Die Zulassung von Kalydeco wurde im Dezember 2019 auf Kinder zwischen 6 und 12 Monaten erweitert. Deshalb musste für diese Altersgruppe eine Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) erfolgen. Der erste Schritt des Verfahrens war wie üblich der Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Das IQWiG fand keinen Beleg für einen Nutzen von Kalydeco in der betreffenden Altersgruppe. Die Entscheidung über den Zusatznutzen trifft aber der G-BA und in diese Entscheidung fließen immer auch Expertenvoten ein.
Vertreter von FGM und GPP in der mündlichen Anhörung
In der mündlichen Anhörung wurde von Vertretern der Forschungsgemeinschaft Mukoviszidose (FGM) und der Gesellschaft für Pädiatrische Pneumologie (GPP) betont, wie wichtig der frühe Einsatz von CFTR-Modulatoren wie Kalydeco ist. Weiter könne man durchaus die guten Studienergebnisse bei älteren CF-Patienten mit Kalydeco auf die jüngeren übertragen. Gerade bei den jüngeren Patienten erreiche man mit Kalydeco eine bessere Gewichtsentwicklung, was vor allem im ersten Lebensjahr der Hauptfaktor sei, der später Lebenserwartung, Lebensqualität und Lungenfunktion bestimme. Auch der G-BA sieht in seinem Beschluss nun einen möglichen Zusatznutzen der Therapie, wenngleich es aufgrund der wenigen Daten nicht möglich ist, diesen näher zu beschreiben.
Kalydeco (Ivacaftor) – eine Therapieoption für seltene Mutationen
Kalydeco mit dem Wirkstoff Ivacaftor ist ein so genannter Potentiator. Potentiatoren gehören zur Gruppe der CFTR-Modulatoren und aktivieren den bei Mukoviszidose fehlerhaften Salzkanal CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrance Conductance Regulator). Als Einzelwirkstoff funktionieren Potentiatoren nur bei einer kleinen Gruppe von Patienten mit seltenen Mutationen, den Gatingmutationen (z.B. G551D). Unter 5% der deutschen Mukoviszidose-Patienten gehören zu dieser Gruppe und können von dem Medikament profitieren.
G-BA Informationen zu Kalydeco
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.