Archiv der aktuellen Meldungen nach Jahren

Im Hit-CF Projekt wird untersucht, ob CFTR-Modulatoren wie Kaftrio auch bei Mukoviszidose-Patienten mit zwei seltenen Mutationen wirken, für die diese Medikamente nicht zur Verfügung stehen. Es soll ein so genanntes Organoid-Modell entwickelt werden, mit dem für jeden Patienten einzeln festgestellt…

Die EU Kommission hat der Zulassungserweiterung für Kaftrio zugestimmt. Ab sofort kann das Medikament in Deutschland für jeden CF-Patienten ab 12 Jahre mit mindestens einer F508del-Mutation verordnet werden. Es kommt nun also nicht mehr darauf an, welche weitere Mutation jemand hat – entscheidend…

Die europäische Arzneimittelbehörde empfiehlt, dass Kaftrio zukünftig für alle CF-Patienten ab 12 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation, unabhängig von der Zweitmutation, verordnet werden kann. Die Bestätigung durch die EU-Kommission wird für Mitte April bis Mitte Mai erwartet.

Das Pharmaunternehmen Translate Bio veröffentlichte vielversprechende Zwischenergebnisse einer frühen klinischen Studie der Phase 1/2 zu einem gentherapeutischen Ansatz mit dem neuartigen Medikament MRT5005. Das Medikament wird inhaliert und soll die CFTR-Funktion bei Mukoviszidose (Cystische…

Das antientzündliche Medikament Lonodelestat (früher POL6014) hat in einer Phase 1b Studie in Deutschland seine Verträglichkeit und erste Wirksamkeit gezeigt. Die Ergebnisse dieser klinischen Untersuchung wurden nun vom Hersteller Santhera in einer Pressemitteilung publiziert. Die Studie wurde u.a.…

Patientenberichtete Endpunkte sind eine wichtige Quelle für Informationen zur Lebensqualität von Patienten. Sie werden in den sogenannten PROM-Fragebögen erhoben und ergänzen klinische Parameter wie Lungenfunktion oder Blutwerte. Der am häufigsten im Bereich Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF)…

Die Therapie mit Bakteriophagen ist in Deutschland noch nicht zugelassen, aber sie steht weltweit im Fokus. In immer mehr Fallberichten werden Einzelfälle von Bakteriophagen-Therapien beschrieben.

Medizinische Experten können aktuell zur Behandlung von Kindern (ab sechs Jahre) mit Symkevi und Säuglingen (ab vier Monaten) mit Kalydeco Stellung nehmen. Im Verfahren des Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) werden derzeit Daten zu verschiedenen Patientengruppen mit unterschiedlichen Mutationen…

Kaftrio, die Dreifachkombination aus den Wirkstoffen Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor, ist in Deutschland seit August 2020 zugelassen. Mit der Zulassung läuft in Deutschland im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ein Verfahren zur frühen Nutzenbewertung an, das die Grundlage für die Festlegung…