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Forschungsfortschritte für die Mukoviszidose-Therapie

Mukoviszidose e.V. investiert gut 500.000 Euro in neue Forschungsprojekte

Bonn, 13. Juli 2020. Der Mukoviszidose e.V. hat sechs neue Forschungsprojekte in die Förderung aufgenommen: Zwei Großprojekte, von denen eins sich mit der Entwicklung von Resistenz- und Virulenzfaktoren von nicht-tuberkulösen Mykobakterien bei CF-Patienten beschäftigt (Fördersumme: 287.100 Euro). Das zweite Großprojekt widmet sich dem Aufbau einer Screening-Plattform zur Untersuchung der Wirkmechanismen von CFTR-Modulatoren mit Fokus auf seltenen CFTR-Mutationen (Fördersumme: 163.800 Euro). Darüber hinaus unterstützt der Bundesverband vier Kleinprojekte, die jeweils Fördergelder bis max. 20.000 Euro erhalten. (Mukoviszidose: Cystische Fibrose, CF)

Optimierung der Therapie bei Infektionen mit nicht-tuberkulösen Mykobakterien

Infektionen mit nicht-tuberkulösen Mykobakterien (NTM) bedeuten für CF-Patienten ein erhebliches Risiko. Besonders das häufig vorkommende Mycobacterium abscessus stellt durch seine ausgeprägte natürliche Antibiotika-Resistenz ein therapeutisches Problem dar. Diese schwierige Situation adressiert das Projekt CronoClone der Arbeitsgruppe um Prof. Florian Maurer, Forschungszentrum Borstel. Das Projekt verfolgt das Ziel, NTM, die aus unterschiedlichen Erkrankungsstadien von verschiedenen CF-Patienten stammen, mittels Genomanalyse zu vergleichen und hinsichtlich ihrer Resistenz- und Virulenzfaktoren zu charakterisieren. Für die Auswertung sollen auch die klinischen Verläufe (z.B. die Lungenfunktion) der Patienten und deren Bezug zu den NTM-Bakterienisolaten aus unterschiedlichen Erkrankungsstadien betrachtet werden. Dies erlaubt es, Rückschlüsse auf die klinische Relevanz der Erregernachweise und die Entstehung von Antibiotikaresistenzen im zeitlichen Verlauf zu ziehen.

Auch sollen u.a. die Empfindlichkeitsprüfungen von NTM auf Antibiotika im Labor hinsichtlich ihrer Reproduzierbarkeit verbessert werden, um die klinische Wirksamkeit eines Antibiotikums zuverlässiger vorhersagen zu können. Die gewonnenen Erkenntnisse sollen helfen, den Verlauf von Lungenerkrankungen durch NTM bei CF-Patienten besser einschätzen zu können und personalisierte Therapieentscheidungen daran zu auszurichten. Durch die Kooperation mit der CF-Ambulanz der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) verbindet das Projekt reale klinische Behandlungssituationen mit aktueller wissenschaftlicher Forschung und leitet aus den gewonnenen Erkenntnissen unmittelbare Fortschritte für die Versorgung von betroffenen CF-Patienten ab. Das Projekt ist für drei Jahre angesetzt und wird vom Mukoviszidose e.V. mit 287.100 Euro unterstützt.

Screening-Plattform soll Suche nach geeigneten CFTR-Modulatoren erleichtern

Die Arbeitsgruppe um Prof. Michael Schlierf, TU Dresden, hat besonders die CF-Patienten mit seltenen Mutationen auf dem CFTR-Gen im Blick. Ziel ihres Projekts ist es, eine automatisierte Screening-Plattform aufzubauen, die die gezielte Suche nach CFTR-Modulatoren zur Therapie seltener Mutationen ermöglichen soll. Hierfür soll gentechnisch eine Art Bibliothek aus CFTR-Teilstrukturen aufgebaut werden, die verschiedenen Mutationen entsprechen und v.a. seltene Mutationen abbilden. Basis des Screenings ist die Untersuchung des Wirkmechanismus‘ verschiedener Modulatoren auf die CFTR-Strukturen – ein bislang neuer Ansatz bei der Suche nach neuen Wirkstoffen. In die Untersuchungen werden sowohl bereits verfügbare CFTR-Modulatoren eingeschlossen, da bei vielen die genaue Wirkweise am CFTR-Protein noch unbekannt ist, als auch Wirkstoffe, die schon für andere Krankheiten zugelassen sind, da hierunter möglicherweise Substanzen sind, die als spezifische CFTR-Modulatoren bei seltenen Mutationen wirksam sein könnten.

