Die neue Bundesregierung
Durch die neue Bundesregierung und ihre im Koalitionsvertrag gesteckten Ziele blicken wir vorsichtig optimistisch in das Jahr 2022. Wir werden Gespräche mit unseren alten und neuen Ansprechpartnern auf politischer Ebene suchen, um unser gemeinsames Ziel, die Versorgung von Menschen mit Mukoviszidose finanziell und strukturell sicherzustellen, mit aller Kraft weiterzuverfolgen.
Durch unsere Arbeit als Geschäftsstelle für das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) wissen wir außerdem von vielen wichtigen Projekten und Initiativen im Bereich der Seltenen Erkrankungen, die in 2022 auf den Weg gebracht werden. Es tut sich etwas!
Kaftrio-Zulassung für Kinder ab sechs Jahren erwartet
Und auch für Kinder mit CF tut sich etwas: Nach der EMA-Empfehlung für Kaftrio/Kalydeco für Kinder zwischen sechs und elf Jahren wird die Zulassung durch die EU-Kommission für Januar 2022 erwartet. Aller Voraussicht nach können im neuen Jahr also erstmals in Deutschland auch jüngere Kinder mit Mukoviszidose von dem neuen Modulator Kaftrio/Kalydeco (Wirkstoff Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) profitieren. Mehrere hundert Kinder kommen für das neue Medikament voraussichtlich in Frage, und es kann gemeinsam mit dem Arzt geprüft werden, ob es im individuellen Fall sinnvoll ist, mit dieser Therapie zu beginnen. In einer klinischen Studie, die auf der Deutschen Mukoviszidose Tagung erstmals vorgestellt wurde, hatten sich deutliche Verbesserungen durch das Medikament bei Kindern gezeigt: So war nach zwei Wochen Einnahme von Kaftrio die Lungenfunktion um 11% (FEV1) bzw. 2,3 Punkte (LCI) besser als in der Vergleichsgruppe und auch die Fragebögen zur Lebensqualität ergaben ein signifikant besseres Ergebnis in der Gruppe der mit Kaftrio Behandelten im Vergleich zu einem Scheinmedikament.
Deutsches Studiennetzwerk wird 15 Jahre
Koordiniert durch das Mukoviszidose Institut unterzeichneten 2007 fünf Gründungszentren die erste gemeinsame Absichtserklärung des deutschen CF-Studiennetzwerks: München, Berlin, Frankfurt, Köln und Hannover. Damals noch unter dem Namen CF-NKS (Cystische Fibrose Netzwerk für Klinische Studien) startete die Klinikengemeinschaft als eines der ersten indikationsspezifischen Studiennetzwerke in Europa. Heute gibt es international viele CF-Netzwerke, die miteinander für klinische Studien, z.B. bei der klinischen Entwicklung von Kaftrio, zusammenarbeiten. Deshalb wurde der Name inzwischen auch an den internationalen Sprachgebrauch angepasst: Das CF-CTN Germany (cf clinical trials network) wurde seit 2007 stetig ausgebaut und umfasst 2022 nun 37 Mitglieds- und Partnerzentren und erreicht damit ca. 4500 Patienten im deutschsprachigen Raum.
Neue Projekte
Auch der Mukoviszidose e.V. hat 2022 viel vor. Neben spannenden Projekten, von denen wir jetzt noch nicht zu viel verraten möchten, werden 2022 neue Informationsmaterialien aufgelegt werden, darunter ein neuer Leitfaden zum Thema Recht, ein Film zum Thema Hygiene sowie einer zum Thema Selbsthilfe. Und auch viele Veranstaltungen sind geplant. Die CF-Erwachsenentagung soll 2022 erstmals im Sommer stattfinden – um auch unter Corona-Bedingungen ein persönliches Treffen möglich zu machen. Geplant sind außerdem Seminare zum Thema Selbstbehauptung für CF-Kinder sowie zum Thema Transition und Resilienz. Und natürlich werden 2022 auch wieder unsere Jahrestagung (6. bis 8. Mai 2022) sowie die Deutsche Mukoviszidose-Tagung (24. bis 26. November 2022) stattfinden.
Im Januar 2022 starten auch wieder die Klimamaßnahmen, die CF-Betroffenen einen Aufenthalt in einem wohltuenden Klima ermöglichen und so ihre Gesundheit stärken. Im Mai 2022 soll mit muko.connect eine neue Vernetzungsmöglichkeit für Menschen mit Mukoviszidose geschaffen werden.
