Klinische Studien zur Mukoviszidose in Deutschland finden
Bevor der Arzt neue Medikamente verschreiben darf, müssen sie klinische Studien durchlaufen. Erst danach weiß man, ob ein neues Medikament wirksam und sicher ist. Auch deutsche Studienzentren nehmen regelmäßig an den meist international laufenden Studien teil. Als Patient kann man ebenfalls teilnehmen. Allerdings kommt nicht jede Studie für jeden Patienten in Frage. Eine Übersicht über die laufenden Studien in Deutschland gibt die folgende Liste. Bei Interesse können Sie sich direkt an eines der teilnehmenden Zentren oder an das Koordinationsteam des Studiennetzwerks (CF-CTN) im Mukoviszidose Institut wenden. Studienergebnisse finden Sie regelmäßig in unserer Rubrik Aktuelles.
Die Farben in der Studienliste geben übrigens die Kategorie an, zu der ein neues Medikament gehört:
CFTR-Modulatoren, die die Funktion des bei Mukoviszidose defekten Salzkanals (teilweise) wiederherstellen (lila)
Salz-/Wasserhaushalt und Schleimlöser (grün)
Antientzündliche Medikamente (türkis)
Antibiotika und ähnlich wirkende Substanzen (orange)
Genetische Therapie (dunkelblau)
Sonstige (grau)
Ihre Ansprechpartnerin
Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info
CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info
Aktuelle klinische Studien
Studie des Deutschen Zentrums für Lungenforschung mit Kaftrio ab 6 Jahre und bei non-F508del Mutationen und Ausnahmegenehmigung durch die Krankenkassen
Kontaktinformationen
Die Studie rekrutiert über vier zusammengeschlossene CF-Zentren des Deutschen Zentrums für Lungenforschung. In Absprache mit dem betreuenden CF-Zentrum und -Arzt werden gerne entsprechende Studientermine angeboten - nach erfolgter Ausnahmegenehmigung durch die Krankenkasse.
Kontaktieren Sie hierzu gerne Prof. Dr. Anna-Maria Dittrich (Medizinische Hochschule Hannover) bzw. die lokale Studienkoordination Frau Rebecca Minso
E-Mail: dittrich.anna-maria(at)mh-hannover.de bzw. minso.rebecca(at)mh-hannover.de
Phase 1 Studie zu VX-522 bei Patienten mit Mukoviszidose// VX21-522-001
Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit des neuen VX-522 bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose und seltenen Mutationen, die nicht auf CFTR-Modulatoren ansprechen.
| Alter | Erwachsene (18-65 Jahre) |
| FEV1 | ≥ 40% |
| Visitenanzahl | 8 Visiten |
| Studiendauer | ca. 24 Wochen |
| Mutationen | Mutationen, die nicht auf CFTR-Modulatoren ansprechen (keine F508del) |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen); die Dosis wird langsam gesteigert
- ist eine Open-Label Studie, d.h. alle Teilnehmer erhalten das Medikament
- ist eine frühe Studienphase, bei der hauptsächlich die Sicherheit und Verträglichkeit (nicht die Wirksamkeit) untersucht wird
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Nebenwirkungen, Blutuntersuchungen
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals
VX-522
- Ist eine mRNA Therapie
- Wird inhaliert
Weiterführende Links
Phase 3 Studie mit einer Dreifachkombination von Elexacaftor mit Tezacaftor und Ivacaftor bei Patienten über 6 Jahren mit mindestens einer nicht-F508del, auf ELX/TEZ/IVA ansprechende CFTR-Mutation // VX21-445-124
Diese Studie findet u.a. in deutschen Zentren statt. Untersucht werden die Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit der Dreifachkombination von Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor (Kaftrio) bei Patienten mit bestimmten selteneren Mutationen
| Alter | 6 Jahre und älter |
| FEV1 | 40-90% |
| Visitenanzahl | 7 Visiten |
| Studiendauer | 24 Wochen |
| Mutationen | mindestens eine nicht-F508del, auf Kaftrio ansprechende CFTR-Mutation |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Placebogruppe kommen und dadurch nicht das Medikament erhalten, sondern lediglich ein Scheinpräparat)
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Sauerstoffsättigung
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals
Der Wirkstoff Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Kaftrio)
- ist eine Kombination aus Korrektoren und Potentiator
- wird oral eingenommen
- ist bereits ab einem Alter von sechs Jahren bei bestimmten Mutationen in Deutschland zugelassen
Weiterführende Links
Beteiligte Studienzentren
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
Pneumologie
Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und wir melden uns zurück.
