Das neue Medikament „Orkambi“ ist eine Kombination aus dem Potenziator „Ivacaftor“ – seit 2012 als „Kalydeco“ zugelassen – und dem Korrektor „Lumacaftor“. Beide Wirkstoffe gehören zur Gruppe der mutationsspezifischen Therapie bei Mukoviszidose. „Ivacaftor“ ist bisher zugelassen für Patienten mit der G551D-Mutation. Das neue Medikament soll bei Patienten mit der F508del-Mutation homozygot wirken.
Klinische Studie jetzt publiziert
Aktuell wurden im New England Journal of Medicine die klinischen Studien zur Kombination von „Ivacaftor“ und „Lumacaftor“ publiziert. Die Untersuchungen zeigen jedoch, dass sich die Lungenfunktion (FEV1) nur gering verbessert: von 2,6 bis 4 Prozent im Vergleich zu Plazebo und eine Reduktion der Exazerbationsrate von 30 bis 39 Prozent. Bei der Beobachtung der Wirksamkeit des Medikaments über 24 Wochen wurde festgestellt, dass die Verbesserung der Lungenfunktion nach 16 Wochen Therapie rückläufig war. Behandelt wurden Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit der F508del-Mutation auf beiden Allelen (homozygot) in verschiedenen Dosierungen. Langzeitdaten liegen noch nicht vor.
Die Zulassung von Orkambi für Patienten mit der häufigen Mutation F508del ist auch in Europa beantragt. Das Votum wird für Herbst 2015 erwartet.
Weiterführende Informationen
New England Journal of Medicine
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1409547
Ärzteblatt
http://www.aerzteblatt.de/nachrichten/62853/Mukoviszidose-Kombination-wirktschwaecher-als-Monopraeparat
Hinweis:
In diesem Beitrag werden Wirkungen beziehungsweise Nebenwirkungen eines Arzneimittels besprochen. Der Handelsname wird genannt, wenn eine eindeutige Identifizierung erforderlich ist, um ein Arzneimittel mit einer spezifischen Darreichungsform zu bezeichnen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem Arzt die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
19.05.15
Dr. Uta Düesberg, udueesberg@muko.info