Archiv der aktuellen Meldungen nach Jahren

Die Behandlung der Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) ist seit einigen Jahren im Umbruch. Neue Therapien, die die Funktion des defekten CFTR-Kanals wirkungsvoll verstärken, führen dazu, dass sich die CF-Patienten in eine noch heterogenere Gruppe verwandeln. Während die einen mit den neuen…

Das Unternehmen SpliSense hat Ergebnisse einer Phase-1-Studie veröffentlicht, bei der ein neuartiger Therapieansatz für eine seltene Genvariante bei Mukoviszidose verfolgt wird. Es handelt sich um eine so genannte ASO (Antisense Oligonukleotid)-Technik, eine spezifische Reparatur des CFTR auf…

Das HIT-CF-Projekt möchte ein Organoid-Modell etablieren, anhand dessen bei Mukoviszidose-Betroffenen mit seltenen Mutationen getestet werden kann, ob CFTR-Modulatoren bei ihnen wirken. Denn für diese Gruppe sind bislang keine Modulatoren zugelassen. Nach längere Zeit gibt es nun endlich wieder…

Das Unternehmen Krystal Biotech hat in seiner Pressemitteilung vom 3. Juli 2023 berichtet, dass die erste Person in den USA in die KB407-02-Studie eingeschlossen werden konnte. Das Gentherapeutikum KB407 wird inhalativ verabreicht.

Vom 7. bis 10. Juni fand die 46. Europäische CF-Konferenz in Wien statt. Rund 2.000 Teilnehmerinnen und Teilnehmer aus 63 Ländern diskutierten über den Einfluss von Hormonen auf die Krankheitsschwere und Modulatortherapie während der Schwangerschaft, die klinische Wirksamkeit von Modulatoren,…

Nach Zulassung der Modulatoren ist die Frage spannend, wie die neuen Medikamente denn in der klinischen Anwendung in der „Realität“ wirken, d. h. außerhalb eines Studiendesigns, wo die Medikamente für einen überschaubaren Zeitraum an Patienten mit definierten Ein- und Ausschlusskriterien untersucht…

Auch die „Gentherapie“ war wieder Thema auf der ECFS-Tagung in Wien. Erste Studien dazu sind bereits angelaufen, weitere Entwicklungen sind in der Pipeline. Was ebenfalls im Fokus der Forschung steht, sind noch bessere „Transportmittel“, um die Organe, Zelltypen und Zellstrukturen zu erreichen, wo…

Es sind rund 2.000 verschiedene Varianten (Mutationen) im CFTR-Gen in Datenbanken erfasst, aber nicht einmal 200 sind systematisch untersucht und für die Therapie mit Modulatoren zugelassen. Die meisten der 2000 CFTR-Mutationen sind sehr selten, z.T. bislang nur bei einer Person nachgewiesen.…

Unter Modulatortherapie bildet die Lunge oft kaum noch Schleim (Sputum). Dies führt natürlich einerseits dazu, dass es den Menschen mit Mukoviszidose besser geht. Aber es macht auch die herkömmliche Diagnostik schwieriger. Denn man kann nicht mehr regelmäßig das Sputum auf Keime untersuchen, weil…

Experten unter sich: immer mehr Fachwissen und Details rund um die Rolle des CFTR-Gens und des CFTR-Chlorid-Kanals und immer modernere Labormethoden bringen Jahr für Jahr neues Wissen, aber auch neue Fragen - beides ist die Voraussetzung für die Entwicklung von Ideen für bessere Therapien. Auch wenn…