Neues aus der Forschung

Jeder hat eine Vorstellung von der Gentherapie und die meisten verbinden damit die Heilung einer Erkrankung – also der dauerhaften Korrektur von Gendefekten (Mutationen) auf Ebene des Erbguts, der DNA – und zwar in allen Zellen – und für immer! Eine solche Gentherapie wird seit Jahrzehnten erforscht, führte bislang aber nicht zum Erfolg. Das hat viele Gründe: Der menschliche Organismus besteht aus Millionen von Körperzellen, die sich in regelmäßigen Abständen erneuern. Eine Gentherapie müsste eine Vielzahl von Zellen ansteuern oder mindestens die Vorläuferzellen, aus denen sich die spezialisierten Zelltypen regelmäßig erneuern. Dabei muss das Medikament nicht nur die richtigen Zellen erreichen, sondern auch noch bis in den Zellkern gebracht werden und die dort liegende DNA im Gen dauerhaft durch ein funktionierendes Gen ersetzen. Und das alles muss fehlerfrei und zuverlässig erfolgen – wenn eine Gentherapie in Richtung klinische Anwendung gehen soll. 

Ausführlicher Text zum Thema Gentherapie