Am 20. November 2015 hat die europäische Zulassungsbehörde entschieden, dass Orkambi nach seiner Zulassung in den USA im Sommer 2105 auch in Europa auf den Markt kommen darf. Das Medikament ist für Mukoviszidose-Patienten ab zwölf Jahren für die Therapie zugelassen.
Orkambi ist eine Kombination aus dem Potenziator Kalydeco (Ivacaftor) und dem Korrektor Lumacaftor. Studienergebnisse zu Orkambi zeigten eine signifikante, aber eher geringe Verbesserung der Lungenfunktion (FEV1) von 2,6-4 Prozent. Neben der Einschränkung durch die Zulassungskriterien „Alter“ (ab 12 Jahre) und „Mutation“ (F508del homozygot) ist zu erwarten, dass auch die bislang beobachteten Nebenwirkungen dazu führen, dass Orkambi nicht für alle Patienten mit Mukoviszidose geeignet sein wird.
Fragen zu Orkambi?
Antworten geben Ihnen Dr. Uta Düesberg (udueesberg@muko.info) und Dr. Jutta Bend (jbend@muko.info).
www.muko.info-Ticker zum Thema Orkambi
03. Juli 2015
Orkambi in USA zugelassen
19. Mai 2015
Juli 2015: USA entscheidet über Zulassung der Kombinationstherapie „Orkambi“
25. August 2014
Ergebnisse der Vertex-Studien mit der Kombination von Lumacaftor und Ivacaftor bei F508del-homozygoten Patienten veröffentlicht
Fachpublikationen
New England Journal of Medicine: Lumacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR
Ärzteblatt 18.05.2015
Mukoviszidose: Kombination wirkt schwächer als Monopräparat
Hinweis:
In diesem Beitrag werden Wirkungen beziehungsweise Nebenwirkungen eines Arzneimittels besprochen. Der Handelsname wird genannt, wenn eine eindeutige Identifizierung erforderlich ist, um ein Arzneimittel mit einer spezifischen Darreichungsform zu bezeichnen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem Arzt die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
