Die medizinische Entwicklung der vergangenen Jahre hat die Versorgung von Menschen mit Mukoviszidose (Cystic Fibrosis, CF) grundlegend verändert. Durch CFTR-Modulatoren hat sich die Prognose vieler Patientinnen und Patienten deutlich verbessert. Gleichzeitig steigt die Lebenserwartung und die Zahl erwachsener Betroffener nimmt kontinuierlich zu. Nicht alle Menschen mit Mukoviszidose profitieren jedoch aufgrund ihrer genetischen Voraussetzungen von CFTR-Modulatoren.
Mit dieser Entwicklung wächst die Komplexität der Versorgung. Krankheitsverläufe unterscheiden sich stärker, Komorbiditäten nehmen zu, Therapieentscheidungen werden individueller. Für 2035 werden rund 9.000 Menschen mit Mukoviszidose in Deutschland prognostiziert – etwa 70 Prozent davon Erwachsene. Diese Entwicklung zeigt: Medizinischer Fortschritt allein sichert keine Versorgung. Er erfordert stabile, hochspezialisierte Strukturen.
Hochspezialisierte Versorgung ist systemrelevant
CFTR-Modulatoren sind hochwirksame, personalisierte und kostenintensive Dauertherapien. Ihre indikationsgerechte Verordnung, das Management von Nebenwirkungen sowie das interdisziplinäre Langzeitmonitoring erfordern besondere Expertise und multiprofessionelle Teams. Hochspezialisierte CF-Ambulanzen sichern die individuelle Versorgung und schaffen zugleich die Grundlage für qualitätsgesicherte Therapieentscheidungen, systematisches Monitoring und eine Datengrundlage für evidenzbasierte Steuerungs- und Finanzierungsentscheidungen. Sie sind damit Versorgungs- und Innovationsinfrastruktur zugleich.
Reformprozesse dürfen keine Versorgungslücken erzeugen
Die Krankenhausreform stellt das Gesundheitssystem aktuell vor tiefgreifende Umbrüche. Seltene, komplexe Erkrankungen wie Mukoviszidose passen jedoch nur bedingt in fallzahlorientierte Planungsmodelle. Die überwiegend ambulante CF-Versorgung in spezialisierten Krankenhausstrukturen ist im bestehenden Vergütungssystem bislang nicht auskömmlich abgebildet. Ohne explizite strukturelle Verankerung besteht die Gefahr, dass qualitätsgesicherte Versorgungsstrukturen geschwächt werden. Besonders dringlich ist der Ausbau der Erwachsenenversorgung für eine wachsende, ältere und zunehmend multimorbide Patientengruppe.
Zentrale Handlungsbedarfe
Mit dem Positionspapier formuliert der Mukoviszidose e.V. klare gesundheitspolitische Erwartungen:
- Hochspezialisierte, multidisziplinäre CF-Ambulanzen müssen strukturell und finanziell abgesichert werden – unabhängig von reinen Fallzahlenlogiken.
- Seltene Erkrankungen wie Mukoviszidose benötigen eine explizite strukturelle Verankerung in Krankenhausplanung und Finanzierungssystemen.
- Die Erwachsenen-CF-Versorgung muss gezielt ausgebaut und nachhaltig finanziert werden.
- Register, Qualitätssicherung und Zertifizierung sind Teil der Versorgungsinfrastruktur und dauerhaft zu finanzieren.
- Die hohen Kosten der CFTR-Modulatoren erfordern gesundheitspolitische Steuerungsinstrumente zur langfristigen Sicherung von Solidarität und Finanzierbarkeit.
- Medizinischer Fortschritt darf nicht zu einer Unterschätzung der strukturellen Steuerungsbedarfe führen.
Zum Rare Disease Day 2026 macht der Mukoviszidose e.V. deutlich:
Mukoviszidose ist ein Referenzfall für die strukturelle Sicherung der Versorgung seltener, komplexer Erkrankungen in einem reformierten Gesundheitssystem. Wer Chancengleichheit ernst nimmt, muss hochspezialisierte Versorgungsstrukturen für Seltene Erkrankungen dauerhaft sichern.