In dem von der EU geförderten Hit-CF Projekt soll ein neuartiges Modell entwickelt werden, mit dem die Wirksamkeit neuer Medikamente (CFTR-Modulatoren) individuell bei einzelnen Patienten getestet werden soll. Gerade Patienten mit seltenen CFTR-Mutationen könnten davon profitieren. Denn die neuen CFTR-Modulatoren werden in der Regel für die häufigeren Mutationen zugelassen. Das Projekt wird europaweit mit mehreren hundert Patienten durchgeführt.
Was ist Hit-CF?
Im Hit-CF Projekt werden „personalisierte Behandlungsmethoden“ für Mukoviszidose-Betroffene mit seltenen genetischen Mutationen entwickelt. Aus einigen Körperzellen (Rektumbiopsie) wird dazu im Labor ein Organoid-Modell entwickelt, das eine Vorhersage von Medikamenten-Wirkungen ermöglichen soll. Weitere Informationen zum Projekt.
Wie kommt das Projekt den Betroffenen mit seltenen Mutationen zugute?
In den letzten Jahren wurden verschiedene neue Therapien zugelassen. Diese sogenannten CFTR-Modulatoren reparieren zumindest teilweise den der Mukoviszidose zugrunde liegenden Defekt im Salzhaushalt des Körpers. Allerdings können die Medikamente in der Regel nicht für Betroffene mit seltenen Mutationen verschrieben werden. Eine klassische Medikamentenentwicklung ist hier nicht möglich. Mit Hit-CF soll, auch in Zusammenarbeit mit den Zulassungsbehörden, ein System entwickelt werden, das eine individuelle Zulassung eines CFTR-Modulators für einzelne Patienten ermöglicht. Dazu geht die Studienleitung in zwei Teilen vor: zunächst wird ein individuelles Modell für jeden Patienten erstellt. In diesem Modell können dann verschiedene CFTR-Modulatoren getestet werden. Im zweiten Projektteil werden dann die Patienten, bei denen man im Modell die Wirkung eines CFTR-Modulators festgestellt hat, mit diesem Medikament behandelt und man testet, ob sich die Vorhersage durch das Modell bestätigt und es dem Patienten tatsächlich besser geht.
Welche Rolle spielt der Mukoviszidose e.V. bei der Durchführung des Projekts?
Weil jeder Mukoviszidose-Betroffene die Chance auf Behandlung mit einem CFTR-Modulator haben sollte, ist es dem Mukoviszidose e.V. wichtig, die Teilnahme deutscher Patienten am Hit-CF Projekt zu ermöglichen und so auch dazu beizutragen, dass das Projekt erfolgreich durchgeführt werden kann. Dazu stellt der Verein bis zu 50.000 Euro zur Verfügung. So können Versicherung und Reisekostenerstattungen, aber auch die Übersetzung von Studiendokumenten finanziert werden. Weiterhin werden Ärzte und Patienten über das Projekt und dessen Fortschritt informiert und die Durchführung in Deutschland über das deutsche Studiennetzwerk CF-CTN und das deutsche Mukoviszidose-Register unterstützt.
Weitere Informationen haben wir in unserer Studienliste zusammen gestellt.
