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Gesundheitspolitik: G-BA startet vier Stellungnahmeverfahren zu Kalydeco und Symkevi

Medizinische Experten können aktuell zur Behandlung von Kindern (ab sechs Jahre) mit Symkevi und Säuglingen (ab vier Monaten) mit Kalydeco Stellung nehmen. Im Verfahren des Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) werden derzeit Daten zu verschiedenen Patientengruppen mit unterschiedlichen Mutationen untersucht, um einen Nutzen der neuen Medikamente gegenüber den bisherigen Behandlungen festzustellen. Findet der G-BA keinen solchen Zusatznutzen, ist dies zwar kein Verordnungsausschluss, aber Verordnungen müssen dann in jedem Einzelfall sorgfältig begründet werden. Studien mit Kindern oder sogar Säuglingen durchzuführen, ist schwierig. Deshalb gibt es wenige Daten anhand derer der Nutzen der Medikamente bewertet werden kann. Besonders wichtig sind deshalb auch die Expertenvoten und die Anhörung, die in die Entscheidung des G-BA Mitte Mai einfließen sollen.
Geschäftsstelle des Gemeinsamen Bundesausschusses | © Svea Pietschmann/G-BA

Geschäftsstelle des Gemeinsamen Bundesausschusses | © Svea Pietschmann/G-BA

IQWiG findet keinen Zusatznutzen für die Behandlung von Kindern mit Kalydeco und Symkevi

Ende 2020 wurden die Zulassungen für Symkevi und Kalydeco erneut erweitert. Symkevi ist jetzt ab sechs Jahre zugelassen und Kalydeco für Kinder im Alter ab vier Monaten (bei bestimmten seltenen Mutationen, s.unten). Wie in solchen Fällen üblich beginnt nach der Zulassung ein Verfahren im Gemeinsamen Bundesausschuss zur Bewertung des Nutzens der neuen Arzneimittel im Vergleich zu den bestehenden Therapien. Der erste Schritt ist die Bewertung aller vorliegenden Daten durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Diese Bewertung liegt nun vor. Das IQWiG findet für keines der neuen Anwendungsgebiete einen Zusatznutzen. Allerdings entscheidet der G-BA über den Zusatznutzen und muss der Einschätzung des IQWiG dabei nicht folgen. Zusätzlich zu der Bewertung durch das IQWiG wird der G-BA Experten anhören und alle diese Informationen in die abschließende Bewertung einfließen lassen. 

Stellungnahmefrist für Experten bis zum 22. März 2021

Medizinische Sachverständige sind aufgerufen zu den IQWiG-Bewertungen Stellung zu nehmen. Dies ist insbesondere deshalb wichtig, weil es hier um Kinder geht und die Studien- und Datenlage entsprechend dünn ist (die Patientengruppen sind sehr klein und es ist schwierig, aussagekräftige Studien mit guten Endpunkten bei Kindern durchzuführen). Umso mehr gewinnt die Einschätzung durch Experten an Bedeutung. Patienten und Patientenvertreter dürfen übrigens ausdrücklich keine Stellungnahmen einreichen, da sie über die formale Patientenvertretung in die G-BA Verfahren eingebunden sind. Auch der Mukoviszidose e.V. darf regelmäßig (nicht stimmberechtigte) Patientenvertreter in die für Mukoviszidose relevanten Verfahren entsenden (über den deutschen Behindertenrat und die BAG Selbsthilfe). Die Einreichungsfrist für Experten läuft noch bis zum 22. März 2021. Eine mündliche Anhörung erfolgt am 6. April2021. Der Beschluss des G-BA soll Mitte Mai erfolgen. 

Weitere Informationen

Information des G-BA zu den Verfahren


Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info).

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.


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