Stabilisator zeigt keine signifikante Zusatzwirkung zu Kaftrio
In der sogenannten PreciSION-Studie, einer Phase 2a-Studie, wurde der neue Stabilisator SION-719 zusätzlich zur Standardtherapie, also zu Kaftrio, eingenommen. Die Verträglichkeit von SION-719 war gut. Aber obwohl sich in Laborversuchen mit den neuen Modulatoren ein nahezu vollständiger Ausgleich des CFTR-Funktionsverlustes gezeigt hatte, bestätigte sich dies bei Menschen mit Mukoviszidose leider nicht. Bei den Schweißchloridwerten ergab sich eine Verbesserung von nur 1mmol/l (p=0,7) im Vergleich zum Scheinmedikament (Plazebo), die aber nicht signifikant und wohl auch nicht klinisch relevant ist. Damit zeigte der Stabilisator in der Studie keine bessere Wirkung als Kaftrio allein. Allerdings werden derzeit noch die Daten genauer analysiert, um zu sehen, ob es eventuell Störgrößen gegeben hat, die das Bild verzerren könnten, so dass man eine doch vorhandene Wirkung nur nicht sieht. Klar ist jedoch: die Wirkung kann nicht in den Größenordnungen liegen wie sie im Labor beschrieben wurden. An diesem Beispiel zeigt sich wieder, dass Labordaten sich leider nicht immer auf den Menschen übertragen lassen und dass man die frühen Ergebnisse in einer klinischen Entwicklung immer mit Vorsicht betrachten sollte, weil sich erste Annahmen nicht immer bestätigen lassen.
Weitere Modulatoren sicher und verträglich
In einer Phase-1-Studie mit gesunden Teilnehmern wurden weitere Modulatoren der Firma Sionna untersucht: SION-451 jeweils in Kombination mit entweder SION-2222 oder SION-109. Alle Kombinationen waren gut verträglich, die Kombination aus SION-451 mit SION-2222 wird laut Sionna aufgrund der Daten bevorzugt. Es gab jedoch auch (einzelne) Studienabbrüche wegen Ausschlag und erhöhten Leberwerten. Wie in Phase-1-Studien üblich, wurden keine Daten zur Wirksamkeit erhoben, sondern nur zur Sicherheit und Verträglichkeit. Sionna prüft derzeit nach eigenen Angaben die nächsten Schritte für das SION-451 Programm.