Die Zulassung von Kalydeco wurde im Dezember 2019 auf Kinder zwischen 6 und 12 Monaten erweitert. Deshalb muss für diese Indikation eine Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) erfolgen. Der erste Schritt des Verfahrens ist der Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Dieser liegt nun vor. Das IQWiG findet keinen Beleg für einen Nutzen von Kalydeco in der Altersgruppe von 6-12 Monaten. Die Entscheidung über den Zusatznutzen trifft aber der G-BA. Der Beschluss ist für Juni 2020 geplant. Der G-BA zieht neben dem IQWiG-Bericht auch Expertenmeinungen mit in die Beschlussfassung ein. Schriftliche Stellungnahmen sowie die Teilnahme an der mündlichen Anhörung sind möglich.
Nutzenbewertungsverfahren nur für Kinder zwischen 6 und 12 Monate
Nach jeder Neuzulassung erfolgt das so genannte AMNOG Verfahren (AMNOG = Arzneimittelneuordnungsgesetz). In diesem Verfahren wird bewertet, ob das neue Arzneimittel besser ist als die bisher verfügbaren. Dies wird mit dem so genannten Zusatznutzen ausgedrückt. Ist ein Arzneimittel nicht besser, hat also keinen Zusatznutzen, darf es nicht teurer sein als vergleichbare Medikamente. Die Entscheidung trifft der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA). Für ältere Kinder und erwachsenen CF-Patienten ist die Nutzenbewertung im Februar bereits abgeschlossen worden. Im aktuellen Verfahren geht es nur um die Kinder zwischen 6 und 12 Monaten.
G-BA bezieht Expertenvoten in Entscheidung ein
Der erste Schritt des Verfahrens ist die Nutzenbewertung durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Diese wurde nun veröffentlicht. Das IQWiG findet keinen Beleg für einen Zusatznutzen von Kalydeco in der Altersgruppe von 6-12 Monaten. Die Fachöffentlichkeit, nicht jedoch Patienten, haben jetzt die Möglichkeit Stellung zu dieser Einschätzung zu nehmen und sie an den gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zu schicken. Auch eine mündliche Anhörung wird in Berlin beim G-BA stattfinden (21.4.2020). Der G-BA ist das Entscheidungsgremium, das über einen Zusatznutzen des Arzneimittels entscheidet. Die Bestimmung des Zusatznutzens ist dann die Grundlage für die Verhandlung des Erstattungsbeitrags zwischen Krankenkassen und dem pharmazeutischen Hersteller.
Bewertung im normalen Verfahren ohne Sonderrechte für Orphan Drugs
Auch wenn Kalydeco ein so genanntes Orphan Drug (Medikament für seltene Leiden) ist, durchläuft es das normale Verfahren der frühen Nutzenbewertung, denn inzwischen wurde die Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro pro Kalenderjahr überschritten. In diesem Fall entfallen die Sonderregelungen für die Orphan Drugs.
Weitere Informationen
G-BA Verfahren inkl. Nutzenbewertung des IQWiG und Möglichkeit der Stellungnahme
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
