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Gesundheitspolitik: Nutzenbewertung für Lumacaftor/Ivacaftor (für 2- bis 5-Jährige) ist online

Seit Januar 2019 ist Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) bei Vorliegen von zwei F508del-Mutationen auch für Kinder zwischen zwei und fünf Jahren zugelassen und kann entsprechend zu Lasten der gesetzlichen Krankenkassen verordnet werden. Nun prüft der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) in Berlin routinemäßig, ob Lumacaftor/Ivacaftor besser wirkt als bisher verfügbare Therapien (Bestimmung des Zusatznutzens im Rahmen des AMNOG).

Dazu wurde das IQWiG (Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen in Köln) beauftragt die vorliegenden Daten zu bewerten. Dieser Bericht ist gerade veröffentlicht worden. Auf Grundlage dieses Berichts wird der G-BA über den Zusatznutzen des Medikamentes entscheiden, was wiederum in die sich anschließenden Preisverhandlungen zwischen Krankenkassen und pharmazeutischem Hersteller einfließt. Ein fehlender Zusatznutzen bedeutet laut G-BA keinen Verordnungsausschluss. Jedoch sei in diesem Fall die Vereinbarung eines höheren Erstattungsbetrags als für die Vergleichstherapie in der Regel nicht möglich.

Wirkung von Lumacaftor/Ivacaftor

Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) ist ein so genannter CFTR-Modulator, eine neue Medikamentenklasse zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten. Diese Medikamente sollen die Aktivität des fehlerhaften Salzkanals (CFTR) wiederherstellen, der die Erkrankung verursacht. Die Medikamente sollen verhindern, dass sich die Erkrankung immer weiter verschlimmert. In den Zulassungsstudien konnte Lumacaftor/Ivacaftor bei Erwachsenen und Kindern ab sechs Jahren eine leichte Verbesserung bei der Lungenfunktion zeigen. In den Studien mit den älteren Patienten (ab zwölf Jahren) war darüber hinaus die Anzahl der Krankenhausaufenthalte und behandlungspflichtigen Krankheitsverschlechterungen (Exazerbationen) geringer. Für Kinder zwischen zwei und fünf Jahren dagegen gibt es bisher nur sehr wenige Daten. Im deutschen Studiennetzwerk läuft unter Führung des Zentrums in Berlin derzeit eine Studie zu Lumacaftor/Ivacaftor bei Kindern zwischen zwei und fünf Jahren, um solche Daten – u.a. zur Lungenfunktion (LCI) zu generieren. Bis Oktober besteht noch die Möglichkeit teilzunehmen.

Sachverständige (Ärzte) können zum Bericht Stellung nehmen

Der G-BA wird voraussichtlich im August über den Zusatznutzen von Lumacaftor/Ivacaftor entscheiden. Im G-BA in Berlin sind Vertreter der Krankenkassen (GKV), Ärzte (KBV) und Krankenhäuser (DKG) stimmberechtigt. In dem Verfahren werden alle verfügbaren Daten ausgewertet, um festzustellen ob das neue Medikament besser wirkt als die bisher verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten. Das hat das IQWiG mit dem vorliegenden Bericht getan. Ergebnis: Das IQWiG findet keinen Zusatznutzen von Lumacaftor/Ivacaftor in der Altersgruppe von zwei bis fünf Jahren. Dieser Einschätzung muss der G-BA aber nicht folgen. Bis zum 5. Juni 2019 läuft ein Stellungnahmeverfahren, in dem Sachverständige sich zu der Nutzenbewertung äußern können. Diese Stellungnahmen werden bei der Entscheidung berücksichtigt. Wir haben unsere Experten entsprechend informiert. Patientenorganisationen dürfen selber keine Stellungnahme abgeben. Wir werden über das Ergebnis und ggf. Konsequenzen berichten.

Zusatznutzen für Symkevi (Tezacaftor/Ivacaftor)

Das entsprechende G-BA Verfahren für Tezacaftor/Ivacaftor wurde gerade abgeschlossen: für Patienten mit zwei F508del Mutationen wurde ein beträchtlicher Zusatznutzen ausgesprochen, für Patienten mit einer F508del und einer Restfunktionsmutation ein geringer Zusatznutzen.

Weitere Informationen:

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info)

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Handelsnamen werden genannt, wenn eine eindeutige Identifizierung erforderlich ist, um ein Arzneimittel mit einer spezifischen Darreichungsform zu bezeichnen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.