Forschungsnews
Neues aus der Forschung
Über Mukoviszidose wird - auch durch die Unterstützung des Mukoviszidose e.V. - intensiv geforscht. Auf dieser Seite stellt der Verein publizierte Ergebnisse aus Fachjournalen, Berichte von Konferenzen und sonstige Neuigkeiten aus der Forschung für Sie zur Verfügung.
Zukunftsvisionen in der Mukoviszidose-Behandlung
Vor mehr als 80 Jahren wurde Mukoviszidose (cystische Fibrose, CF) als Krankheit beschrieben und seitdem hat sich in der Medizin viel getan. Nachdem jahrzehntelang ausschließlich die Symptome der Mukoviszidose behandelt werden konnten, ist seit einigen Jahren der neue Therapieansatz der CFTR-Modulation gelungen. Es stellen sich aber nach wie vor viele Herausforderungen in der Versorgung CF-Betroffener. Dazu ist in der Fachzeitschrift „The Lancet“ im September 2019 ein umfassender Artikel mit Kommentaren von Wissenschaftlern und Patienten erschienen.
Prof. Dr. Dr. med. Burkhart Tümmler, Medizinische Hochschule Hannover, hat den Beitrag für den Mukoviszidose e.V. kommentiert. Lesen Sie hier seine Stimme zur CFTR-Forschung.
Allgemeine Forschungsnews
Der Mukoviszidose e.V. behält aktuelle Entwicklungen aus der Wissenschaft im Blick. Unter Aktuelles berichten wir regelmäßig über Interessantes aus der Forschung.
News 2020
News 2020
- SIMPLIFY-Studie in den USA: Kann man die Inhalation von hypertoner Kochsalzlösung oder Dornase alfa weglassen, wenn man Trikafta (Kaftrio) nimmt?
- Interaktion von Bakterien in der CF-Lunge - Warum Burkholderien erst im späteren CF-Leben auftreten
- SARS-CoV-2 und Mukoviszidose: Verläufe oft milder als erwartet
- Besiedelung der CF-Lunge mit Pseudomonas aeruginosa: Das Regulator-Protein Vav3 könnte eine wesentliche Rolle spielen
- Neue wissenschaftliche Publikationen zum Thema Bakteriophagen-Therapie
- Mukoviszidose-Test durch Urin-Untersuchung?
- Diabetes bei CF
- Krankheitserreger, Antibiotikaresistenzen und Mukoviszidose (CF)
- Studienergebnisse zu Trikafta (in Europa Kaftrio) bei Patienten mit F508del und einer Mutation mit Restfunktion oder Gatingmutation
- Mehr Studien zu mutationsunabhängigen Therapien - OligoGpivotalCF-Studie in den Startlöchern
- Faktencheck nach „positive opinion“ für Kaftrio
- EU: Dreifachkombination Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor steht vor der Zulassung
- Inhalation mit Pravibismane: Neues Antibiotikum gegen multiresistente Keime
- Covid-19 und Mukoviszidose: bisher kaum schwere Verläufe
- Veröffentlichung im Lancet: 30 CF-Patienten mit COVID-19 in fünf europäischen Ländern
- Erstmals Leitlinie für Mukoviszidose-Therapie in den ersten beiden Lebensjahren veröffentlicht
- Erste Phase des Hit-CF-Projekts erfolgreich abgeschlossen - 502 Patienten mit seltenen Mutationen haben teilgenommen
- Therapie mit Bakteriophagen: Update 2020
- Christiane Herzog Preisträgerin 2019 startet mit Forschungsprojekt zum Gender Gap bei Mukoviszidose
- Bewegung im Kampf gegen Antibiotika-Resistenzen
News 2019
News 2019
- Neues aus dem Hit-CF-Projekt: Proteostasis Therapeutics kündigt CFTR-Modulatoren-Studie für Patienten mit seltenen Mutationen an
- Neue Forschungsprojekte des Mukoviszidose e.V.
