor
- Wird oral eingenommen
Weiterführende Links
- Link zur Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Link zu VX-561 in einer Übersicht über CF-Medikamente in der Entwicklung (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
Pneumologie
Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen, und er ruft zurück.
E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
Studienschwestern:
Nadine Zmudszinski
Tel.: +49 (0)201 4334659
Katharina Goldberg
Tel.: +49 (0)201 4334623
München (Pasing)
Pneumologisches Studienzentrum München-West
Kontakt: Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer und Dörthe Neuner
Tel: +49(0)176 63600359E-Mail: pamela.opitz(at)posteo.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de
Erlangen
Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
Sozialpädiatrisches Zentrum
Kontakt: Fr. Muschiol/ Fr. Reuß / Fr. Yawa über die Studienzentrale der Kinderklinik
Tel.: +49(0)9131 8541203
Würzburg
Universitäts-Kinderklinik Würzburg
Kontakt: Prof. Hebestreit
E-Mail: hebestreit_h(at)ukw.de oder Ambulanz E-Mail: muko-amb(at)ukw.de
Phase 1 Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik bei inhalierten CHF 6333 bei Mukoviszidose und Non-CF-Bronchiektasen
Diese Studie findet statt in Hannover, Tübingen, Donaustauf, Frankfurt und München.
| Alter | 18 Jahre und älter |
| FEV1 (Pred.) | ≥ 50 % |
| Visitenanzahl | |
| Studiendauer | bis 30 Tage |
| Mutationen | alle Mutationen |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blut- und Sputumproben, Lungenfunktionstests
- der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Chiesi Farmaceutici S.p.A.
CHF 6333
• Ist ein Hemmstoff der neutrophilen Elastase und wirkt anti-entzündlich
• Wird inhaliert
Weiterführende Links
Beteiligte Studienzentren
Hannover
Medizinische Hochschule Hannover
Klinisches Studienzentrum
Tel. +49(0)511-18888
E-Mail: pneumo-trials(at)mh-hannover.de
München (Inamed)
Inamed GmbH Gauting, Germany
Kontakt: Prüfarzt
Tel.: +49 (0) 89893569 0
E-Mail: w.timmer(at)inamed-cro.com
Frankfurt
IKF Pneumologie GmbH & Co. KG, Institut für klinische Forschung Pneumologie
Frankfurt, Germany
Dr. Kornmann
Tel.: +49 (0) 69-69 59 72 580
E-mail: kornmann(at)ikf-pneumologie.de
Tübingen
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin
Kontakt: Heidi Jobst und Dr. Andreas Hector/Dr. Ute Graepler-Mainka
E-Mail: cpcs3(at)med.uni-tuebingen.de und Andreas.Hector(at)med.uni-tuebingen.de
Donaustauf
Klinik Donaustauf /Zentrum für Pneumologie
Tel. +49(0)9403/80751 oder +49(0)9403/80604
Fax +49(0)9403/80605
Email: studienzentrum(at)klinikum-donaustauf.de
Phase 2 Studie mit Lenabasum bei Patienten über 12 Jahren // JBT101-CF-002
Diese Studie findet statt in Berlin, Duisburg-Essen, Essen, Bochum, Frankfurt, Hannover, Jena, München und Innsbuck. Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Wirksamkeit von Lenabasum.
| Alter | 12 Jahre und älter |
| FEV1 (Pred.) | ≥40% und <100% in den letzten 12 Monaten |
| Visitenanzahl | 10 |
| Studiendauer | 28 Wochen |
| Mutationen | zwei CF-verursachende Mutationen |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Sauerstoffsättigung
- der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Corbus Pharmaceuticals Inc.
Lenabasum
- Wird oral eingenommen
Weiterführende Links
- Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Information zu Lenabasum (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Berlin
Charité - Christiane Herzog-Zentrum Berlin
Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
Astrid Tänzer und Conny Holfert (Studienkoordination)
Tel.: +49 (0)30 450566564
E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de
Frankfurt
Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
Inge Wortmann (Studienkoordinatorin)
Tel.: +49 (0)69 6301 6337
E-Mail: inge.wortmann(at)kgu.de
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
Pneumologie
Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
Studienschwestern:
Nadine Zmudszinski
Tel.: +49 (0)201 4334659
Katharina Goldberg
Tel.: +49 (0)201 4334623
München (Medizinische Klinik Innenstadt)
Medizinische Klinik Innenstadt Pneumologie
Kontakt: Judith Märkl (Studienkoordinatorin) und Dr. Susanne Naehrig
Tel.: +49 (0)89 440057546
E-Mail: judith.maerkl(at)med.uni-muenchen.de und susanne.naehrig(at)med.uni-muenchen.de
Hannover
Medizinische Hochschule Hannover
Klinisches Studienzentrum
Tel.: +49 (0)511-18888
E-Mail: pneumo-trials(at)mh-hannover.de
Bochum
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin der Ruhr-Universität Bochum im St. Josef-Hospital
Tel.: +49 (0) 234 509 2694
E-Mail: s.meier(at)klinikum-bochum.de
Essen
Universitätsklinikum Essen Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
Mukoviszidosezentrum Essen - Christiane Herzog Centrum Ruhr
Hufelandstr. 55
45147 Essen
E-Mail: nadine.kordt(at)uk-essen.de
Jena
Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena; Klinik für Kinder- und Jugendmedizin;
Anika Nader (Studienkoordination)
Tel.: +49(0) 3641-9390842
E-Mail: Anika.Nader(at)med.uni-jena.de
München
Klinikum der Universität München
Dr. von Haunersches Kinderspital
Mandeep Kaur, Studienkoordinatorin
Tel.: +49 (0) 89-4400-57884
E-Mail: mandeep.kaur(at)med.uni-muenchen.de
Innsbruck
Tirol Kliniken GmbH, Department für Kinderheilkunde, Pädiatrie III, CF-Zentrum
Ass. Prof. Dr. Helmut Ellemunter, Nikelwa Theileis (Studienkoordinatorin)
Tel.: +43 512 504 23592
E-Mail: CFCI-Studies(at)i-med.ac.at
Phase 1/2 Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von PTI-808 // PTI-808-01 (Part 4)
Diese Studie findet statt in Berlin, Essen, Hannover, Köln, Frankfurt und München. Untersucht werden die Sicherheit/Verträglichkeit und erste Wirksamkeit der Dreifachkombination aus PTI-808/ PTI-801/PTI-428 in CF-Patienten.