E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
Studienschwestern:
Nadine Zmudszinski
Tel.: +49 (0)201 4334659
Katharina Goldberg
Tel.: +49 (0)201 4334623
Tanja Schmies: +49 (0)201 4334864
München (Pasing)
Pneumologisches Studienzentrum München-West
Kontakt: Tamara Metskhovrishvili, Felicitas Lauer und Dörthe Neuner
Tel: +49 (0)176 63600359
E-Mail: metskhovrishvili(at)mukomuc.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de
Weitere Studienzentren können dazu kommen. Fragen Sie Ihren behandelnden CF-Arzt oder das CTN-Koordinationsteam unter cfctn(at)muko.info
Phase 3 Studie mit einer VX-121-Kombinationstherapie (+Tezacaftor, Deutivacaftor) // VX20-121-102/103
Diese Studie findet statt in Berlin, Bochum, Essen, Frankfurt, Hannover, Jena, München, Potsdam, Würzburg und ggf. weiteren deutschen/österreichischen Studienzentren. Untersucht werden die Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit der neuen Dreifach-Modulatorenkombination aus VX-121, Tezacaftor und Deutivacaftor.
Achtung: die Studienplätze sind ggf. bereits vergeben
| Alter | 12 Jahre und älter |
| FEV1 | 40-90% |
| Visitenanzahl | 10 Visiten |
| Studiendauer | 24 (64) Wochen |
| Mutationen | * siehe weitere Informationen |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament genommen)
- ist kontrolliert und randomisiert (d.h. die Studienqualität ist hoch), man kann als teilnehmender Patient aber zufällig in die Kontrollgruppe kommen und dadurch nicht das neue Medikament erhalten
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Blutuntersuchungen, Schweißtests
- Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals.
*Erlaubte Mutationen sind nach den Einträgen in clinicaltrials.gov: 2x F508del, F508del/Minimalfunktionsmutation, F508del/Restfunktionsmutation, F508del/Gatingmutation oder mindestens eine Mutation, die auf Modulatoren (Dreifachkombination) reagiert ohne eine F508del-Mutation
Der Wirkstoff VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor
- ist eine Modulatoren-Therapie
- wird oral eingenommen
- Die neue Dreifachkombination müsste nur einmal täglich eingenommen werden.
Weiterführende Links
- Informationen zur Studie für Mutationen: F508del und Minimalfunktionsmutation (heterozygot) im amerikanischen Studienregister (engl.)
- Informationen zur Studie für Mutationen: F508del homozygot, F508del/Restfunktionsmutation, F508del/Gatingmutation oder mindestens eine Mutation, die auf Modulatoren (Dreifachkombination) reagiert ohne eine F508del-Mutation im amerikanischen Studienregister
- Link zu VX-121 in einer Übersicht über CF-Medikamente in der Entwicklung (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Berlin
Charité – Universitätsmedizin Berlin
Christiane Herzog-Zentrum Berlin
Klinik für Pädiatrie m.S. Pädiatrische Pneumologie und Immunologie
Sektion für Cystische Fibrose
Kontakt: Astrid Tänzer und Katrin Günther
Tel.: +49 (0)30 450566564
E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum
Pneumologie
Kontakt: Dr. S. Sutharsan für Anfragen zu den Studien; Patienten sollen am besten ihre Telefonnummer per E-Mail hinterlassen und wir melden uns zurück.
E-Mail: cf(at)rlk.uk-essen.de
Studienschwestern:
Nadine Zmudszinski
Tel.: +49 (0)201 4334659
Katharina Goldberg
Tel.: +49 (0)201 4334623
Tanja Schmies: +49 (0)201 4334864
München (Pasing)
Pneumologisches Studienzentrum München-West
Kontakt: Tamara Metskhovrishvili, Felicitas Lauer und Dörthe Neuner
Tel: +49 (0)176 63600359
E-Mail: metskhovrishvili(at)mukomuc.de und lauerfelicitas(at)gmail.com und neuner(at)mukomuc.de
Frankfurt
Universitätsklinikum Frankfurt Wolfgang Goethe Universität
Christiane Herzog CF-Zentrum für Kinder, Jugendliche und Erwachsene
Kontakt: Studienambulanz
Tel: +49 (0)69 6301 84301
Fax: +49 (0)69 6301 86848
E-Mail: Pneumo.studien(at)kgu.de
Hannover (Kinder)
MHH Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
Kontakt: PD Dr. Anna-Maria Dittrich und Tina Büttner
E-Mail: dittrich.anna-maria(at)mh-hannover.de
Hannover (Erwachsene)
Medizinische Hochschule Hannover
Klinik für Pneumologie, OE6870
Klinisches Studienzentrum
Nicole Shearman und PD Dr. F. Ringshausen
Tel: +49 (0)511 532 3454
E-Mail: pneumo-trials(at)mh-hannover.de
Jena
Universitätsklinikum Jena
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
Kontakt: Anika Nader und Katja Erler (Studienkoordination)
Tel: +49 (0)3641 9390842
E-Mail: Anika.Nader(at)med.uni-jena.de und Katja.Erler(at)med.uni-jena.de
Potsdam
CF Zentrum Westbrandenburg
Tel: +49 (0)3312 4135906
Weitere Studienzentren können dazu kommen. Fragen Sie Ihren behandelnden CF-Arzt oder das CTN-Koordinationsteam unter cfctn(at)muko.info
Corona-Antikörper Studie CAR-CF (Covid-19 Antibody Responses in Cystic Fibrosis)
Diese Studie findet statt in Köln, Essen/Bochum, Hannover, München, Jena, Frankfurt und Innsbruck.