- 1,5 Mio EU-Fördergelder für Nico Lachmann zur Erforschung der Makrophagen-Transplantation
- Substanz aus grünem Tee verbessert Antibiotikawirkung im Laborversuch
- Kryo-Elektronenmikroskopie macht Bindung von Modulatoren am CFTR-Kanal sichtbar
- Nach Einnahme von Ivacaftor: Knapp ein Drittel weniger Pseudomonas-Befunde nach drei Jahren
- Medikamentenallergien bei Mukoviszidose: Zwei Forschungsprojekte zum Thema an der Charité Berlin
- Stellungnahme zur Cholin-Behandlung von Mukoviszidose-Patienten im Rahmen individueller (Selbst-)Heilversuche
- Neue Therapien in der Entwicklung (Bericht vom Basic Science Kongress in Dubrovnik, Teil 2)
- CFTR: neue Erkenntnisse zu Struktur und Funktion (Bericht vom Basic Science Kongress in Dubrovnik, Teil 1)
- Gesundheitspolitik: Nutzenbewertung für Lumacaftor/Ivacaftor (für 2- bis 5-Jährige) ist online
- Bakteriophagen-Therapie bei Mukoviszidose
- Verbessert eine regelmäßige Cholin-Einnahme die Lungenfunktion bei Mukoviszidose?
- Pilzmedikament Amphotericin B kann Schleim verflüssigen
- Forscher aus München entwickeln effiziente und zielgenaue Genfähren – ein wertvolles Werkzeug für verschiedene Gentherapie-Ansätze
- Nach weiterer Zwischenanalyse von Studie mit CFTR-Modulatoren: Zulassungsantrag für Dreifachkombination soll Ende 2019 gestellt werden
- European Young Investigator Meeting 2019 (EYIM): Mukoviszidose Forschung führt Nachwuchswissenschaftler an das Institut Pasteur in Paris
- Neue Medikamente auch für Patienten mit zwei seltenen Mutationen?
News 2018
News 2018
- Nutzenbewertung Tezacaftor/Ivacaftor beim G-BA gestartet
- Säuglinge mit CF profitieren von Inhalation mit 6%iger Kochsalzlösung
- Fortschritt in der Entwicklung von CFTR-Modulatoren: Erste Dreifachkombination bestätigt gute Ergebnisse in Zulassungsstudien
- Mehrere pharmazeutische Unternehmen stellen neue Forschungsergebnisse vor
- Bakterien können auch nützlich sein - Forscher aus Europa und USA diskutieren über „gute“ und „schlechte“ Keime in Lunge und Darm bei Mukoviszidose
- Neuer CFTR-Modulator in Europa zugelassen
- Protonenpumpenhemmer - ein Risikofaktor für Verschlechterung der Lungenerkrankung?
- Cannabis verhindert die Bildung von CFTR-Kanälen
- Aktuelle Pressemeldung des Klinikums Nürnberg zur Resistenz von Aspergillus fumigatus
- Orkambi: Wechselwirkung der beiden Inhaltsstoffe festgestellt
- Horizon 2020: Neue EU-Projekte im Bereich Mukoviszidose am Start
- Neuartiges Enzympräparat scheitert in später Studienphase
- Entwicklung der CFTR-Modulatoren in Dreifachkombination geht in die nächste Phase
Berichte von Fach-Konferenzen
An dieser Stelle berichten wir von den beiden großen Jahreskonferenzen rund um die Mukoviszidose - von der Konferenz der Europäischen Mukoviszidose-Gesellschaft (ECFS) im Frühjahr und der Deutschen Mukoviszidose Tagung im Herbst.
Bericht von der digitalen ECFS-Konferenz 2020
Bericht von der digitalen ECFS-Konferenz 2020
Bericht vom Scientific Meeting 2019: Future Medicine in CF
Bericht vom Scientific Meeting 2019: Future Medicine in CF
Berichte von der ECFS-Konferenz in Liverpool 2019
Berichte von der ECFS-Konferenz in Liverpool 2019
- Konferenzbericht 1: Neues zu CFTR-Modulatoren
- Konferenzbericht 2: Registerauswertungen
- Konferenzbericht 3: Ivacaftor - Wundermittel für den ganzen Körper?
