Archiv der aktuellen Meldungen nach Jahren

Das HIT-CF-Konsortium verkündet im aktuellen Newsletter spannende Neuigkeiten: Insbesondere soll nach längerer Verzögerung nun bald der Studienteil des Projektes beginnen. Und zwar startet nicht nur die bereits angekündigte CHOICES-Studie zur Testung von neuen Modulatoren, sondern darüber hinaus ist…

In stillem Gedenken nehmen wir Abschied von zwei Mitstreitern im Kampf gegen die Mukoviszidose.

Vertex Pharmaceuticals hat in einer Pressemitteilung die ersten Ergebnisse der Zulassungsstudien für eine neue Dreifachkombination vorgestellt. Verglichen mit Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor; ETI) erreichte das neue Medikament vergleichbare Verbesserungen in der Lungenfunktion…

Im standardmäßigen Verfahren zur Zusatznutzenbewertung im Rahmen des AMNOG (Arzneimittelneuordnungsgesetz) wurde für den Modulator Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi) für Kinder zwischen einem und zwei Jahren jetzt der Beschluss bekannt gegeben. Das Ergebnis: der G-BA sieht einen Anhaltspunkt für einen…

Das letzte Plenum auf der Deutschen Mukoviszidose Tagung 2023 war vier unterschiedlichen Themen gewidmet: Welche (neuen) Biomarker für die CFTR-Diagnostik gibt es und wo liegen die Vor- und Nachteile? Für welche Patientengruppen werden neue Therapien entwickelt und wann starten neue klinische…

Auf der Deutschen Mukoviszidose Tagung in Würzburg Ende November 2023 war auch die Darmgesundheit Thema eines Seminars, das Bärbel Palm aus Homburg und Alina Pipke aus Amrum gestalteten. Wichtig war dabei das Mikrobiom, die Gesamtheit aller Mikroorganismen im Darm. Bei Menschen mit Mukoviszidose…

Wir freuen uns sehr, auch im kommenden Jahr wieder viele verschiedene Präsenz- und Online-Veranstaltungen anbieten zu können, sowohl für CF-Jugendliche und Erwachsene als auch für Familien mit CF-Kindern. So sollte für alle etwas dabei sein und wir freuen uns auf eine rege Teilnahme.

Die Behandlung der Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) ist seit einigen Jahren im Umbruch. Neue Therapien, die die Funktion des defekten CFTR-Kanals wirkungsvoll verstärken, führen dazu, dass sich die CF-Patienten in eine noch heterogenere Gruppe verwandeln. Während die einen mit den neuen…

Das Unternehmen SpliSense hat Ergebnisse einer Phase-1-Studie veröffentlicht, bei der ein neuartiger Therapieansatz für eine seltene Genvariante bei Mukoviszidose verfolgt wird. Es handelt sich um eine so genannte ASO (Antisense Oligonukleotid)-Technik, eine spezifische Reparatur des CFTR auf…

Das HIT-CF-Projekt möchte ein Organoid-Modell etablieren, anhand dessen bei Mukoviszidose-Betroffenen mit seltenen Mutationen getestet werden kann, ob CFTR-Modulatoren bei ihnen wirken. Denn für diese Gruppe sind bislang keine Modulatoren zugelassen. Nach längere Zeit gibt es nun endlich wieder…