Archiv der aktuellen Meldungen nach Jahren

Die Zulassung von Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor plus Ivacaftor) wurde im November 2023 auf Kinder mit Mukoviszidose ab einem Alter von zwei Jahren erweitert. Das betrifft um die 400 Kleinkinder in Deutschland. Nach der Zulassung startete wie üblich das Verfahren zur Zusatznutzenbewertung…

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) empfiehlt die Zulassung des CFTR-Modulators Kalydeco (für seltene Gatingmutationen: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R) statt ab vier Monaten, nun bereits ab dem ersten Lebensmonat. Diese Empfehlung muss noch durch…

168 Forscherinnen und Forscher haben sich auf den Weg nach Malta gemacht, um Experimente und Ergebnisse aus ihrer Mukoviszidose-Forschung vorzustellen und zu diskutieren. Aus Deutschland waren insgesamt zehn Teilnehmende dabei und es wurden Daten aus vier verschiedenen vom Mukoviszidose e.V.…

37 Nachwuchsforscherinnen und –forscher wareneingeladen, eigene Daten auf dem Europäischen Young Investigator Meeting – kurz EYIM – vorzustellen. Je zwei CF-Experten moderierten die Sessions und Diskussionen in den sechs verschiedenen Themenbereichen: Mikrobiologie, Immunologie, Genetik/genetische…

Wie gestalten Menschen mit Mukoviszidose ihre Familienplanung, und was halten sie von genetischen Tests auf die Erkrankung? Dieser Frage widmet sich die Arbeitsgruppe um Dr. Stefan Reinsch (Medizinische Hochschule Brandenburg, Zentrum für Versorgungsforschung) im Rahmen einer qualitativen…

Das HIT-CF-Konsortium verkündet im aktuellen Newsletter spannende Neuigkeiten: Insbesondere soll nach längerer Verzögerung nun bald der Studienteil des Projektes beginnen. Und zwar startet nicht nur die bereits angekündigte CHOICES-Studie zur Testung von neuen Modulatoren, sondern darüber hinaus ist…

In stillem Gedenken nehmen wir Abschied von zwei Mitstreitern im Kampf gegen die Mukoviszidose.

Vertex Pharmaceuticals hat in einer Pressemitteilung die ersten Ergebnisse der Zulassungsstudien für eine neue Dreifachkombination vorgestellt. Verglichen mit Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor; ETI) erreichte das neue Medikament vergleichbare Verbesserungen in der Lungenfunktion…

Im standardmäßigen Verfahren zur Zusatznutzenbewertung im Rahmen des AMNOG (Arzneimittelneuordnungsgesetz) wurde für den Modulator Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi) für Kinder zwischen einem und zwei Jahren jetzt der Beschluss bekannt gegeben. Das Ergebnis: der G-BA sieht einen Anhaltspunkt für einen…

Das letzte Plenum auf der Deutschen Mukoviszidose Tagung 2023 war vier unterschiedlichen Themen gewidmet: Welche (neuen) Biomarker für die CFTR-Diagnostik gibt es und wo liegen die Vor- und Nachteile? Für welche Patientengruppen werden neue Therapien entwickelt und wann starten neue klinische…