- Konferenzbericht 4: Adhärenz
- Konferenzbericht 5: Apps, smarte Tabletten & Co - neue Tools der Telemedizin
- Konferenzbericht 6: Antibiotika-Pipeline
- Konferenzbericht 7: Late breaking Science - Pipeline der präklinischen Forschung
- Konferenzbericht 8: Medikamenten-Wechselwirkungen
Berichte von der Deutschen Mukoviszidose Tagung in Würzburg 2018
Berichte von der Deutschen Mukoviszidose Tagung in Würzburg 2018
Berichte von der ECFS-Konferenz in Belgrad 2018
Berichte von der ECFS-Konferenz in Belgrad 2018
- Präklinische und frühe klinische Daten: Was steckt in der Pipeline?
- PRESIS: Inhalation von 6%iger Kochsalzlösung hat positiven Effekt bei Neugeborenen
- Mukoviszidose-Register: ein Datenschatz, der gehoben werden muss
- CFTR-Modulation – Neue Medikamente in der Entwicklung
- Verdauung bei CF: Fettreiche Ernährung, Mikrobiom und Ballaststoffe
CF Research News
Die europäische CF-Gesellschaft ECFS veröffentlicht monatlich die wichtigsten News aus der Fachzeitschrift "Journal of Cystic Fibrosis" (JCF). Die Artikel sind auf die wichtigsten Fragen fokussiert und werden in verständlicher (englischer) Sprache dargestellt. Wir stellen Ihnen in unseren aktuellen Meldungen Übersetzungen der News zur Verfügung.
Übersetzungen der CF Research News
April 2019
April 2019
- Eine offene Erweiterungsstudie zu Ivacaftor bei Kindern mit CF und einer CFTR-Gating-Mutation, bei denen die Behandlung im Alter von zwei bis fünf Jahren begonnen wurde (KLIMB)
- Frühe Glukose-Anomalien sind bei kleinen Kindern mit Mukoviszidose mit Lungenentzündungen assoziiert
- Oxidativer Stress und abnormale bioaktive Lipide bei der frühen Mukoviszidose-Lungenkrankheit
- Mukoide Pseudomonas aeruginosa und lokale Entzündung in der Mukoviszidose-Lunge
- Die Beurteilung der Endothelfunktion bei Patienten mit Mukoviszidose ist reproduzierbar
März 2019
März 2019
- Mukoviszidose bedingter Diabetes ist nicht unabhängig assoziiert mit einer vermehrten Stenotrophomonas maltophilia-Infektion: Längsschnitt-Studie aus dem UK Mukoviszidose-Register
- Die Verwendung von CFTR-Modulatoren ist mit höheren Hämoglobin-Werten bei Menschen mit Mukoviszidose assoziiert
- Ausrichten der Patientenbedürfnisse in Richtung eines umfassenden Mukoviszidose-Forschungsprogramms
- Der Effekt von zyklisch inhaliertem Aztreonam auf das Mikrobiom der Lunge bei Mukoviszidose
- Die Auswirkung von Mukoviszidose-bedingtem Diabetes auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität
- Bei Patienten mit Mukoviszidose-bezogenem Diabetes sind die Knochenumsatz-Marker reduziert; die Rolle von Glukose
- Ausrichten der Patientenbedürfnisse in Richtung eines umfassenden Mukoviszidose-Forschungsprogramms
- Körperliche Aktivität und die Verbindung zu klinischen Ergebnismessungen bei Erwachsenen mit Mukoviszidose; ein systematisches Review
- Beurteilung der Stabilität und der Fluktuationen von kultivierten Bakteriengemeinschaften der unteren Atemwege bei Menschen mit Mukoviszidose
Februar 2019
Februar 2019
- Die Anwendung inhalativer Antibiotika ist bei Mukoviszidose assoziiert mit dem Nachweis von Scedosporium / Lomentosporium
- Veränderte Werte des Lung Clearance Index (LCI) bei Vorschulkindern bilden den klinischen Status ab und prognostizieren niedrigere Spirometrie-Werte im späteren Kindesalter bei Mukoviszidose
- Frühe Virusinfektionen der Atemwege bei Kindern mit Mukoviszidose
- Soziale Unterstützung ist bei Erwachsenen mit Mukoviszidose mit weniger berichteten Symptomen und einer reduzierten Therapielast assoziiert
- Zeigen Patienten mit Mukoviszidose, die an einer klinischen Studie teilnehmen, einen Placebo-Effekt? Eine Meta-Analyse
- CT-Untersuchungen von hyper-attenuiertem Schleim zur Diagnose der allergischen bronchopulmonalen Aspergillose in der speziellen Situation der Mukoviszidose
- Mit Lumacaftor behandeltes F508del-CFTR hat eine veränderte Bicarbonat-Durchlässigkeit
- Das Methylom korreliert mit der Autophagie-Aktivität bei Mukoviszidose
Januar 2019
Januar 2019
- Der wichtigste Mechanismus in Verbindung mit dem Fortschreiten einer Glukoseintoleranz bei älteren Mukoviszidose-Patienten ist nicht eine verminderte Insulinsekretionskapazität, sondern eine Insulinresistenz.
