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Gesundheitspolitik: G-BA sieht Zusatznutzen von Kalydeco, jedoch nicht in Kombination mit Symkevi

Auch Verfahren zu Kalydeco für Kinder von 6 bis 12 Monaten angelaufen. Bei der aktuellen Nutzenbewertung von Kalydeco (Ivacaftor) durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) sind am 20.2.2020 die Beschlüsse erfolgt: Ivacaftor erhielt für die verschiedenen Patientengruppen jeweils einen Anhaltspunkt auf einen mindestens nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen. Für die Kombination von Ivacaftor mit Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi) fand der G-BA jedoch keinen Zusatznutzen (genaue Aufschlüsselung nach Patientengruppe s. Tabelle). Bei einem fehlenden Zusatznutzen kann eine Verordnung zwar unter Umständen unwirtschaftlich sein, es ist aber ausdrücklich kein Verordnungsausschluss.

Kritischere Bewertung im ersten Verfahrensschritt

Das normale Verfahren der frühen Nutzenbewertung beginnt in der Regel mit der Bewertung durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Dieses wurde am 2. Dezember 2019 veröffentlicht. Das IQWIG fand lediglich für Patienten ab 12 Jahren mit einer G551D Mutation und für erwachsene Patienten mit R117H Mutation überhaupt einen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen für Ivacaftor. Für alle anderen untersuchten Patientengruppen, hat das IQWiG keinen Zusatznutzen für den Wirkstoff gesehen. Für die Kombination aus Tezacaftor/Ivacaftor sah das IQWiG ebenfalls keinen Beleg für einen Zusatznutzen. Bei Patienten mit zwei F508del Mutationen schätzte das IQWiG den Zusatznutzen geringer ein als von der Vergleichstherapie Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor). 

FGM- und AGAM-Experten bringen sich in Stellungnahmeverfahren und Anhörung ein

Diese sehr kritische Bewertung durch das Institut veranlasste anscheinend viele CF-Experten aus ganz Deutschland, Stellungnahmen beim G-BA einzureichen. Denn Ivacaftor gilt als Durchbruch in der CF-Modulatorentherapie, dessen Wirksamkeit unter Experten allgemein anerkannt ist. Nach dem Stellungnahmeverfahren folgte eine Anhörung in Berlin. An dieser nahmen auch CF-Experten, u.a. Vertreter von AGAM (Arbeitsgemeinschaft der Ärzte im Mukoviszidose e.V.) und FGM (Forschungsgemeinschaft Mukoviszidose), teil. Die Experteneinschätzungen wurden zusammen mit den Studienergebnissen vom G-BA diskutiert und letztlich folgte der G-BA der IQWiG-Einschätzung nur bei einer einzigen Patientengruppe: Bei Tezacaftor/Ivacaftor für Patienten mit einer F508del Mutation und einer weiteren Restfunktionsmutation sah auch der G-BA mehrheitlich keinen Zusatznutzen, obwohl die Ärzte- und Patientenvertreter im G-BA sich bis zum Schluss (in der Plenumssitzung) noch für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen eingesetzt hatten. Als nicht stimmberechtigte Patientenvertreter haben auch Vertreter Mukoviszidose e.V. an der Sitzung teilgenommen. Da es für die betroffene Patientengruppe aber nur eine sehr kurze Studie von acht Wochen gab, ließ sich die Mehrheit im G-BA nicht überzeugen. Der Vorsitzende betonte, man dürfe keinen Präzedenzfall schaffen. 

Frühe Nutzenbewertung diesmal im Normalverfahren ohne Sonderstatus wegen Seltenheit

Vielleicht erinnert sich der eine oder andere, dass der G-BA bereits den Zusatznutzen für Ivacaftor und die Kombination Tezacaftor/Ivacaftor bestimmt hatte. Allerdings mussten alle diese Nutzenbewertungen, die bereits im vereinfachten Verfahren aufgrund des Orphan-Drug-Status durchgeführt worden sind, wiederholt werden. Dies ist immer dann der Fall, wenn mit einem Medikament mehr als 50 Millionen Euro pro Jahr umgesetzt werden. Bei diesem Normalverfahren kommt dem IQWiG die Aufgabe zu, den Nutzen des Wirkstoffs zu bewerten und es werden strengere Maßstäbe an die zugrundeliegenden Studien angelegt. Die Entscheidung über den Zusatznutzen trifft immer der Gemeinsame Bundesausschuss, der neben der Nutzenbewertung durch das IQWiG auch die Aussagen der Experten berücksichtigt. 