| Alter | 18 Jahre und älter |
| FEV1 (Pred.) | 40-90 % |
| Visitenanzahl | 9-10 |
| Studiendauer | ca. 6 Wochen |
| Mutationen | mindestens 1x F508del |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: EKGs, Blutentnahmen, BMI
- der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Proteostasis Therapeutics Inc.
PTI-808/PTI-801/PTI-428
- Ist eine Kombination aus Korrektor (PTI-801), Potentiator (PTI-808) und Amplifier (PTI-428)
- Wird oral eingenommen
Weiterführende Links
- Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Information zu PTI-808/801/428 (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Berlin
Charité - Christiane Herzog-Zentrum Berlin
Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
Astrid Tänzer und Conny Holfert (Studienkoordination)
Tel.: +49 (0)30 450566564
E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de
Köln
Universitätsklinikum Köln Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
CF-Studienzentrum/ Mukoviszidosezentrum
Tel.: +49 (0)221 478-4492
E-Mail: CF-Studienzentrum(at)uk-koeln.de
Frankfurt
Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
Inge Wortmann (Studienkoordinatorin)
Tel.: +49 (0)69 6301 6337
E-Mail: inge.wortmann(at)kgu.de
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
Pneumologie
Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und er ruft zurück.
E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
Studienschwestern:
Nadine Zmudszinski
Tel.: +49 (0)201 4334659
Katharina Goldberg
Tel.: +49 (0)201 4334623
München (Medizinische Klinik Innenstadt)
Medizinische Klinik Innenstadt Pneumologie
Kontakt: Judith Märkl (Studienkoordinatorin) und Dr. Susanne Naehrig
Tel.: +49 (0)89 440057546
E-Mail: judith.maerkl(at)med.uni-muenchen.de und susanne.naehrig(at)med.uni-muenchen.de
München (Pasing)
Pneumologisches Studienzentrum München-West
Kontakt: Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer und Dörthe Neuner
Tel: +49 (0)176 63600359
E-Mail: pamela.opitz(at)posteo.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de
Hannover
Medizinische Hochschule Hannover
Klinisches Studienzentrum
Tel.: +49 (0)511-18888
E-Mail: pneumo-trials(at)mh-hannover.de
Phase 3 Studie mit Aztreonamlysin zur Inhalation bei Kindern mit Mukoviszidose und Erstinfektion mit Pseudomonas aeruginosa // GS-US-205-1850 (ALPINE2)
Diese Studie findet statt in Erlangen, Essen, Dresden, Kiel, Innsbruck und Graz. Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Wirksamkeit von Aztreonamlysin (AZLI) bei Erstinfektion mit Pseudomonas aeruginosa über einen Zeitraum von 14 im Vergleich zu 28 Tagen.
| Alter | 3 Monate bis 18 Jahre |
| FEV1 (Pred.) | mindestens 80% |
| Visitenanzahl | |
| Studiendauer | 14 bzw. 28 Tage (und Follow-up für 108 Wochen) |
| Mutationen | keine Vorgaben |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Rachenabstriche/ Sputumproben, Lungenfunktionstests
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Gilead Sciences
Aztreonamlysin (AZLI)
- Ist ein Antibiotikum, das bereits für die Behandlung chronischer Pseudomonas-Infektionen bei Mukoviszidose-Betroffenen ab 6 Jahren zugelassen ist (Cayston); in der aktuellen Studie wird nun untersucht, ob das Medikament auch bei kleineren Kindern und bei Erstinfektion mit Pseudomonas wirksam und sicher angewandt werden kann
- Wird inhaliert
Weiterführende Links
- Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Information zu Aztreonamlysin (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Dresden
Dr. Bernhard Schulte-Hubbert und Dr. Jutta Hammermann:
Tel.: +49(0)351 458 4995
E-Mail: umc(at)uniklinikum-dresden.de
Erlangen
Fr. Muschiol/ Fr. Reuß / Fr. Yawa über die Studienzentrale der Kinderklinik
Tel.: +49(0)9131 8541203
Essen (Universitätsklinikum)
Nadine Kordt
E-Mail: nadine.kordt(at)uk-essen.de
Kiel
PD Dr. Andreas Claass
E-Mail: kinderklinik(at)krankenhaus-kiel.de
Innsbruck
Ass. Prof. Dr. Helmut Ellemunter, Nikelwa Theileis (Studienkoordinatorin)
Tel: +43 512 504 23592
E-Mail: CFCI-Studies(at)i-med.ac.at
Graz
Mag.(FH) Katrin Borstner und Maria Wagenhofer
Tel.: +43 (0) 316 385 12620
E-Mail: katrin.borstner(at)medunigraz.at und maria.wagenhofer(at)klinikum-graz.at