- Sauerstoff-Überdrucktherapie erhöht das Abtöten von aggregierten Pseudomonas aeruginosa-Isolaten von Patienten mit Mukoviszidose
- Antimikrobielle Empfindlichkeitstests (AST) und assoziierte klinische Auswirkung bei Menschen mit Mukoviszidose: ein systematisches Review
- Viszerales Fettgewebe ist bei Erwachsenen mit Mukoviszidose mit schlechter Ernährung und höherem Nüchternblutzucker assoziiert
- Anwendung der Analyse mehrerer Ereignisse als alternativen Ansatz, um die pulmonalen Exazerbationen als Outcome-Parameter zu untersuchen
- Systemische Mengen von Anti-PAD4-Autoantikörpern korrelieren mit der Obstruktion der Atemwege bei CF
November 2018
November 2018
- Faktoren, die im Vorfeld einer Transplantation festgestellt werden können und mit der Sterberate nach der Lungen-Transplantation bei Mukoviszidose assoziiert sind: eine systematische Übersicht und Meta-Analyse
- Anwendung von Telavancin bei jugendlichen Patienten mit Mukoviszidose und vorheriger Unverträglichkeit gegenüber Vancomycin: eine Fallserie
- Vergleich des Lung Clearance Index bei Washout mit N2 and SF6 bei Kindern und Vorschulkindern mit cystischer Fibrose
Oktober 2018
Oktober 2018
September 2018
September 2018
- Wiederholte Heißwasser- und Dampfdesinfektion des Pari LC Plus® Inhalationsgerätes verändert die Verneblungsleistung
- Die Menge des humanen Epididymis Proteins 4 (HE4) im Blut korreliert umgekehrt mit der Verbesserung der Lungenfunktion (delta FEV1) bei Mukoviszidose-Patienten, die eine Ivacaftor-Therapie erhalten
- Anteil und Prädiktoren der Verschreibung von Lumacaftor – Ivacaftor in den ersten 18 Monaten nach der Zulassung in den USA
August 2018
August 2018
- Das Schicksal der Proteine, deren DNA die Mutationen N1303K oder S1235R enthält, die jeweils die NBD2-Domäne des CFTR-Proteins betreffen, ist abhängig von der Funktionsweise des zellulären Zerstörungsmechanismus
- Übereinstimmung zwischen Messungen von Symptomen und Lebensqualität in der STOP-Studie
- Untersuchung der Langzeit-Wirkung von Dornase alfa auf die Lungenfunktion anhand von Register-Daten
- Antisense-Oligonukleotide gegen mRNA der ENaC-Untereinheiten α, β, und ɣ verbessern die CF-ähnliche Erkrankung bei Mäusen
Juli 2018
Juli 2018
- Die Atemfrequenz bei Kindern mit Mukoviszidose während des ersten Lebensjahres und ihr Zusammenhang mit dem kurz nach der Geburt gemessenen LCI (Lung Clearance Index)
- Eine Pilotstudie zum altersmäßig unterschiedlichen Vorkommen von Zahnkaries bei Menschen mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 20 Jahren und damit verbundene Risikofaktoren
- Die Auswirkungen eines Programms für ein konsequentes Vorgehen bei akuter Verschlechterung der Lungenfunktion bei Kindern mit Mukoviszidose
- Die Häufigkeit einer Hypoglykämie während des Oralen Glukose-Toleranztests bei Erwachsenen mit Mukoviszidose und das Risiko der Entwicklung eines CF-Diabetes
- Eine Klasse II CFTR-Mutation, die nicht durch die aktuellen Modulatoren behandelt werden kann
- Die Etablierung einer promyeloischen F508del-CF-Zelllinie für die Mukoviszidose-Forschung und für das Screening auf Wirkstoffe
Juni 2018
Juni 2018
- Das mit der Viehhaltung verbundene Vorkommen von MRSA bei Patienten mit Mukoviszidose in Belgien
