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Update Hit-CF: CHOICES-Studie startet mit ersten Teilnehmern im Sommer 2022, erste individuelle Studienergebnisse werden bekannt gegeben

Das Hit-CF-Projekt testet an Gewebeproben in einem Organoid-Modell, ob CFTR-Modulatoren bei Mukoviszidose-Betroffenen mit seltenen Mutationen möglicherweise wirken oder nicht. Für diese Gruppe stehen bislang keine wirksamen Modulatoren zur Verfügung. Im ersten Teil des Hit-CF-Projektes wurden Organoide von Menschen mit Mukoviszidose aus ganz Europa im Labor mit verschiedenen Medikamenten getestet. Nun startet bald der zweite Teil des Projektes, die klinische Untersuchung zur Wirksamkeit, die CHOICES-Studie. Hier werden Patienten die neue Dreifachkombination (Modulatoren: Dirocaftor, Posencaftor, Nesolicaftor) von Fair Therapeutics (ehemals Proteostasis) erhalten. Im Februar 2022 hat das Hit-CF-Konsortium in seinem neuen Newsletter vom aktuellen Stand des Projektes berichtet. Wir haben die Ergebnisse hier zusammengefasst.

CHOICES-Studie startet bald

Nach einigen Verzögerungen wird die CHOICES-Studie mit der neuen Dreifachkombination von Fair Therapeutics nun bald beginnen. Die ersten Teilnehmer sollen im Sommer in die Studie aufgenommen werden. Alle ausgewählten Teilnehmer werden in den nächsten Wochen von ihren behandelnden CF-Ärzten darüber informiert. Es wurden insgesamt 52 Teilnehmer von HIT-CF für die CHOICES-Studie ausgewählt. Davon 26 Teilnehmer, deren Organoide im ersten Teil des Projektes eine gute Reaktion auf die Medikamente gezeigt hatten und 26 Teilnehmer, die nach dem Zufallsprinzip ausgewählt wurden. Das heißt, die Organoide dieser Teilnehmer können im ersten Projektteil eine gute, eine mittlere oder schwache Reaktion auf die Medikamente gezeigt haben. Nur aufgrund der Teilnahme an der CHOICES-Studie lassen sich also keine Rückschlüsse auf die Reaktionen der Organoide im ersten Projektteil ziehen. Um möglichst objektive und unbeeinflusste Ergebnisse in der CHOICES-Studie zu erhalten, werden die ausgewählten Patienten und auch ihre behandelnden CF-Ärzte zum jetzigen Zeitpunkt noch nicht über die Organoid-Ergebnisse aus dem ersten HIT-CF Teil informiert. Die Dauer der CHOICES-Studie wird für jeden Teilnehmer 42 Wochen betragen und voraussichtlich 12 Besuche in der Klinik sowie 5 Telefongespräche beinhalten. 

Individuelle Studienergebnisse werden den Teilnehmern bekannt gegeben

Im ersten Teil von HIT-CF wurden verschiedene Medikamente an den Organoiden getestet. Die Ergebnisse in Form von individuellen Organoid-Reaktionen auf eines dieser Medikamente erhalten die Teilnehmer von HIT-CF, die nicht für die CHOICES-Studie ausgewählt wurden, bereits in den nächsten Wochen. Die Ergebnisse werden von dem jeweils behandelnden CF-Arzt persönlich mitgeteilt und erklärt.

Dies gilt nicht für HIT-CF-Teilnehmer mit Stopp-Mutationen. Bei ihren Organoiden wurde das Medikament, dessen Ergebnisse nun bekannt gegeben werden, nicht getestet, da keine Wirkung erwartet wurde. 

Zur deutschen Übersetzung des Newsletters

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info) oder Ann-Kathrin Weber (AWeber(at)muko.info).

Zuletzt aktualisiert: 04.11.2024
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