Einzelansicht

Gesundheitspolitik: Nutzenbewertung Lumacaftor/ Ivacaftor (6-11 Jahre) online

Seit dem 10. Januar 2018 ist Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) auch für Kinder zwischen sechs und elf Jahren mit zwei F508del-Mutationen zugelassen. Nun überprüft der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) in Berlin, ob das Medikament in den Leistungskatalog der gesetzlichen Krankenkassen aufgenommen wird. Teil dieser Überprüfung ist der Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWIG) zur Nutzenbewertung von Lumacaftor/Ivacaftor für Kinder zwischen sechs und elf Jahren. Dieser Bericht ist gerade veröffentlicht worden. Bis das Verfahren im G-BA abgeschlossen ist, kann das Medikament ab sechs Jahren verschrieben werden und die gesetzlichen Krankenkassen übernehmen die Kosten.

Wirkung von Lumacaftor/ Ivacaftor

Orkambi (Lumacaftor/ Ivacaftor) ist ein so genannter CFTR-Modulator, eine neue Medikamentenklasse zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten. Diese Medikamente sollen die Aktivität des fehlerhaften Salzkanals (CFTR) wiederherstellen, der die Erkrankung verursacht. Die Medikamente sollen verhindern, dass sich die Erkrankung immer weiter verschlimmert. In den Zulassungsstudien konnte Lumacaftor/ Ivacaftor sowohl bei Erwachsenen als auch bei den Kindern eine leichte Verbesserung bei der Lungenfunktion zeigen. In den Studien mit Patienten ab zwölf Jahren war darüber hinaus die Anzahl der Krankenhausaufenthalte und behandlungspflichtigen Krankheitsverschlechterungen (Exazerbationen) geringer. Bei den Studien mit Kindern zwischen sechs und elf Jahren war dies nicht der Fall. 

Der G-BA entscheidet

 Der G-BA wird voraussichtlich im August entscheiden, ob Lumacaftor/Ivacaftor für Kinder ab sechs Jahren in den Leistungskatalog der gesetzlichen Krankenkassen aufgenommen wird. Im G-BA in Berlin sind Vertreter der Krankenkassen, Ärzte und Krankenhäuser stimmberechtigt. In dem Verfahren werden alle verfügbaren Daten ausgewertet, um festzustellen ob es einen so genannten Zusatznutzen gegenüber den bisher verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten gibt. Das hat das IQWiG mit dem vorliegenden Bericht getan. Ergebnis: Das IQWiG findet keinen Beleg für einen Zusatznutzen von Lumacaftor/ Ivacaftor in der Altersgruppe von sechs bis elf Jahre. Dieser Einschätzung muss der G-BA nicht zwingend folgen. Derzeit läuft ein Stellungnahmeverfahren, in dem Sachverständige sich zu der Nutzenbewertung äußern können. Diese Stellungnahmen werden bei der Entscheidung berücksichtigt. Von der Entscheidung hängt ab, ob Lumacaftor/ Ivacaftor für Kinder zwischen sechs und elf Jahren weiter in Deutschland erhältlich sein wird. Wir werden über das Ergebnis berichten.

Alle Informationen, u.a. den Bericht des IQWiG, finden Sie auf der Internetseite des G-BA.

Zum G-BA

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info)

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Handelsnamen werden genannt, wenn eine eindeutige Identifizierung erforderlich ist, um ein Arzneimittel mit einer spezifischen Darreichungsform zu bezeichnen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.