Kein Zusatznutzen ist kein Verordnungsausschluss

Auch wenn kein Zusatznutzen durch den G-BA festgestellt wurde, bedeutet dies noch keinen Verordnungsausschluss für Tezacaftor/Ivacaftor, d.h. der Arzt kann das Medikament grundsätzlich weiter verschreiben. Allerdings kann es nun sein, dass die Verschreibung im Vergleich zu bisher begründet werden muss, wenn die Krankenkassen die Wirtschaftlichkeit der Verordnung hinterfragen. Eine weitergehende Information zu den Auswirkungen der frühen Nutzenbewertung findet sich im Artikel von Britta Bickel von der Kassenärztlichen Bundesvereinigung (Link s. unten). Die frühe Nutzenbewertung ist aber vor allem die Grundlage für die Verhandlung des Erstattungsbeitrags von Krankenkassen und Hersteller. Bei fehlendem Zusatznutzen darf der Erstattungsbeitrag in der Regel nicht höher liegen als die Kosten der Vergleichstherapie (das war in diesem Fall Lumacaftor/Ivacaftor). Dies soll zu einer Senkung der Kosten von Medikamenten führen. 

Für Sachverständige: Neue Stellungnahmemöglichkeit für Ivacaftor (6-12 Monate) vom 16.03.2020 bis zum 06.04.2020

Zwischenzeitlich wurde Ivacaftor auch für Kinder ab sechs Monate zugelassen. Auch für diese Indikation wird es wieder eine Nutzenbewertung durch das IQWiG, ein Stellungnahmeverfahren und eine mündliche Anhörung beim G-BA geben. Die Entscheidung zu Ivacaftor für Kinder im Alter zwischen sechs und zwölf Monaten soll im Juni 2020 getroffen werden.

 

WirkstoffAlterMutationG-BA BeschlussLinks weitere Informationen zu den Verfahren
Tezacaftor/ IvacaftorAb 12 JahreF508del/ F508delKein Zusatznutzen belegt gegenüber Lumacaftor/IvacaftorWeitere Informationen
Tezacaftor/ IvacaftorAb 12 JahreF508del/ Restfunktions-mutationKein Zusatznutzen belegt gegenüber symptomatischer Therapie (BSC)Weitere Informationen
Ivacaftor6-11 JahreG551DAnhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber symptomatischer Therapie (BSC)Weitere Informationen
IvacaftorAb 12 JahreG551DAnhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber symptomatischer Therapie (BSC)Weitere Informationen
IvacaftorAb 6 JahreG1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549RAnhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber symptomatischer Therapie (BSC)Weitere Informationen
Ivacaftor2-5 JahreG551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549RAnhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber symptomatischer Therapie (BSC)Weitere Informationen
Ivacaftor12-24 MonateG551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber symptomatischer Therapie (BSC)Weitere Informationen
IvacaftorAb 18 JahreR117HAnhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen gegenüber symptomatischer Therapie (BSC)Weitere Informationen
Ivacaftor6-12 MonateG551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549RBeschlussfassung für Anfang Juni 2020 geplant Weitere Informationen

 

 

Weitere Informationen

Die Plenumssitzung vom 20.2.2020 mit den Entscheidungen kann man sich in Kürze in der Mediathek des G-BA ansehen. 

Zur Mediathek des G-BA

Frühe Nutzenbewertung leicht verständlich, Frühe Nutzenbewertung nach AMNOG und Auswirkungen auf die Vertragsärzte von Britta Bickel (Kassenärztliche Bundesvereinigung, Dezernat 4, Geschäftsbereich Ärztliche und veranlasste Leistungen, Abteilung Arzneimittel), In: Arzneiverordnung in der Praxis, Ausgabe 1, Januar 2016, Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ).

Wortprotokoll der Experten-Anhörung (PDF) 

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)

Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.


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