- Eine verbesserte Methode zur Sammlung und Aufbereitung von Sputum für therapeutische Interventionen bei Mukoviszidose
- Interleukin-1 ist bei kleinen Kindern mit Mukoviszidose verknüpft mit Entzündung und struktureller Lungenerkrankung
- Die Ergebnisse elektrochemischer Messungen am Membrancholesterin stehen in enger Beziehung zu der Funktion des CFTR-Proteins und zeigen HDAC6-Abhängigkeit
- Der Resistin-Spiegel im Sputum von Mukoviszidose-Patienten ist erhöht und steht in umgekehrtem Zusammenhang zu den Lungenfunktionswerten
- Verbesserte klinische Ergebnisse bei CF-verursachtem Diabetes durch eine Insulin-Therapie mit kontinuierlichem Glukosemonitoring
- Physiologische und pharmakologische Charakterisierung der CFTR-Mutation N1303K
- Kombinationstherapie mit Potenziatoren für CF bei CFTR-Mutationen inkl. N1303K, die nur wenig auf einen einzelnen Potenziator reagieren
- Neutrophile von Patienten mit Mukoviszidose weisen in ihren RNA-Sequenzierungsdaten auf die Möglichkeit hin, diese als Biomarker für pulmonale Exazerbationen zu nutzen
- Ergebnisse der Behandlung von pulmonalen Exazerbationen bei Kindern mit Mukoviszidose mit oralen Antibiotika
- SPX-101 bleibt bei Kontakt mit CF-Sputum stabil und funktional
- Das Fehlen oder die Blockierung von AGTR2 hat zur Folge, dass die Lungenerkrankung bei Mukoviszidose weniger schwer verläuft
- Messungen zur Gesundheit des Kindes einer Mutter mit Mukoviszidose, die während der Schwangerschaft und der Stillzeit mit Lumacaftor und Ivacaftor (Orkambi) behandelt wurde
Mai 2018
Mai 2018
- Die Ernährung von Kindern mit Mukoviszidose: Nahrungsmittel von hoher Energiedichte und niedrigem bzw. hohem Nährwert
- Eine prospektive Analyse ungeplanter, von Patienten ausgehender Kontakte zu einem CF-Zentrum für Erwachsene
- Vergleich von ex vivo- mit in vitro-CF-Zellmodellen aus der Darmwand zur Messung der CFTR-abhängigen Ionenkanalaktivität
- Audiometrische Untersuchung von pädiatrischen Patienten mit Mukoviszidose
- Multizentrische Standardisierung des Lungen-MRI als strahlungsfreie Messung des Ausmaßes der Lungenerkrankung bei kleinen Kindern mit Mukoviszidose
Januar 2018
Januar 2018
- Ermittlung von Messwerten für Schwankungen des Blutzuckerspiegels zur frühzeitigen Erkennung von Veränderungen in der Regulierung des Blutzuckerwertes bei Mukoviszidose
- Unterscheidung zwischen intermittierender und chronischer Infektion mit Pseudomonas aeruginosa bei Mukoviszidose durch einmalige quantitative PCR-Anwendung
2017
2017
- Effektivität einer abgestuften Strategie zur Eradikation von Pseudomonas aeruginosa bei Kindern mit Cystischer Fibrose
- Inhaliertes Mannitol-Trockenpulver bei Kindern mit Cystischer Fibrose
- Entwicklung eines Modells der Krankheitsentwicklung bei Mukoviszidose-Patienten mit der seltenen Mutation P67L
- Die Wirkung von Lumacaftor/Ivacaftor auf den Glucose-Stoffwechsel und die Sekretion von Insulin bei Mukoviszidose-Patienten, die für F508del homozygot sind
- Der Zusammenhang zwischen Staphylococcus aureus und nachfolgenden Bronchiektasen bei Kindern mit Mukoviszidose
- Hypoglykämie (niedriger Blutzucker) bei Mukoviszidose: Eine Untersuchung in einem einzelnen Mukoviszidose-Zentrum für erwachsene Patienten
