IQWiG findet keinen Zusatznutzen für die Behandlung von Kindern mit Kalydeco und Symkevi
Ende 2020 wurden die Zulassungen für Symkevi und Kalydeco erneut erweitert. Symkevi ist jetzt ab sechs Jahre zugelassen und Kalydeco für Kinder im Alter ab vier Monaten (bei bestimmten seltenen Mutationen, s.unten). Wie in solchen Fällen üblich beginnt nach der Zulassung ein Verfahren im Gemeinsamen Bundesausschuss zur Bewertung des Nutzens der neuen Arzneimittel im Vergleich zu den bestehenden Therapien. Der erste Schritt ist die Bewertung aller vorliegenden Daten durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Diese Bewertung liegt nun vor. Das IQWiG findet für keines der neuen Anwendungsgebiete einen Zusatznutzen. Allerdings entscheidet der G-BA über den Zusatznutzen und muss der Einschätzung des IQWiG dabei nicht folgen. Zusätzlich zu der Bewertung durch das IQWiG wird der G-BA Experten anhören und alle diese Informationen in die abschließende Bewertung einfließen lassen.
Stellungnahmefrist für Experten bis zum 22. März 2021
Medizinische Sachverständige sind aufgerufen zu den IQWiG-Bewertungen Stellung zu nehmen. Dies ist insbesondere deshalb wichtig, weil es hier um Kinder geht und die Studien- und Datenlage entsprechend dünn ist (die Patientengruppen sind sehr klein und es ist schwierig, aussagekräftige Studien mit guten Endpunkten bei Kindern durchzuführen). Umso mehr gewinnt die Einschätzung durch Experten an Bedeutung. Patienten und Patientenvertreter dürfen übrigens ausdrücklich keine Stellungnahmen einreichen, da sie über die formale Patientenvertretung in die G-BA Verfahren eingebunden sind. Auch der Mukoviszidose e.V. darf regelmäßig (nicht stimmberechtigte) Patientenvertreter in die für Mukoviszidose relevanten Verfahren entsenden (über den deutschen Behindertenrat und die BAG Selbsthilfe). Die Einreichungsfrist für Experten läuft noch bis zum 22. März 2021. Eine mündliche Anhörung erfolgt am 6. April2021. Der Beschluss des G-BA soll Mitte Mai erfolgen.
Weitere Informationen
Information des G-BA zu den Verfahren
- Kalydeco bei Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose ab 4 bis < 6 Monate mit einem Körpergewicht ab 5 kg, die eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G551S, G1244E, G1349D, G178R, S1251N, S1255P, S549N oder S549R
- Kalydeco bei Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose ab 4 bis < 6 Monate mit einem Körpergewicht ab 5 kg, bei denen eine R117H-Mutation im CFTR Gen vorliegt
- Symkevi bei Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis 11 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind
- Symkevi bei Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisenb : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info).
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