Die Arbeitsgruppe hat bereits ein Testverfahren entwickelt, das auf einer spezialisierten Einzelmolekül-Mikroskopiertechnik beruht, die automatisiert werden soll, um in kurzer Zeit eine hohe Zahl von Testungen durchführen zu können. Diese Methode kann auch helfen, Mutationen hinsichtlich ihrer Auswirkung auf die CFTR-Struktur besser zu verstehen und das Wissen für die gezielte Wirkstoffentwicklung (z.B. Drug-Design aufgrund von Strukturinformationen) einzusetzen. Das Projekt ist auf drei Jahre angelegt und wird mit 163.800 Euro gefördert.

Kleinprojekt: künstliche Intelligenz unterstützt bei MRT-Auswertung

Mit der Entwicklung eines Verfahrens zur Nutzung von künstlicher Intelligenz für die Auswertung von MRT-Scans der Lunge von CF-Patienten beschäftigt sich die Arbeitsgruppe um Prof. Mark O. Wielpütz, Universitätsklinik Heidelberg. Der Einsatz von künstlicher Intelligenz soll die Auswertung von MRT-Scans objektiver machen und gleichzeitig zu einer deutlich schnelleren und weniger personalintensiven Auswertung führen. Das Projekt wird mit 20.000 Euro unterstützt.  

Kleinprojekt: Sphingosine in der Therapie chronischer Lungeninfekte

Die Arbeitsgruppe um Dr. med. Dirk Alfons Wilhelm Westhölter, Universitätsklinik Essen, erforscht in ihrem Projekt alternative Behandlungsmöglichkeiten für die immer wiederkehrenden bakteriellen Lungeninfekte bei CF-Patienten. Untersucht werden die Expression, Regulation und Funktion von Sphingosinen sowie die antibakterielle Wirkung von Sphingosin auf Pseudomonas aeruginosa. Die molekulare Aufklärung des Ungleichgewichts von Ceramiden und Sphingosinen in humanen CF-Zellen sowie dessen Auswirkung auf die geschwächte Bakterienabwehr bei CF-Betroffenen könnten der Entwicklung eines neuen Therapieansatzes für die chronische Pseudomonas-Infektion den Weg ebnen. Das Projekt erhält eine Förderung von 17.000 Euro.

Kleinprojekt: Resistenzentwicklung bei Scedosporien

Scedosporium apiospermum, der zweithäufigste Fadenpilz in der Lunge von CF-Patienten, steht im Fokus eines neue Projekts von PD Dr. med. Volker Rickerts vom Robert-Koch-Institut, Berlin. Die Arbeitsgruppe um Rickerts hat in Vorarbeiten festgestellt, dass Scedosporien mit Cyp51-Genvarianten häufiger Azol-Resistenzen aufweisen. Daher sollen im aktuellen Projekt systematische genetische Untersuchungen an Scedosporium durchgeführt und diese mit den klinischen Daten der CF-Patienten verglichen werden, von denen die resistenten Scedosporien stammen. Außerdem ist geplant, an den Azol-resistenten Scedosporien die Wirksamkeit neuer Antimykotika zu untersuchen und somit neue Therapieoptionen für die schwer zu behandelnde Pilzinfektion zu erschließen. Das Projekt wird mit 19.200 Euro gefördert.

Kleinprojekt: Auswirkungen von Exophiala dermatitidis auf die CF-Lunge

Mit einem Pilz beschäftigt sich auch die Arbeitsgruppe um Dr. rer. nat. Claudia Grehn, Charité Universitätsmedizin Berlin: Sie untersucht anhand von serologischen und immunologischen Markern, welche Auswirkungen das Vorkommen der Pilzart Exophiala dermatitidis auf die Lunge von CF-Patienten hat, die in den letzten Jahren vermehrt diagnostiziert wird. Ein besseres Verständnis der klinischen Relevanz von Exophiala dermatitidis bei CF-Patienten kann die Einschätzung und Berücksichtigung dieses Befundes für die Therapie einer Lungeninfektion verbessern. Das Projekt erhält Fördergelder in Höhe von 5.000 Euro.

Weitere Informationen zur Forschungsförderung des Mukoviszidose e.V.


Hintergrund-Informationen

Über Mukoviszidose

In Deutschland sind bis zu 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.

Über den Mukoviszidose e.V.

Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte, Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen, Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose ermöglichen zu können. Damit die gemeinsamen Aufgaben und Ziele erreicht werden, ist der gemeinnützige Verein auf die Unterstützung engagierter Spender und Förderer angewiesen.

Pressekontakt:

Mukoviszidose e.V.
Carola Wetzstein
Telefon: +49 (0)228 9 87 80-22
Mobil: +49 (0)171 9582 382
E-Mail: CWetzstein@muko.info


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