Archiv der aktuellen Meldungen nach Jahren

Seit Anfang 2020 stand die Frage im Raum, ob die Pandemie für Patienten mit Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) gefährlicher ist und ob CF-Patienten häufiger betroffen sind als die allgemeine Bevölkerung. Die Befürchtung war zunächst, dass die Infektion mit SARS-CoV-2 für CF-Betroffene schwerer…

Eine Auswirkung von Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) speziell auf den männlichen Körper ist, dass 98% der Betroffenen unfruchtbar sind. Da die Ursache dafür vor allem in einem Fehlen des Samenleiters liegt, kann von der CFTR-Modulatortherapie nicht erwartet werden, dass sich dies ändert.…

Die Komplementärmedizin ist weit verbreitet und findet Anwendung bei vielen Beschwerden und Erkrankungen. Es gibt nur wenig Untersuchungen zur Anwendung von Komplementärmedizin bei Mukoviszidose. Eine 2012 veröffentlichte Übersichtsarbeit und eine 2016 publizierte Studie berichten, dass in den USA…

Im Hit-CF Projekt wird untersucht, ob CFTR-Modulatoren wie Kaftrio auch bei Mukoviszidose-Patienten mit zwei seltenen Mutationen wirken, für die diese Medikamente nicht zur Verfügung stehen. Es soll ein so genanntes Organoid-Modell entwickelt werden, mit dem für jeden Patienten einzeln festgestellt…

Die EU Kommission hat der Zulassungserweiterung für Kaftrio zugestimmt. Ab sofort kann das Medikament in Deutschland für jeden CF-Patienten ab 12 Jahre mit mindestens einer F508del-Mutation verordnet werden. Es kommt nun also nicht mehr darauf an, welche weitere Mutation jemand hat – entscheidend…

Die europäische Arzneimittelbehörde empfiehlt, dass Kaftrio zukünftig für alle CF-Patienten ab 12 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation, unabhängig von der Zweitmutation, verordnet werden kann. Die Bestätigung durch die EU-Kommission wird für Mitte April bis Mitte Mai erwartet.

Das Pharmaunternehmen Translate Bio veröffentlichte vielversprechende Zwischenergebnisse einer frühen klinischen Studie der Phase 1/2 zu einem gentherapeutischen Ansatz mit dem neuartigen Medikament MRT5005. Das Medikament wird inhaliert und soll die CFTR-Funktion bei Mukoviszidose (Cystische…

Das antientzündliche Medikament Lonodelestat (früher POL6014) hat in einer Phase 1b Studie in Deutschland seine Verträglichkeit und erste Wirksamkeit gezeigt. Die Ergebnisse dieser klinischen Untersuchung wurden nun vom Hersteller Santhera in einer Pressemitteilung publiziert. Die Studie wurde u.a.…

Patientenberichtete Endpunkte sind eine wichtige Quelle für Informationen zur Lebensqualität von Patienten. Sie werden in den sogenannten PROM-Fragebögen erhoben und ergänzen klinische Parameter wie Lungenfunktion oder Blutwerte. Der am häufigsten im Bereich Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF)…

Die Therapie mit Bakteriophagen ist in Deutschland noch nicht zugelassen, aber sie steht weltweit im Fokus. In immer mehr Fallberichten werden Einzelfälle von Bakteriophagen-Therapien beschrieben.