| Alter | keine Einschränkung |
| FEV1 (Pred.) | keine Einschränkung |
| Visitenanzahl | kombiniert mit Routinevisiten |
| Studiendauer | 2 Jahre |
| Mutationen | keine Einschränkung |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Beobachtungsstudie
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blutuntersuchungen, Fragebögen
- Es handelt sich um eine nicht-kommerzielle, prüfer-initiierte Studie (IIT), die in ganz Europa im Europäischen Studiennetzwerk durchgeführt wird. Es ist kein Pharmaunternehmen involviert, sondern die Ärzte/Kliniken übernehmen die Sponsorrolle.
Es wird kein Wirkstoff getestet
- Die Wissenschaftler wollen mehr über Corona und speziell über Corona-Antikörper bei Menschen mit Mukoviszidose herausfinden.
Weiterführende Links
Beteiligte Studienzentren
Köln
Universitätsklinikum Köln Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
CF-Studienzentrum/ Mukoviszidosezentrum
Tel.: +49 (0)221 478-4492
E-Mail: CF-Studienzentrum(at)uk-koeln.de
Essen (Universitätsklinikum)
Universitätsklinikum Essen Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
Mukoviszidosezentrum Essen - Christiane Herzog Centrum Ruhr
Kontakt: Nadine Kordt
E-Mail: nadine.kordt(at)uk-essen.de
Essen (Ruhrlandklinik)
Ruhrlandklinik
Westdeutsches Lungenzentrum gGmbH
Kontakt: Dr. Sivagurunathan Sutharsan,
Tel.: +49 (0)201-433-4503
E-Mail: sivagurunathan.sutharsan(at)rlk.uk-essen.de
Kontakt: Sandra Dreher
Tel.: +49 (0)201-433-4849
E-Mail: sandra.dreher(at)rlk.uk-essen.de
Bochum
Universitätsklinikum der Ruhr-Universität Bochum St. Josef-Hospital am
Katholischen Klinikum Bochum
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin der Ruhr-Universität Bochum im
St. Josef-Hospital Abt. Päd. Pneumologie und CF-Zentrum
Kontakt: Sylvia Meier
Tel.: +49 (0) 234 509 2694
E-Mail: s.meier(at)klinikum-bochum.de
Hannover (Erwachsene)
Medizinische Hochschule Hannover
Klinik für Pneumologie, OE6870
Klinisches Studienzentrum
Nicole Shearman und PD Dr. F. Ringshausen
Tel.: +49 (0) 511-532 3454
E-Mail: pneumo-trials(at)mh-hannover.de
Hannover (Kinder)
MHH Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
Kontakt: PD Dr. Anna-Maria Dittrich und Tina Hellmuth
E-Mail: dittrich.anna-maria(at)mh-hannover.de, und hellmuth.tina(at)mh-hannover.de
Frankfurt am Main
Universitätsklinikum Frankfurt a.M., Allergologie, Pneumologie & Mukoviszidose
Kontakt: Inge Wortmann
Tel.: +49 (0)69-6301-6337
E-Mail: inge.wortmann(at)kgu.de
Kontakt: Kristina Enders
Tel.: +49(0)69-6301-84301
E-Mail: kristina.endres(at)kgu.de
Jena
Universität Jena
Kontakt: Anika Nader
Tel.: +49(0)3641 390842
E-Mail: anika.nader(at)med.uni-jena.de
Kontakt: Katja Erler
Tel.: +49(0)3641 390842
E-Mail: katja.erler(at)med.uni-jena.de
München
CF-Zentrum für Erwachsene, Abteilung für Pneumologie
Kontakt: Susanne Nährig, MD
Tel.:+49-89-4400-57546
E-Mail: Susanne.Naehrig(at)med.uni-muenchen.de
Kontakt: Judith Märkl
Tel.: +49(0)89-4400-52209
E-Mail: judith.maerkl(at)med.uni-muenchen.de
Innsbruck
Medizinische Universität Innsbruck
Zertifiziertes Cystische Fibrose Zentrum
am Department für Kinder- und Jugendheilkunde
Kontakt: Ass. Prof. Dr. Helmut Ellemunter und Nikelwa Theileis (Studienkoordinatorin)
Tel: +43 512 504 23592
E-Mail: CFCI-Studies(at)i-med.ac.at
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