Archiv der aktuellen Meldungen nach Jahren

Das Unternehmen Krystal Biotech hat in seiner Pressemitteilung vom 3. Juli 2023 berichtet, dass die erste Person in den USA in die KB407-02-Studie eingeschlossen werden konnte. Das Gentherapeutikum KB407 wird inhalativ verabreicht.

Vom 7. bis 10. Juni fand die 46. Europäische CF-Konferenz in Wien statt. Rund 2.000 Teilnehmerinnen und Teilnehmer aus 63 Ländern diskutierten über den Einfluss von Hormonen auf die Krankheitsschwere und Modulatortherapie während der Schwangerschaft, die klinische Wirksamkeit von Modulatoren,…

Nach Zulassung der Modulatoren ist die Frage spannend, wie die neuen Medikamente denn in der klinischen Anwendung in der „Realität“ wirken, d. h. außerhalb eines Studiendesigns, wo die Medikamente für einen überschaubaren Zeitraum an Patienten mit definierten Ein- und Ausschlusskriterien untersucht…

Auch die „Gentherapie“ war wieder Thema auf der ECFS-Tagung in Wien. Erste Studien dazu sind bereits angelaufen, weitere Entwicklungen sind in der Pipeline. Was ebenfalls im Fokus der Forschung steht, sind noch bessere „Transportmittel“, um die Organe, Zelltypen und Zellstrukturen zu erreichen, wo…

Es sind rund 2.000 verschiedene Varianten (Mutationen) im CFTR-Gen in Datenbanken erfasst, aber nicht einmal 200 sind systematisch untersucht und für die Therapie mit Modulatoren zugelassen. Die meisten der 2000 CFTR-Mutationen sind sehr selten, z.T. bislang nur bei einer Person nachgewiesen.…

Unter Modulatortherapie bildet die Lunge oft kaum noch Schleim (Sputum). Dies führt natürlich einerseits dazu, dass es den Menschen mit Mukoviszidose besser geht. Aber es macht auch die herkömmliche Diagnostik schwieriger. Denn man kann nicht mehr regelmäßig das Sputum auf Keime untersuchen, weil…

Experten unter sich: immer mehr Fachwissen und Details rund um die Rolle des CFTR-Gens und des CFTR-Chlorid-Kanals und immer modernere Labormethoden bringen Jahr für Jahr neues Wissen, aber auch neue Fragen - beides ist die Voraussetzung für die Entwicklung von Ideen für bessere Therapien. Auch wenn…

Seit 2020 ist Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI; Kaftrio) in Europa zugelassen. Während in den klinischen Studien keine psychosozialen Nebenwirkungen auffielen, zeigte sich in den CF-Kliniken nach der Zulassung ein anderes Bild: Immer wieder berichten Menschen mit Mukoviszidose nach dem Start…

Das Deutsche Mukoviszidose-Register dient als Quelle für zahlreiche Untersuchungen. Aus den Registeranfragen ergeben sich auch immer wieder Publikationen. Eine Liste von Publikationen, die auf Registerauswertungen aus dem Mukoviszidose-Register beruhen, sind auf unserer Internetseite zu finden.

Bakteriophagen sind Viren, die sich auf den Befall von Bakterien spezialisiert haben. Sie werden als mögliche Alternative zu Antibiotika gehandelt, sind bislang aber noch nicht zugelassen. Gerade sind Ergebnisse von zwei frühen Studien mit Bakteriophagen veröffentlicht worden.