Archiv der aktuellen Meldungen nach Jahren

Es wird viel über genetische Therapien berichtet, ob DNA, RNA oder Gene-Editing, vieles ist im Labor machbar. Weniger Aufmerksamkeit erhielten bislang die Transportmittel, die die Gentherapeutika zum Ort der Wirkung bringen sollen. Welche Eigenschaften braucht so ein Gen-Taxi und wie unterscheiden…

Wir trauern um unsere hochgeschätzte ehemalige Kollegin und Mitstreiterin Birgit Dembski, die in diesem Jahr ihren 70. Geburtstag gefeiert hätte. Nachdem es ihr in den letzten Monaten aufgrund der Folgeerkrankungen ihrer Mukoviszidose immer schlechter gegangen ist, hat sie den Kampf letzte Woche…

Keime wie Pseudomonas und Staphylococcus sind zwar nach Start einer Therapie mit Modulatoren wie ETI (Kaftrio) reduziert, verschwinden aber nicht. Das konnte u.a. in einer deutschen Registerauswertung gezeigt werden. Auch treten weniger Exazerbationen (Verschlechterung) auf – es gibt aber nach wie…

Die bisher verfügbaren Modulatoren wirken kausal, d.h. sie setzen an der Ursache der Erkrankung an. Sie helfen aber nicht allen Menschen mit Mukoviszidose, denn um zu wirken, muss etwas CFTR-Protein vorhanden sein, an das die Modulatoren binden können und damit ihre Wirkung erzielen können. Um…

Forschung rund um die CFTR-Modulatoren wie Kaftrio (ETI) begegnete den Teilnehmern der europäischen CF-Konferenz 2024 in Glasgow natürlich in so gut wie jeder Veranstaltung. Doch etwa 10-15% der Menschen mit CF haben seltene Mutationen im CFTR, für die keine Modulatoren zugelassen sind. Auch zur…

Ein Symposium der europäischen CF-Konferenz in Glasgow 2024 widmete sich der Frage, ob andere Therapien nach Start einer Therapie mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI, Kaftrio) reduziert werden können. Inzwischen wurden zahlreiche Studien dazu durchgeführt; allerdings sind die Laufzeiten noch…

Ein großer Fokus der aktuellen Forschung liegt auf den Menschen mit CF, die dank der neuen Therapien ein höheres Alter erreichen werden oder schon erreicht haben und dann mit Komplikationen kämpfen, die bei CF früher kaum ein Thema waren, wie z.B. Herzkreislauf-Erkrankungen, Übergewicht oder Krebs.…

Die Gesundheitssysteme weltweit sind sehr unterschiedlich und schon innerhalb Europas gelten verschiedene Erstattungssysteme für Medikamente. Letztlich können aber in Europa und Nordamerika die meisten Menschen mit CF mit den neuen hochpreisigen Modulatoren versorgt werden und dadurch ein langes…

Die Zulassung von Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor plus Ivacaftor) wurde im November 2023 auf Kinder mit Mukoviszidose ab einem Alter von zwei Jahren erweitert. Das betrifft um die 400 Kleinkinder in Deutschland. Nach der Zulassung startete wie üblich das Verfahren zur Zusatznutzenbewertung…

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) empfiehlt die Zulassung des CFTR-Modulators Kalydeco (für seltene Gatingmutationen: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R) statt ab vier Monaten, nun bereits ab dem ersten Lebensmonat. Diese Empfehlung muss noch durch…