Warum wird Alyftrek (erneut) bewertet?
Alyftrek ist seit 2025 zur Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose ab sechs Jahren zugelassen, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen aufweisen. Wie bei neuen Arzneimitteln üblich, wird auch Alyftrek im Rahmen des AMNOG*-Verfahrens einer frühen Nutzenbewertung unterzogen. Als Arzneimittel zur Behandlung einer seltenen Erkrankung (Orphan Drug) sollte Alyftrek zunächst in einem vereinfachten Verfahren bewertet werden. Nachdem der Umsatz mit Alyftrek in Deutschland die gesetzlich festgelegte Grenze von 30 Millionen Euro überschritten hat, wurde das vereinfachte Verfahren abgebrochen und eine reguläre Neubewertung nach § 35a SGB V gestartet.
Was wird bei einer Nutzenbewertung geprüft?
Bei der Nutzenbewertung wird untersucht, welchen zusätzlichen Nutzen ein neues Arzneimittel gegenüber der Standardtherapie (zVT, zweckmäßige Vergleichstherapie) bietet. Bei Alyftrek ist dies die Kombination aus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) und Ivacaftor. Grundlage der Bewertung sind die vom pharmazeutischen Unternehmen eingereichten wissenschaftlichen Daten.
Mit der Veröffentlichung der Nutzenbewertung durch das IQWiG beginnt nun das Stellungnahmeverfahren. Das IQWiG schlägt aufgrund der ausgewerteten Studien die folgende Gesamtaussage zum Zusatznutzen für Alyftrek vor: Zusatznutzen nicht belegt (für Kinder von 6-11 Jahre und für Menschen mit CF und Genotypen außer F508del mit Minimalfunktionsvariante). Für Menschen mit F508del und Minimalfunktionsvariante ergibt sich für das IQWiG ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Der G-BA muss dieser Einschätzung aber nicht folgen – er entscheidet darüber nach dem Stellungnahmeverfahren.
Pharmazeutische Unternehmen, Fachgesellschaften und weitere gesetzlich Stellungnahmeberechtigte sowie medizinische Sachverständige können die Bewertung kommentieren und wissenschaftliche Argumente oder zusätzliche Informationen einbringen. Wer eine schriftliche Stellungnahme eingereicht hat, kann grundsätzlich auch an der anschließenden mündlichen Anhörung teilnehmen.
Hat das Ergebnis der Nutzenbewertung Einfluss auf die Verordnungsfähigkeit?
Das Ergebnis der Nutzenbewertung ist hauptsächlich für die anschließenden Preisverhandlungen relevant. Es können sich jedoch ggf. Auswirkungen auf die Versorgungspraxis ergeben. Ist ein Zusatznutzen nicht belegt, ist dies kein Verordnungsausschluss. Allerdings muss die Verordnung wirtschaftlich sein. Derzeit liegen die im Verfahren zugrunde gelegten Jahrestherapiekosten von Alyftrek und der Vergleichstherapie Kaftrio nahezu gleichauf. Welche Auswirkungen die Nutzenbewertung auf den späteren Erstattungsbetrag und damit auf die Wirtschaftlichkeit der Therapie hat, steht aber erst nach Abschluss des Verfahrens fest.
Und was ist mit der Patientenvertretung?
Die Patientenvertretung wird im Nutzenbewertungsverfahren ebenfalls einbezogen, allerdings nicht als Stellungnehmende im Sinne des § 35a SGB V. In der Regel werden wir vom Mukoviszidose e.V. als themenbezogene Patientenvertretende für die Verfahren benannt und können (nicht stimmberechtigt) an den Diskussionen teilnehmen.
Wie ist der Ablauf?
- 1. Oktober 2026: Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens
- 22. Oktober 2026: Ende der Frist für schriftliche Stellungnahmen
- Mündliche Anhörung: 9.11.2026
- Mitte Dezember 2026: voraussichtliche Beschlussfassung des G-BA
Weitere Informationen
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info)
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem Arzt/ihrer Ärztin individuell die für sie in Frage kommenden Therapieoptionen besprechen.
*Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz